바이오뱅크와 관련된 염증성 근병증 환자의 추적 관찰 (MASC2)
2025년 4월 22일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Biobank와 관련된 염증성 근병증 환자 코호트의 후속 조치: MASC 2 프로젝트(근염, 근육, DNA/RNA 혈청 세포)
근염은 생물학적 샘플 은행(바이오뱅크)과 관련된 코호트의 개발을 통해 근본적인 병태생리학을 더 잘 설명하고 치료법을 찾기 위한 연구 수행을 허용하는 희귀 질환입니다.
근염 환자의 이 전향적 코호트는 체질적(유전적) 또는 후천적(환경적 또는 약물) 여부에 관계없이 근염 발생에 유리한 요인을 식별할 수 있습니다.
예후에 사용되는 근염의 다른 하위 그룹은 임상-인구학적 변수, 말초 근육(심장, 횡경막) 및 바이오마커 이상을 넘어 관련된 장기의 특성을 기반으로 식별됩니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
근염은 면역 체계가 실수로 환자 자신의 말초 근육을 공격하는 희귀 자가면역 질환입니다. 이러한 공격성은 근육 염증과 다양한 심각도의 운동 결핍에 대한 책임이 있는 괴사로 나타납니다. 오늘날 이용 가능한 치료법은 불충분하고 비특이적입니다. 간단한 혈액 또는 근육 검사에서 나온 생물학적 기준이 누락되어 질병의 활동성과 치료의 효능을 정의하는 데 도움이 됩니다. MASC 프로토콜에는 근염 환자가 포함되며 조사관은 이 개체를 더 잘 이해하기 위한 연구에 사용할 임상, 방사선, 전기 생리학, 조직학 및 생물학적 데이터를 수집합니다. 바이오뱅크(근육 생검, DNA, 혈청, 혈장, PBMC)는 이 전향적 코호트에서 획득될 것입니다. 연구 자체는 기준선 방문과 다음을 평가할 월간에서 연간 후속 방문으로 구성됩니다.
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 근력 및 기능 손상/핸디캡을 평가하는 임상 검사:
- 5점 MRC(Medical Research Council) 척도에서 근위 축 및 원위 근육의 수동 테스트
- Barré 테스트 및 Mingazzini 테스트, 일어서기/앉기 횟수, 다리 꼬기
- 생체 측정, 실험실 및 방사선 측정: 근육 효소(크레아틴 포스포키나제 CPK, 트로포닌, C-반응성 단백질, 자가항체 정량화, 근육 MRI, 근육 생검, 흉부 단층측정법, 폐 검사 기능
- 근육 외 평가: 심장 검사 및 정밀 검사(심초음파, 심장 MRI 및 양전자 방출 단층 촬영(PET) 스캐너, 심장 생검), 폐 평가, 류마티스 및 피부과 평가, 혈전색전성 질환 및 암 병력 환자 활동 평가: 매일 평가 Visual Analogue Scale을 사용하여 환자와 의사 모두의 생활 활동
- 삶의 질 설문지
- 특정 치료의 효능 및 독성 평가 각 환자에 대해 마지막 방문 또는 접촉 날짜와 특히 관련된 경우 사망 원인에 대한 결과가 수집됩니다. 바이오뱅크 MASC "근육 DNA/RNA 혈청 및 세포"의 데이터가 다른 데이터에 추가됩니다. 바이오뱅크는 지방 당국 및 윤리 위원회에 완전히 등록되었습니다("개인 보호 위원회(CPP)" CPP 계약). 진단 단계에서 수집된 혈액 및 근육 생검에서 얻은 말초 혈액 단핵 세포(PBMC), 혈청, DNA 및 RNA를 포함합니다. 데이터베이스에는 면역학적 및 유전적 데이터가 포함되어 있습니다.
이 전향적 연구는 또한 다음을 목표로 합니다.
- 근염의 서로 다른 하위 그룹 간의 차등적 병태생리학적 과정을 식별합니다.
- 사용된 다양한 치료 방식을 포함한 예후 인자 식별
- 생리병리학적 지식 향상(임상-해부생물학적 특성 및 바이오뱅크를 통한 다른 바이오마커 식별)
- 향후 시험에 대한 임상 결과/엔드포인트 평가 개선
- 환자의 병리생리학을 기반으로 하고 적절한 종점에서 평가되는 환자의 동종 하위 그룹에 대한 임상 시험을 개발합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
4000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Joe-Elie SALEM, MD PhD
- 전화번호: +33 142178531
- 이메일: joe-elie.salem@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Olivier Benveniste, PU PH
- 이메일: olivier.benveniste@aphp.fr
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Département de pharmacologie clinique, Hôpital Pitié Salpêtrière
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연락하다:
- Joe-Elie SALEM, MD, PhD
- 전화번호: 01 42 17 85 35
- 이메일: joe-elie.salem@aphp.fr
-
Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Département de médecine interne et immunolgie clinique, Hôpital Pitié Salpêtrière
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연락하다:
- Olivier BENVENISTE, MD, PhD
- 전화번호: 01 42 16 10 88
- 이메일: olivier.benveniste@aphp.fr
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Pitié Salpêtrière Hospital의 신경근 병리학 참조 센터 내과에서 상담 방문 또는 일상적인 입원 중에 포함된 근염이 있는 주요 환자
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세
- 참조 분류에 따라 정의된 근염의 의심: Bohan과 Peter가 1975년에 이미 정의한 피부근염(DM), 다발근염(PM), Griggs 등의 기준에 따른 봉입체 근염(IM), 1995 및 자가면역 괴사성 근육병증(ANM) Hoogendijk et al, 2004년 및 의원성(예: 약물 유발) 근염.
