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与生物样本库相关的炎症性肌病患者的随访 (MASC2)

2025年4月22日更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

与生物库相关的一组炎症性肌病患者的随访：MASC 2 项目（肌炎、肌肉、DNA/RNA 血清细胞）

肌炎是一种罕见疾病，与生物样本库（生物库）相关的队列的发展将允许进行研究以更好地描述潜在的病理生理学并找到治疗方法。这个肌炎患者的前瞻性队列将允许识别有利于肌炎发生的因素，无论它们是体质的（遗传的）还是后天的（环境的或药物的）。将根据临床人口统计学变量、外周肌肉（心脏、横膈膜）以外涉及的器官的性质和生物标志物异常来确定用于预后的不同肌炎亚组

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击患者自身的周围肌肉。这种攻击表现为肌肉炎症和坏死，导致不同严重程度的运动缺陷。目前可用的治疗方法不够充分且不具特异性。缺少从简单的血液或肌肉测试中得出的生物学标准，它们将有助于确定疾病的活动性和治疗效果。 MASC 协议将包括肌炎患者，研究人员将收集临床、放射学、电生理学、组织学和生物学数据，用于旨在更好地了解该实体的研究。将在这个前瞻性队列中获得一个生物库（肌肉活检、DNA、血清、血浆、PBMC）。该研究本身将由基线访问和每月至每年的后续访问组成，这些访问将评估：

评估肌肉力量和功能障碍/障碍的临床检查，包括但不限于：
在五点医学研究委员会 (MRC) 量表上手动测试近端轴向和远端肌肉
Barré 测试和 Mingazzini 测试，站立/坐着的次数，双腿交叉
生物测定、实验室和放射学测量：肌肉酶（肌酸磷酸激酶 CPK、肌钙蛋白、C 反应蛋白、自身抗体的定量、肌肉 MRI、肌肉活检、胸部断层密度测定、肺功能测试
肌肉外评估：心脏检查和检查（超声心动图、心脏 MRI 和正电子发射断层扫描 (PET) 扫描仪、心脏活组织检查）、肺部评估、风湿病学和皮肤病学评估、血栓栓塞性疾病和癌症病史患者活动评估：每日评估患者和医生使用视觉模拟量表进行的生活活动
生活质量问卷
特定治疗的疗效和毒性评估对于每位患者，将收集最后一次就诊或接触的日期以及结果，特别是死因（如果相关）。来自生物库 MASC“肌肉 DNA/RNA 血清和细胞”的数据将添加到其他数据中。该生物样本库已在地方当局和伦理委员会（“个人保护委员会（CPP）”CPP 协议）进行了全面注册。它包含外周血单核细胞 (PBMC)、血清、来自诊断阶段收集的血液和肌肉活检的 DNA 和 RNA。该数据库包含免疫学和遗传学数据。

这项前瞻性研究还将旨在：

确定肌炎不同亚组之间的差异病理生理过程
确定预后因素，包括使用的不同治疗方式
提高生理病理学知识（临床解剖生物学特征和通过生物库识别其他生物标志物）
改进对未来试验的临床结果/终点的评估
根据患者的病理生理学并在适当的终点进行评估，为同质患者亚组开展临床试验。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

4000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Joe-Elie SALEM, MD PhD
电话号码：+33 142178531
邮箱：joe-elie.salem@aphp.fr

研究联系人备份

姓名：Olivier Benveniste, PU PH
邮箱：olivier.benveniste@aphp.fr

学习地点

法国
- - Paris、法国、75013
    - 招聘中
    - Département de pharmacologie clinique, Hôpital Pitié Salpêtrière
    - 接触：
      
      Joe-Elie SALEM, MD, PhD
      
      电话号码：01 42 17 85 35
      
      邮箱：joe-elie.salem@aphp.fr
  - Paris、法国、75013
    - 招聘中
    - Département de médecine interne et immunolgie clinique, Hôpital Pitié Salpêtrière
    - 接触：
      
      Olivier BENVENISTE, MD, PhD
      
      电话号码：01 42 16 10 88
      
      邮箱：olivier.benveniste@aphp.fr

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在 Pitié Salpêtrière 医院神经肌肉病理学参考中心内科进行会诊或常规住院治疗的主要肌炎患者

描述

纳入标准：

年龄 ≥ 18 岁
根据参考分类定义的疑似肌炎：皮肌炎 (DM)、早在 1975 年由 Bohan 和 Peter 定义的多发性肌炎 (PM)、根据 Griggs 等人 1995 年标准定义的包涵体肌炎 (IM) 和自身免疫性坏死性肌病 (ANM)由 Hoogendijk 等人于 2004 年和医源性（例如药物引起的）肌炎。
患者不反对使用他们的数据
签署生物样本库构成和基因分析同意书

