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Estudo de fase 1/2 de CAN103 em indivíduos com doença de Gaucher

25 de julho de 2022 atualizado por: CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Um estudo de escalonamento de dose aberto de fase 1/2 seguido por um estudo de comparação de dose multicêntrico, randomizado, duplo-cego para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de CAN103 em doença de Gaucher recém-tratada

A doença de Gaucher é um distúrbio raro de armazenamento lisossômico causado pela atividade deficiente da enzima β-glucosidase ácida, causando o acúmulo de glicosilceramida nos macrófagos e levando a hepatoesplenomegalia, anemia, trombocitopenia e doença óssea. Na forma não neuropática (tipo 1), as manifestações da doença são principalmente sistêmicas, enquanto nas formas neuronopáticas, a glicosilceramida também se acumula no sistema nervoso central e leva à neurodegeneração aguda (tipo 2) ou crônica (tipo 3). O objetivo deste primeiro estudo de Fase 1/2 em humanos é avaliar inicialmente a segurança e a tolerabilidade de duas doses de CAN103 e, em seguida, excluir quaisquer preocupações de segurança, avaliar a eficácia e segurança das duas doses administradas por via intravenosa a cada duas semanas em indivíduos virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 1 ou tipo 3.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fase 1: 4 indivíduos recém-tratados com doença de Gaucher tipo I (GD1). Fase 2: 36 indivíduos recém-tratados com doença de Gaucher tipo III ou GD1 (GD3)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos têm um diagnóstico clínico, enzimático e genético confirmado da doença de Gaucher (Tipo 1 ou Tipo 3);
  • Fase 1: Indivíduos com GD1 com idade ≥18 anos; Fase 2: Indivíduos com GD1 ou GD3 com idade ≥12 anos;
  • Os indivíduos não receberam terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de reposição de substrato (SRT) dentro de 3 meses antes da triagem;

  • Os indivíduos têm anemia relacionada à DG e uma ou mais das seguintes manifestações da doença:

    1. Volume do baço ≥2 MN medido por ressonância magnética, ou
    2. Volume do fígado ≥1,5 MN conforme medido por ressonância magnética, ou
    3. Contagem de plaquetas ≥20 × 10^9/L e <100×10^9/L.

Critério de exclusão:

  • Os indivíduos receberam ou interromperam o tratamento com outros medicamentos ou dispositivos experimentais dentro de 30 dias antes da triagem ou menos de 5 meias-vidas, o que for mais longo (somente medicamentos);
  • Os indivíduos têm anemia devido a outras causas durante a triagem, incluindo anemia nutricional. Indivíduos cuja anemia nutricional se recupere com o tratamento com ferro, ácido fólico ou vitamina B12 podem ser reavaliados;
  • Os indivíduos receberam hepatectomia ou esplenectomia;
  • Os indivíduos tiveram uma reação alérgica à imiglucerase ou outros ERTs e seus componentes;
  • Os indivíduos receberam tratamento com eritropoetina, transfusões de sangue total ou concentrado de hemácias ou corticosteróides sistêmicos crônicos dentro de 3 meses antes da triagem, ou receberam uma transfusão de plaquetas dentro de 1 mês antes da triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: CAN103 de baixa dose
Infusão intravenosa de baixa dose de CAN103 a cada duas semanas por 37 semanas
Medicamento: CAN103 de baixa dose

A Fase 1 é um estudo de escalonamento de dose dentro do indivíduo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de duas doses de CAN103 em indivíduos recém-tratados com DG1.

A Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, de comparação de dose para avaliar a eficácia e a segurança de duas doses de CAN103 administradas por via intravenosa a cada duas semanas por 37 semanas em indivíduos GD1 ou GD3 recém-tratados com manifestações clínicas não neurológicas significativas.
EXPERIMENTAL: CAN103 de alta dose
Infusão intravenosa de alta dose de CAN103 a cada duas semanas por 37 semanas
Medicamento: CAN103 de alta dose

A Fase 1 é um estudo de escalonamento de dose dentro do indivíduo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de duas doses de CAN103 em indivíduos recém-tratados com DG1.

A Fase 2 é um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, de comparação de dose para avaliar a eficácia e a segurança de duas doses de CAN103 administradas por via intravenosa a cada duas semanas por 37 semanas em indivíduos GD1 ou GD3 recém-tratados com manifestações clínicas não neurológicas significativas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração média no nível de hemoglobina desde o início até a semana 39 no grupo de alta dose
Prazo: Linha de base até a semana 39
A hemoglobina é medida em um laboratório central. Um aumento da linha de base indica uma resposta terapêutica.
Linha de base até a semana 39

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual média na contagem de plaquetas desde a linha de base até a semana 39 nos grupos de dose baixa e alta.
Prazo: Linha de base até a semana 39
A contagem de plaquetas é medida em um laboratório central. Um aumento na contagem de plaquetas indica uma resposta terapêutica.
Linha de base até a semana 39
Alteração percentual média no volume hepático (múltiplos do normal, MN) medida por ressonância magnética (MRI) desde o início até a semana 39 nos grupos de dose baixa e alta dose.
Prazo: Linha de base até a semana 39
O volume hepático quantitativo é calculado centralmente por radiologistas cegos. O volume hepático normal é definido como 2,5% do peso corporal. Uma diminuição da linha de base indica uma resposta terapêutica.
Linha de base até a semana 39
Variação percentual média no volume do baço (MN) medido por ressonância magnética desde a linha de base até a semana 39 nos grupos de baixa dose e alta dose.
Prazo: Linha de base até a semana 39
O volume quantitativo do baço é calculado centralmente por radiologistas cegos. O volume normal do baço é definido em 0,2% do peso corporal. Uma diminuição no volume do baço indica uma resposta terapêutica.
Linha de base até a semana 39
Mudança média no nível de hemoglobina desde a linha de base até a semana 39 no grupo de baixa dose.
Prazo: Linha de base e Semana 39
A hemoglobina é medida por um laboratório central. Um aumento da linha de base indica uma resposta terapêutica.
Linha de base e Semana 39

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

11 de julho de 2022

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

30 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

30 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de julho de 2022

Primeira postagem (REAL)

7 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

27 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de julho de 2022

Última verificação

1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAN103-GD-201
  • CTR20220507 (REGISTRO: Center For Drug Evaluation, NMPA, China)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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