- 데이터 사용에 대한 환자의 반대 없음
- 바이오뱅크 구성 및 유전자 분석에 대한 동의서 서명
제외 기준:
- AME 환자
- 법적 보호를 받는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 단면
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상, 방사선학적, 전기생리학적 및 조직생물학적 평가에 기초한 다양한 근염 하위 그룹의 특성화
기간: 기준선: 포함 후 처음 30일
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임상, 방사선학적, 전기생리학적 및 조직생물학적 평가에 기초한 다양한 근염 하위 그룹의 특성화
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기준선: 포함 후 처음 30일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근염 소그룹의 자연사 특성화 : 치료에 대한 반응, 예후 인자, 진화
기간: 편입 후 최대 20년
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근염 소그룹의 자연사 특성화 : 치료에 대한 반응, 예후 인자, 진화
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편입 후 최대 20년
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말초 혈액 단핵 세포 및 근육 생검, DNA 및 RNA 시퀀싱, 자가항체를 사용한 면역 시스템 시그니처의 특성화
기간: 기준선: 포함 후 처음 30일
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말초 혈액 단핵 세포 및 근육 생검, DNA 및 RNA 시퀀싱, 자가항체를 사용한 면역 시스템 시그니처의 특성화
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기준선: 포함 후 처음 30일
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환자 및 질병 특성에 따른 모든 원인 사망의 위험 요인
기간: 편입 후 최대 20년
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임상적, 방사선학적 전기생리학적, 조직생물학적 및 면역학적 및 치료를 포함하는 환자 및 질병 특성에 따른 모든 원인 사망에 대한 위험 인자는 근염의 각 하위 그룹별로 계층화되었습니다.
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편입 후 최대 20년
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환자 및 질병 특성에 따른 삶의 질 설문지를 이용한 삶의 질 변화
기간: 편입 후 최대 20년
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환자 및 질병 특성에 따른 삶의 질 설문지를 이용한 삶의 질 변화(HAQ(Health Assessment Questionnaire)글로벌 건강 상태 척도(0-100))
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편입 후 최대 20년
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환자 및 질병 특성에 따라 Visual Analogue Scale을 사용하여 환자와 의사가 일상생활 활동을 평가하여 활동 장애의 변화
기간: 편입 후 최대 20년
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환자 및 질병 특성에 따라 아날로그 척도 사용: 근육 영역에서 질병 활동에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 피부 영역에서 질병 활동에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 질병 활동의 일반적인 징후에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 질병 활동에 대한 의사의 평가 류마티스학 박사(VAS 0-10) 소화기 영역의 질병 활동에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 폐 영역의 질병 활동에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 심장 영역의 질병 활동에 대한 의사의 평가(VAS 0 -10) 근육 외 영역의 질병 활성에 대한 의사의 평가(VAS 0-10) 의사에 의한 질병 활성(근육 및 근육 외)의 전반적인 평가(VAS 0-10) 근육에 의한 질병 활성의 전반적인 평가 환자(VAS 0-10) |
편입 후 최대 20년
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생물학적 데이터(CPK), 근육 약화(근육 테스트) 및 기타 내장 관련을 사용한 삶의 질 척도의 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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MM8 테스트 사용(0-150) 내장 관련
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편입 후 최대 20년
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생물학적 데이터(CPK), 근육 약화(근육 테스트) 및 기타 내장 관련을 사용한 글로벌 활동 척도의 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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MM8 테스트 사용(0-150)
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편입 후 최대 20년
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주요 심혈관 사건의 발생률
기간: 편입 후 최대 20년
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주요 심혈관 사건의 발생률
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편입 후 최대 20년
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주요 심혈관 사건의 결과에 대한 결과
기간: 편입 후 최대 20년
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주요 심혈관에는 다음이 포함됩니다.
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편입 후 최대 20년
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근염과 피부병, 류마티스, 심장 및 폐렴 관련 질병을 포함하되 이에 국한되지 않는 근육외 질병의 발생과의 상관관계
기간: 편입 후 최대 20년
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근염과 피부병, 류마티스, 심장 및 폐렴 관련 질병을 포함하되 이에 국한되지 않는 근육외 질병의 발생과의 상관관계
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량 측정법 사용(앉은 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(누운 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(FEV1/VC 비율)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(혈량 측정법에 의한 총 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(흡기 용량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(예상 값의 %로 최대 정적 흡기압)
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편입 후 최대 20년
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폐기능검사와 흉부단층측정법을 이용한 호흡기능 특성화
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(예상 값의 %로 비강 흡기 압력 감지)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량 측정법 사용(앉은 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용하기
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(FEV1/VC 비율)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(혈량 측정법에 의한 총 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(흡기 용량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(예상 값의 %로 최대 정적 흡기압)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사와 흉부 단층측정법을 이용한 횡격막 부전의 특성 규명
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(예상 값의 %로 비강 흡기 압력 감지)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(누운 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용하기(앉은 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(FEV1/VC 비율)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(혈량 측정법에 의한 총 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(흡기 용량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(예상 값의 %로 최대 정적 흡기압)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 호흡 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(예상 값의 %로 비강 흡기 압력 감지)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(예상 값의 %로 비강 흡기 압력 감지)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(예상 값의 %로 최대 정적 흡기압)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(흡기 용량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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Spirometry 사용(혈량 측정법에 의한 총 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(FEV1/VC 비율)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용하기(앉은 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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폐기능 검사 및 흉부 단층측정을 통한 횡격막 기능 추적
기간: 편입 후 최대 20년
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폐활량계 사용(누운 자세에서 폐활량)
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편입 후 최대 20년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Olivier Benveniste, PU PH, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
- 연구 책임자: Yves Allenbach, Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 26일
기본 완료 (추정된)
2057년 10월 26일
연구 완료 (추정된)
2057년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 7일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .