Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 studie CAN103 u subjektů s Gaucherovou chorobou

25. července 2022 aktualizováno: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávek, po níž následuje multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, srovnávací studie dávek k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky CAN103 u nově léčené Gaucherovy choroby

Gaucherova choroba je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatečnou aktivitou enzymu kyselé β-glukosidázy, která způsobuje akumulaci glukosylceramidu v makrofázích a vede k hepatosplenomegalii, anémii, trombocytopenii a onemocnění kostí. U neneuronpatické formy (typ 1) jsou projevy onemocnění většinou systémové, zatímco u neuronopatických forem se glukosylceramid hromadí také v centrálním nervovém systému a vede k akutní (typ 2) nebo chronické (typ 3) neurodegeneraci. Účelem této první studie fáze 1/2 u člověka je nejprve vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost dvou dávek CAN103 a poté, vyjma jakýchkoli bezpečnostních obav, vyhodnotit účinnost a bezpečnost dvou dávek podávaných intravenózně každý druhý týden. u dosud neléčených subjektů s Gaucherovou chorobou typu 1 nebo typu 3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze 1: 4 nově léčení pacienti s Gaucherovou chorobou typu I (GD1). Fáze 2: 36 nově léčených subjektů s GD1 nebo Gaucherovou chorobou typu III (GD3)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty mají potvrzenou klinickou, enzymatickou a genetickou diagnózu Gaucherovy choroby (typ 1 nebo typ 3);
  • Fáze 1: Subjekty s GD1 ve věku ≥18 let; Fáze 2: Subjekty s GD1 nebo GD3 ve věku ≥12 let;
  • Subjekty nedostaly enzymovou substituční terapii (ERT) nebo substrátovou substituční terapii (SRT) během 3 měsíců před screeningem;

  • Subjekty mají anémii související s GD a jeden nebo více z následujících projevů onemocnění:

    1. Objem sleziny ≥2 MN měřený pomocí MRI, popř
    2. Objem jater ≥1,5 MN měřený pomocí MRI, popř
    3. Počet krevních destiček ≥20 × 10^9/l a <100×10^9/l.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty dostaly nebo ukončily léčbu jinými hodnocenými léky nebo zařízeními během 30 dnů před screeningem nebo méně než 5 poločasů, podle toho, co je delší (pouze léky);
  • Subjekty mají během screeningu anémii z jiných příčin, včetně nutriční anémie. Subjekty, jejichž nutriční anémie se zotaví po léčbě železem, kyselinou listovou nebo vitaminem B12, mohou být znovu vyšetřeni;
  • Subjekty podstoupily hepatektomii nebo splenektomii;
  • Subjekty měly alergickou reakci na imiglucerázu nebo jiné ERT a jejich složky;
  • Subjekty byly léčeny erytropoetinem, transfuzí plné krve nebo balených červených krvinek nebo chronickými systémovými kortikosteroidy během 3 měsíců před screeningem nebo dostaly transfuzi krevních destiček během 1 měsíce před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Nízká dávka CAN103
Nízká dávka intravenózní infuze CAN103 každý druhý týden po dobu 37 týdnů
Lék: Nízká dávka CAN103

Fáze 1 je studie s eskalací dávek v rámci subjektu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky dvou dávek CAN103 u nově léčených subjektů s GD1.

Fáze 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie srovnávání dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou dávek CAN103 podávaných intravenózně každý druhý týden po dobu 37 týdnů u nově léčených jedinců s GD1 nebo GD3 s významnými neneurologickými klinickými projevy.
EXPERIMENTÁLNÍ: Vysoká dávka CAN103
Vysoká dávka intravenózní infuze CAN103 každý druhý týden po dobu 37 týdnů
Lék: Vysoká dávka CAN103

Fáze 1 je studie s eskalací dávek v rámci subjektu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky dvou dávek CAN103 u nově léčených subjektů s GD1.

Fáze 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie srovnávání dávek k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou dávek CAN103 podávaných intravenózně každý druhý týden po dobu 37 týdnů u nově léčených jedinců s GD1 nebo GD3 s významnými neneurologickými klinickými projevy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna hladiny hemoglobinu od výchozího stavu do 39. týdne ve skupině s vysokou dávkou
Časové okno: Výchozí stav do týdne 39
Hemoglobin se měří v centrální laboratoři. Zvýšení oproti výchozí hodnotě indikuje terapeutickou odpověď.
Výchozí stav do týdne 39

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentuální změna v počtu krevních destiček od výchozího stavu do týdne 39 ve skupinách s nízkou a vysokou dávkou.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 39
Počet krevních destiček se měří v centrální laboratoři. Zvýšení počtu krevních destiček ukazuje na terapeutickou odpověď.
Výchozí stav do týdne 39
Průměrná procentuální změna objemu jater (násobky normálu, MN) měřená zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) od výchozího stavu do týdne 39 ve skupinách s nízkou a vysokou dávkou.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 39
Kvantitativní objem jater je vypočítáván centrálně zaslepenými radiology. Normální objem jater je definován jako 2,5 % tělesné hmotnosti. Snížení od základní linie indikuje terapeutickou odpověď.
Výchozí stav do týdne 39
Střední procentuální změna objemu sleziny (MN) měřená pomocí MRI od výchozího stavu do týdne 39 ve skupinách s nízkou a vysokou dávkou.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 39
Kvantitativní objem sleziny je vypočítáván centrálně zaslepenými radiology. Normální objem sleziny je definován jako 0,2 % tělesné hmotnosti. Snížení objemu sleziny ukazuje na terapeutickou odpověď.
Výchozí stav do týdne 39
Průměrná změna hladiny hemoglobinu od výchozího stavu do 39. týdne ve skupině s nízkou dávkou.
Časové okno: Výchozí stav a týden 39
Hemoglobin je měřen centrální laboratoří. Zvýšení oproti výchozí hodnotě indikuje terapeutickou odpověď.
Výchozí stav a týden 39

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

11. července 2022

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

30. listopadu 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

30. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2022

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

7. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REGISTR: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Klinické studie na Nízká dávka CAN103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit