Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázis 1/2 A CAN103 vizsgálata Gaucher-kórban szenvedő alanyokon

2022. július 25. frissítette: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

1/2. fázisú nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat, amelyet egy többközpontú, randomizált, kettős vak, dózis-összehasonlító vizsgálat követett a CAN103 hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére újonnan kezelt Gaucher-kórban

A Gaucher-kór egy ritka lizoszómális raktározási rendellenesség, amelyet a savas β-glükozidáz enzim elégtelen aktivitása okoz, ami a glükozilceramid felhalmozódását okozza a makrofágokban, és hepatosplenomegalia, vérszegénység, thrombocytopenia és csontbetegségek kialakulásához vezet. A nem neuronpátiás formában (1. típus) a betegség manifesztációi többnyire szisztémásak, míg a neuronopathiás formákban a glükozilceramid a központi idegrendszerben is felhalmozódik, és akut (2. típusú) vagy krónikus (3. típusú) neurodegenerációhoz vezet. Ennek az 1/2 fázisú, első emberben végzett vizsgálatnak az a célja, hogy kezdetben értékelje két adag CAN103 biztonságosságát és tolerálhatóságát, majd minden biztonsági aggálytól eltekintve értékelje a kéthetente intravénásan beadott két dózis hatékonyságát és biztonságosságát. korábban nem kezelt, 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1. fázis: 4 újonnan kezelt, I. típusú Gaucher-kórban (GD1) szenvedő alany. 2. fázis: 36 újonnan kezelt alany GD1-ben vagy III-as típusú Gaucher-kórban (GD3)

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

40

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Toborzás
        • Peking Union Medical College Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyok Gaucher-kór (1. vagy 3. típusú) klinikai, enzimatikus és genetikai diagnózisa megerősített;
  • 1. fázis: 18 év feletti GD1-ben szenvedő alanyok; 2. fázis: GD1-ben vagy GD3-ban szenvedő alanyok életkora ≥12 év;
  • Az alanyok nem kaptak enzimpótló terápiát (ERT) vagy szubsztrátpótló terápiát (SRT) a szűrést megelőző 3 hónapon belül;

  • Az alanyok GD-vel összefüggő vérszegénységben szenvednek, és a következő betegség manifesztációi közül egy vagy több:

    1. Léptérfogat ≥2 MN MRI-vel mérve, ill
    2. A máj térfogata ≥1,5 MN MRI-vel mérve, ill
    3. Thrombocytaszám ≥20 × 10^9/L és <100×10^9/L.

Kizárási kritériumok:

  • Az alanyok más vizsgálati gyógyszerekkel vagy eszközökkel történő kezelésben részesültek vagy abbahagyták a szűrést megelőző 30 napon belül vagy 5-nél kevesebb felezési időt, attól függően, hogy melyik a hosszabb (csak gyógyszerek);
  • Az alanyok anémiában szenvednek más okok miatt a szűrés során, beleértve a táplálkozási anémiát. Azok az alanyok, akiknél a táplálkozási vérszegénység a vas-, folsav- vagy B12-vitamin-kezeléssel helyreáll, újra szűrhetők;
  • Az alanyokon hepatektómiát vagy lépeltávolítást végeztek;
  • Az alanyoknak allergiás reakciójuk volt imiglucerázzal vagy más ERT-ekkel és azok összetevőivel szemben;
  • Az alanyok a szűrést megelőző 3 hónapon belül eritropoetinnel, teljes vérrel vagy vörösvérsejt-transzfúzióval vagy krónikus szisztémás kortikoszteroiddal kezeltek, vagy vérlemezke-transzfúziót kaptak a szűrést megelőző 1 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: EGYMÁS UTÁNI
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Alacsony dózisú CAN103
Alacsony dózisú intravénás CAN103 infúzió minden második héten 37 héten keresztül
Drog: Alacsony dózisú CAN103

Az 1. fázis egy alanyon belüli dóziseszkalációs vizsgálat a CAN103 két dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére újonnan kezelt GD1-ben szenvedő alanyokban.

A 2. fázis egy randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, dózis-összehasonlító vizsgálat, amely a 37 héten keresztül kéthetente intravénásan beadott két CAN103 dózis hatékonyságát és biztonságosságát értékeli újonnan kezelt GD1 vagy GD3 alanyoknál, akiknél jelentős nem neurológiai klinikai tünetek jelentkeztek.
KÍSÉRLETI: Nagy dózisú CAN103
A CAN103 nagy dózisú intravénás infúziója minden második héten 37 héten keresztül
Drog: Nagy dózisú CAN103

Az 1. fázis egy alanyon belüli dóziseszkalációs vizsgálat a CAN103 két dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére újonnan kezelt GD1-ben szenvedő alanyokban.

A 2. fázis egy randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, dózis-összehasonlító vizsgálat, amely a 37 héten keresztül kéthetente intravénásan beadott két CAN103 dózis hatékonyságát és biztonságosságát értékeli újonnan kezelt GD1 vagy GD3 alanyoknál, akiknél jelentős nem neurológiai klinikai tünetek jelentkeztek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobinszint átlagos változása a kiindulási értékről a 39. hétre a nagy dózisú csoportban
Időkeret: Alaphelyzet a 39. hétig
A hemoglobint egy központi laboratóriumban mérik. A kiindulási értékhez képesti növekedés terápiás választ jelez.
Alaphelyzet a 39. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérlemezkeszám átlagos százalékos változása a kiindulási értékről a 39. hétre az alacsony dózisú és a nagy dózisú csoportokban.
Időkeret: Alaphelyzet a 39. hétig
A vérlemezkeszámot egy központi laboratóriumban mérik. A vérlemezkeszám növekedése terápiás választ jelez.
Alaphelyzet a 39. hétig
A májtérfogat átlagos százalékos változása (a normál érték többszöröse, MN) mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve a kiindulási állapottól a 39. hétig az alacsony dózisú és a nagy dózisú csoportokban.
Időkeret: Alaphelyzet a 39. hétig
A kvantitatív májtérfogatot a vak radiológusok központilag számítják ki. A normál májtérfogat a testtömeg 2,5%-a. A kiindulási érték csökkenése terápiás választ jelez.
Alaphelyzet a 39. hétig
A léptérfogat (MN) átlagos százalékos változása MRI-vel mérve a kiindulási értékről a 39. hétre az alacsony dózisú és a nagy dózisú csoportokban.
Időkeret: Alaphelyzet a 39. hétig
A kvantitatív léptérfogatot a vak radiológusok központilag számítják ki. A lép normál térfogata a testtömeg 0,2%-a. A lép térfogatának csökkenése terápiás választ jelez.
Alaphelyzet a 39. hétig
A hemoglobinszint átlagos változása a kiindulási értékről a 39. hétre az alacsony dózisú csoportban.
Időkeret: Alapállapot és 39. hét
A hemoglobint egy központi laboratórium méri. A kiindulási értékhez képesti növekedés terápiás választ jelez.
Alapállapot és 39. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2022. július 11.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2024. november 30.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2024. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 1.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2022. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (IKTATÓ HIVATAL: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór, 1. típusú

Klinikai vizsgálatok a Alacsony dózisú CAN103

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Estonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel