- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05447494
Estudo de fase 1/2 de CAN103 em indivíduos com doença de Gaucher
Um estudo de escalonamento de dose aberto de fase 1/2 seguido por um estudo de comparação de dose multicêntrico, randomizado, duplo-cego para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de CAN103 em doença de Gaucher recém-tratada
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Xiaogang Hui
- E-mail: xiaogang.hui@canbridgepharma.com
Locais de estudo
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos têm um diagnóstico clínico, enzimático e genético confirmado da doença de Gaucher (Tipo 1 ou Tipo 3);
- Fase 1: Indivíduos com GD1 com idade ≥18 anos; Fase 2: Indivíduos com GD1 ou GD3 com idade ≥12 anos;
- Os indivíduos não receberam terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de reposição de substrato (SRT) dentro de 3 meses antes da triagem;
Os indivíduos têm anemia relacionada à DG e uma ou mais das seguintes manifestações da doença:
- Volume do baço ≥2 MN medido por ressonância magnética, ou
- Volume do fígado ≥1,5 MN conforme medido por ressonância magnética, ou
- Contagem de plaquetas ≥20 × 10^9/L e <100×10^9/L.
Critério de exclusão:
- Os indivíduos receberam ou interromperam o tratamento com outros medicamentos ou dispositivos experimentais dentro de 30 dias antes da triagem ou menos de 5 meias-vidas, o que for mais longo (somente medicamentos);
- Os indivíduos têm anemia devido a outras causas durante a triagem, incluindo anemia nutricional. Indivíduos cuja anemia nutricional se recupere com o tratamento com ferro, ácido fólico ou vitamina B12 podem ser reavaliados;
- Os indivíduos receberam hepatectomia ou esplenectomia;
- Os indivíduos tiveram uma reação alérgica à imiglucerase ou outros ERTs e seus componentes;
- Os indivíduos receberam tratamento com eritropoetina, transfusões de sangue total ou concentrado de hemácias ou corticosteróides sistêmicos crônicos dentro de 3 meses antes da triagem, ou receberam uma transfusão de plaquetas dentro de 1 mês antes da triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
EXPERIMENTAL: CAN103 de baixa dose
Infusão intravenosa de baixa dose de CAN103 a cada duas semanas por 37 semanas
|
A Fase 1 é um estudo de escalonamento de dose dentro do indivíduo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de duas doses de CAN103 em indivíduos recém-tratados com DG1. A Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, de comparação de dose para avaliar a eficácia e a segurança de duas doses de CAN103 administradas por via intravenosa a cada duas semanas por 37 semanas em indivíduos GD1 ou GD3 recém-tratados com manifestações clínicas não neurológicas significativas. |
EXPERIMENTAL: CAN103 de alta dose
Infusão intravenosa de alta dose de CAN103 a cada duas semanas por 37 semanas
|
A Fase 1 é um estudo de escalonamento de dose dentro do indivíduo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de duas doses de CAN103 em indivíduos recém-tratados com DG1. A Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, de comparação de dose para avaliar a eficácia e a segurança de duas doses de CAN103 administradas por via intravenosa a cada duas semanas por 37 semanas em indivíduos GD1 ou GD3 recém-tratados com manifestações clínicas não neurológicas significativas. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração média no nível de hemoglobina desde o início até a semana 39 no grupo de alta dose
Prazo: Linha de base até a semana 39
|
A hemoglobina é medida em um laboratório central.
Um aumento da linha de base indica uma resposta terapêutica.
|
Linha de base até a semana 39
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Alteração percentual média na contagem de plaquetas desde a linha de base até a semana 39 nos grupos de dose baixa e alta.
Prazo: Linha de base até a semana 39
|
A contagem de plaquetas é medida em um laboratório central.
Um aumento na contagem de plaquetas indica uma resposta terapêutica.
|
Linha de base até a semana 39
|
Alteração percentual média no volume hepático (múltiplos do normal, MN) medida por ressonância magnética (MRI) desde o início até a semana 39 nos grupos de dose baixa e alta dose.
Prazo: Linha de base até a semana 39
|
O volume hepático quantitativo é calculado centralmente por radiologistas cegos.
O volume hepático normal é definido como 2,5% do peso corporal.
Uma diminuição da linha de base indica uma resposta terapêutica.
|
Linha de base até a semana 39
|
Variação percentual média no volume do baço (MN) medido por ressonância magnética desde a linha de base até a semana 39 nos grupos de baixa dose e alta dose.
Prazo: Linha de base até a semana 39
|
O volume quantitativo do baço é calculado centralmente por radiologistas cegos.
O volume normal do baço é definido em 0,2% do peso corporal.
Uma diminuição no volume do baço indica uma resposta terapêutica.
|
Linha de base até a semana 39
|
Mudança média no nível de hemoglobina desde a linha de base até a semana 39 no grupo de baixa dose.
Prazo: Linha de base e Semana 39
|
A hemoglobina é medida por um laboratório central.
Um aumento da linha de base indica uma resposta terapêutica.
|
Linha de base e Semana 39
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
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- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- CAN103-GD-201
- CTR20220507 (REGISTRO: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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