排除标准：

AME 患者
受法律保护的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：横截面

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
基于临床、放射学、电生理学和组织生物学评估的不同肌炎亚组的特征大体时间：基线：纳入后的前 30 天	基于临床、放射学、电生理学和组织生物学评估的不同肌炎亚组的特征	基线：纳入后的前 30 天

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
肌炎亚群自然史的特征：对治疗的反应、预后因素、演变大体时间：加入后最多二十年	肌炎亚群自然史的特征：对治疗的反应、预后因素、演变	加入后最多二十年
使用外周血单核细胞和肌肉活检、DNA 和 RNA 测序以及自身抗体表征免疫系统特征大体时间：基线：纳入后的前 30 天	使用外周血单核细胞和肌肉活检、DNA 和 RNA 测序以及自身抗体表征免疫系统特征	基线：纳入后的前 30 天
取决于患者和疾病特征的全因死亡率的危险因素大体时间：加入后最多二十年	全因死亡率的危险因素取决于患者和疾病特征，包括临床、放射学、电生理学、组织生物学和免疫学以及按肌炎每个亚组分层接受的治疗	加入后最多二十年
生活质量的变化，使用生活质量问卷，取决于患者和疾病特征大体时间：加入后最多二十年	生活质量的变化，使用生活质量问卷，取决于患者和疾病特征（HAQ（健康评估问卷）全球健康状况量表（0-100））	加入后最多二十年
根据患者和疾病特征，使用视觉模拟量表对患者和医生的日常生活活动进行评估，从而改变活动障碍大体时间：加入后最多二十年	根据患者和疾病特征使用模拟量表：医生对肌肉区域疾病活动的评估 (VAS 0-10) 医生对皮肤区域疾病活动的评估 (VAS 0-10) 医生对疾病活动一般体征的评估 (VAS 0-10) 医生对疾病活动的评估风湿病学 (VAS 0-10) 医生对消化区疾病活动的评估 (VAS 0-10) 医生对肺部疾病活动的评估 (VAS 0-10) 医生对心脏区域疾病活动的评估 (VAS 0 -10) 医生对肌肉外区域疾病活动的评估 (VAS 0-10) 医师对疾病活动（肌肉和肌肉外）的总体评估 (VAS 0-10)患者（VAS 0-10）	加入后最多二十年
使用生物数据 (CPK)、肌肉无力（肌肉测试）和其他内脏受累来表征生活质量量表大体时间：加入后最多二十年	使用 MM8 测试 (0-150) 内脏受累	加入后最多二十年
使用生物数据 (CPK)、肌肉无力（肌肉测试）和其他内脏参与的全球活动量表的特征大体时间：加入后最多二十年	使用MM8测试（0-150）	加入后最多二十年
主要心血管事件的发生率大体时间：加入后最多二十年	主要心血管事件的发生率	加入后最多二十年
对主要心血管事件结果的影响大体时间：加入后最多二十年	主要心血管将包括：心脏衰竭心肌梗塞中风心源性猝死高度房室传导阻滞高度鼻窦功能障碍持续性室性心动过速	加入后最多二十年
肌炎与肌肉外疾病发展的相关性，包括但不限于皮肤病、风湿病、心脏病和肺病相关疾病大体时间：加入后最多二十年	肌炎与肌肉外疾病发展的相关性，包括但不限于皮肤病、风湿病、心脏病和肺病相关疾病	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（坐位时的肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（仰卧位肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（FEV1/VC 比率）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（体积描记法的总肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（吸气量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（最大静态吸气压力占预测值的百分比）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（以预测值的百分比表示的鼻吸气压力）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（坐姿的肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（仰卧位的肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（FEV1/VC 比率）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（体积描记法的总肺活量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（吸气量）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（最大静态吸气压力占预测值的百分比）	加入后最多二十年
用肺功能测试和胸部断层密度测定法表征膈肌衰竭大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（以预测值的百分比表示的鼻吸气压力）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（仰卧位肺活量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（坐姿的肺活量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（FEV1/VC 比率）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（体积描记法的总肺活量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（吸气量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（最大静态吸气压力占预测值的百分比）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪呼吸功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（以预测值的百分比表示的鼻吸气压力）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（以预测值的百分比表示的鼻吸气压力）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（最大静态吸气压力占预测值的百分比）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（吸气量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（体积描记法的总肺活量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（FEV1/VC 比率）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺量计（坐姿的肺活量）	加入后最多二十年
通过肺功能测试和胸部断层密度测定法跟踪膈肌功能大体时间：加入后最多二十年	使用肺活量测定法（仰卧位肺活量）	加入后最多二十年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

调查人员

研究主任：Olivier Benveniste, PU PH、Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
研究主任：Yves Allenbach、Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月26日

初级完成 (估计的)

2057年10月26日

研究完成 (估计的)

2057年10月26日

研究注册日期

首次提交

2022年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2022年7月7日

首次发布 (实际的)

2022年7月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月22日

最后验证

2025年4月1日