Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 CAN103 u osób z chorobą Gauchera

25 lipca 2022 zaktualizowane przez: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Otwarte badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki, po którym następuje wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie porównujące dawki w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki CAN103 w nowo leczonej chorobie Gauchera

Choroba Gauchera jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem aktywności enzymu kwaśnej β-glukozydazy, powodującym gromadzenie się glukozyloceramidu w makrofagach i prowadzącym do hepatosplenomegalii, niedokrwistości, trombocytopenii i chorób kości. W postaci nieneuronopatycznej (typ 1) objawy choroby są przeważnie ogólnoustrojowe, podczas gdy w postaci neuropatycznej glukozyloceramid gromadzi się również w ośrodkowym układzie nerwowym i prowadzi do ostrej (typ 2) lub przewlekłej (typ 3) neurodegeneracji. Celem tego pierwszego badania fazy 1/2 na ludziach jest wstępna ocena bezpieczeństwa i tolerancji dwóch dawek CAN103, a następnie, pomijając wszelkie obawy dotyczące bezpieczeństwa, ocena skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek podawanych dożylnie co drugi tydzień u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 1: 4 nowo leczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu I (GD1). Faza 2: 36 nowo leczonych pacjentów z GD1 lub chorobą Gauchera typu III (GD3)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci mają potwierdzone kliniczne, enzymatyczne i genetyczne rozpoznanie choroby Gauchera (typu 1 lub typu 3);
  • Faza 1: Pacjenci z GD1 w wieku ≥18 lat; Faza 2: Pacjenci z GD1 lub GD3 w wieku ≥12 lat;
  • Pacjenci nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) ani substratowej terapii zastępczej (SRT) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;

  • Pacjenci mają niedokrwistość związaną z GD i jeden lub więcej z następujących objawów choroby:

    1. Objętość śledziony ≥2 MN mierzona za pomocą MRI lub
    2. Objętość wątroby ≥1,5 MN mierzona metodą MRI lub
    3. Liczba płytek krwi ≥20 × 10^9/l i <100 × 10^9/l.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymywali lub zaprzestali leczenia innymi badanymi lekami lub urządzeniami w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub krócej niż 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy (tylko leki);
  • Pacjenci mają niedokrwistość z innych przyczyn podczas badania przesiewowego, w tym niedokrwistość żywieniową. Osoby, u których niedokrwistość żywieniowa ustępuje po leczeniu żelazem, kwasem foliowym lub witaminą B12, mogą zostać ponownie przebadane;
  • Pacjenci otrzymali hepatektomię lub splenektomię;
  • Pacjenci mieli reakcję alergiczną na imiglucerazę lub inne ERT i ich składniki;
  • Pacjenci otrzymywali leczenie erytropoetyną, transfuzją pełnej krwi lub koncentratu krwinek czerwonych lub przewlekle systemowymi kortykosteroidami w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub otrzymali transfuzję płytek krwi w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Niska dawka CAN103
Niska dawka dożylnego wlewu CAN103 co drugi tydzień przez 37 tygodni
Lek: Niska dawka CAN103

Faza 1 to badanie eskalacji dawki wewnątrz pacjenta w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki dwóch dawek CAN103 u nowo leczonych pacjentów z GD1.

Faza 2 to randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe badanie porównujące dawki, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek CAN103 podawanych dożylnie co drugi tydzień przez 37 tygodni nowo leczonym pacjentom z GD1 lub GD3 z istotnymi nieneurologicznymi objawami klinicznymi.
EKSPERYMENTALNY: Wysoka dawka CAN103
Wysokie dawki dożylnego wlewu CAN103 co drugi tydzień przez 37 tygodni
Lek: Wysoka dawka CAN103

Faza 1 to badanie eskalacji dawki wewnątrz pacjenta w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki dwóch dawek CAN103 u nowo leczonych pacjentów z GD1.

Faza 2 to randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe badanie porównujące dawki, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek CAN103 podawanych dożylnie co drugi tydzień przez 37 tygodni nowo leczonym pacjentom z GD1 lub GD3 z istotnymi nieneurologicznymi objawami klinicznymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej do tygodnia 39 w grupie otrzymującej dużą dawkę
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Hemoglobina jest mierzona w centralnym laboratorium. Wzrost w stosunku do linii bazowej wskazuje na odpowiedź terapeutyczną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 39

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia procentowa zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do tygodnia 39 w grupach z małą i dużą dawką.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Liczba płytek krwi jest mierzona w centralnym laboratorium. Wzrost liczby płytek krwi wskazuje na odpowiedź terapeutyczną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Średnia procentowa zmiana objętości wątroby (wielokrotności normy, MN) mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) od wizyty początkowej do tygodnia 39 w grupach otrzymujących małą i dużą dawkę.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Ilościowa objętość wątroby jest obliczana centralnie przez zaślepionych radiologów. Prawidłową objętość wątroby określa się jako 2,5% masy ciała. Spadek w stosunku do linii podstawowej wskazuje na odpowiedź terapeutyczną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Średnia procentowa zmiana objętości śledziony (MN) mierzona metodą MRI od wartości początkowej do 39. tygodnia w grupach otrzymujących małą i dużą dawkę.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Ilościowa objętość śledziony jest obliczana centralnie przez zaślepionych radiologów. Normalną objętość śledziony określa się jako 0,2% masy ciała. Zmniejszenie objętości śledziony wskazuje na odpowiedź terapeutyczną.
Wartość wyjściowa do tygodnia 39
Średnia zmiana poziomu hemoglobiny od wartości początkowej do tygodnia 39 w grupie z małą dawką.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 39
Hemoglobina jest mierzona przez centralne laboratorium. Wzrost w stosunku do linii bazowej wskazuje na odpowiedź terapeutyczną.
Wartość wyjściowa i tydzień 39

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

11 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

30 listopada 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

30 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lipca 2022

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

7 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REJESTR: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niska dawka CAN103

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj