Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2 CAN103:n tutkimus potilailla, joilla on Gaucherin tauti

maanantai 25. heinäkuuta 2022 päivittänyt: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Vaiheen 1/2 avoin, annoksen eskalaatiotutkimus, jota seurasi monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu annosvertailututkimus CAN103:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa äskettäin hoidetussa Gaucherin taudissa arvioimiseksi

Gaucherin tauti on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu happaman β-glukosidaasientsyymin puutteellisesta aktiivisuudesta, mikä aiheuttaa glukosyyliseramidin kerääntymistä makrofagiin ja johtaa hepatosplenomegaaliaan, anemiaan, trombosytopeniaan ja luusairauksiin. Ei-neuronpaattisessa muodossa (tyyppi 1) taudin ilmenemismuodot ovat enimmäkseen systeemisiä, kun taas neuronopaattisissa muodoissa glukosyyliseramidi kerääntyy myös keskushermostoon ja johtaa akuuttiin (tyyppi 2) tai krooniseen (tyyppi 3) neurodegeneraatioon. Tämän vaiheen 1/2 ensimmäinen ihmisellä suoritettavan tutkimuksen tarkoituksena on aluksi arvioida kahden CAN103-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä ja sitten turvallisuuteen liittyvien huolenaiheiden huomioimatta arvioida kahden suonensisäisesti joka toinen viikko annetun annoksen tehoa ja turvallisuutta. aiemmin hoitamattomilla henkilöillä, joilla on Gaucherin taudin tyyppi 1 tai tyyppi 3.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 1: 4 äskettäin hoidettua henkilöä, joilla on tyypin I Gaucherin tauti (GD1). Vaihe 2: 36 äskettäin hoidettua henkilöä, joilla on GD1 tai tyypin III Gaucherin tauti (GD3)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöillä on vahvistettu kliininen, entsymaattinen ja geneettinen Gaucher'n taudin diagnoosi (tyyppi 1 tai tyyppi 3);
  • Vaihe 1: GD1-potilaat, joiden ikä on ≥18 vuotta; Vaihe 2: GD1- tai GD3-potilaat, joiden ikä on ≥12 vuotta;
  • Koehenkilöt eivät ole saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai substraattikorvaushoitoa (SRT) kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa;

  • Koehenkilöillä on GD:hen liittyvä anemia ja yksi tai useampi seuraavista taudin ilmenemismuodoista:

    1. Pernan tilavuus ≥2 MN MRI:llä mitattuna tai
    2. Maksan tilavuus ≥1,5 MN MRI:llä mitattuna tai
    3. Verihiutalemäärä ≥20 × 10^9/l ja <100×10^9/l.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt ovat saaneet tai lopettaneet hoidon muilla tutkimuslääkkeillä tai -laitteilla 30 päivän kuluessa ennen seulontaa tai alle 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi (vain lääkkeet);
  • Koehenkilöillä on anemia, joka johtuu muista syistä seulonnan aikana, mukaan lukien ravitsemusanemia. Potilaat, joiden ravitsemusanemia paranee raudalla, foolihapolla tai B12-vitamiinilla, voidaan seuloa uudelleen;
  • Koehenkilöille on tehty hepatektomia tai pernan poisto;
  • Koehenkilöillä on ollut allerginen reaktio imigluseraasille tai muille ERT:ille ja niiden komponenteille;
  • Koehenkilöt ovat saaneet hoitoa erytropoietiinilla, kokoveri- tai punasolusiirtoina tai kroonisilla systeemisillä kortikosteroideilla 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tai he ovat saaneet verihiutaleiden siirron kuukauden sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Pieni annos CAN103
Pieniannoksinen suonensisäinen CAN103-infuusio joka toinen viikko 37 viikon ajan
Lääke: Pieni annos CAN103

Vaihe 1 on yksilön sisäinen annoksen nostotutkimus, jossa arvioidaan kahden CAN103-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa vasta hoidetuilla GD1-potilailla.

Vaihe 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä-annosvertailututkimus, jossa arvioidaan kahden CAN103-annoksen tehoa ja turvallisuutta suonensisäisesti joka toinen viikko 37 viikon ajan vasta hoidetuilla GD1- tai GD3-potilailla, joilla on merkittäviä ei-neurologisia kliinisiä ilmenemismuotoja.
KOKEELLISTA: Suuriannos CAN103
Suuriannoksinen suonensisäinen CAN103-infuusio joka toinen viikko 37 viikon ajan
Lääke: Suuriannos CAN103

Vaihe 1 on yksilön sisäinen annoksen nostotutkimus, jossa arvioidaan kahden CAN103-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa vasta hoidetuilla GD1-potilailla.

Vaihe 2 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä-annosvertailututkimus, jossa arvioidaan kahden CAN103-annoksen tehoa ja turvallisuutta suonensisäisesti joka toinen viikko 37 viikon ajan vasta hoidetuilla GD1- tai GD3-potilailla, joilla on merkittäviä ei-neurologisia kliinisiä ilmenemismuotoja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinitason keskimääräinen muutos lähtötasosta viikkoon 39 suuren annoksen ryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 39
Hemoglobiini mitataan keskuslaboratoriossa. Kasvu lähtötasosta osoittaa terapeuttisen vasteen.
Lähtötilanne viikkoon 39

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden määrän keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 39 pieni- ja suuriannosryhmissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 39
Verihiutalemäärä mitataan keskuslaboratoriossa. Verihiutaleiden määrän nousu osoittaa terapeuttista vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 39
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos maksan tilavuudessa (monikertaiset normaalit, MN) mitattuna magneettikuvauksella (MRI) lähtötilanteesta viikkoon 39 pieni- ja korkeaannosryhmissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 39
Sokeat radiologit laskevat keskitetysti kvantitatiivisen maksan tilavuuden. Normaali maksan tilavuus määritellään 2,5 %:ksi kehon painosta. Lasku lähtötasosta osoittaa terapeuttisen vasteen.
Lähtötilanne viikkoon 39
Pernan tilavuuden (MN) keskimääräinen prosentuaalinen muutos MRI:llä mitattuna lähtötilanteesta viikkoon 39 pieni- ja korkeaannosryhmissä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 39
Sokeat radiologit laskevat keskitetysti kvantitatiivisen pernan tilavuuden. Normaali pernan tilavuus määritellään 0,2 %:ksi ruumiinpainosta. Pernan tilavuuden lasku osoittaa terapeuttista vastetta.
Lähtötilanne viikkoon 39
Hemoglobiinitason keskimääräinen muutos lähtötasosta viikkoon 39 pieniannoksista ryhmässä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 39
Hemoglobiini mitataan keskuslaboratoriossa. Kasvu lähtötasosta osoittaa terapeuttisen vasteen.
Lähtötilanne ja viikko 39

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 30. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 30. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 7. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REKISTERÖINTI: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti, tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset Pieni annos CAN103

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa