バイオバンクに関連する炎症性ミオパシー患者のフォローアップ (MASC2)

筋炎は、免疫系が患者自身の末梢筋肉を誤って攻撃するまれな自己免疫疾患です。 この攻撃性は、さまざまな重症度の運動障害の原因となる筋肉の炎症および壊死によって現れます。 現在利用可能な治療法は不十分であり、非特異的です。 単純な血液検査または筋肉検査から発行される生物学的基準が欠落しており、疾患の活動性と治療の有効性を定義するのに役立ちます. MASC プロトコルには筋炎患者が含まれ、研究者は、この実体をよりよく理解することを目的とした研究に使用される臨床、放射線、電気生理学、組織学的および生物学的データを収集します。 バイオバンク（筋肉生検、DNA、血清、血漿、PBMC）は、この有望なコホートで取得されます。 研究自体は、ベースライン訪問と、毎月から毎年のフォローアップ訪問で構成され、以下を評価します。

• 以下を含むがこれらに限定されない、筋力および機能障害/ハンディキャップの評価を伴う臨床検査：
• 医学研究評議会 (MRC) の 5 点スケールでの近位軸および遠位筋の手動テスト
• バレテストとミンガッツィーニテスト、立位/座位、脚交差の回数
• バイオメトリ、ラボおよび放射線測定: 筋肉酵素 (クレアチンホスホキナーゼ CPK、トロポニン、C 反応性タンパク質、自己抗体の定量化、筋肉 MRI、筋肉生検、胸部トモデンシトメトリー、肺検査機能
• 筋肉外評価: 心臓の検査と精査 (心エコー検査、心臓 MRI および陽電子放出断層撮影 (PET) スキャナー、心臓生検)、肺の評価、リウマチおよび皮膚科学の評価、血栓塞栓性疾患およびがんの病歴 患者活動の評価: 毎日の評価Visual Analogue Scale を使用した、患者と医師の両方による生活活動
• 生活の質に関するアンケート
• 特定の治療の有効性と毒性の評価 各患者について、最後の来院日または連絡先の日付と結果、特に関連する場合は死因が収集されます。 その他のデータにはバイオバンクMASC「Muscles DNA/RNA Serum and Cells」のデータが追加されます。 バイオバンクは、地方自治体および倫理委員会 (「個人保護委員会 (CPP)」CPP 協定) に完全に登録されています。 これには、末梢血単核細胞 (PBMC)、血清、血液および診断段階で収集された筋肉生検からの DNA および RNA が含まれています。 データベースには、免疫学的および遺伝学的データが含まれています。

この前向き研究は、次のことも目的としています。

• 筋炎の異なるサブグループ間の異なる病態生理学的プロセスを特定する
• 使用されるさまざまな治療法など、予後因子を特定する
• 生理病理学的知識の向上 (バイオバンクによる臨床解剖生物学的特徴と他のバイオマーカーの同定)
• 将来の試験のために臨床転帰/エンドポイントの評価を改善する
• 患者の病態生理学に基づいて、適切なエンドポイントで評価された、均質な患者のサブグループに対する臨床試験を開発します。