C9ORF72 관련 전측두측두엽 치매(FTD)에서 LAM-002A의 공개 라벨 확장 액세스 프로토콜

포함 기준:

1. C9ORF72에서 병원성 반복 확장의 존재를 입증하는 임상 유전자 검사의 문서화와 함께 C9ORF72 관련 FTD의 진단
2. 18세 이상
3. 주요 조사자의 의견에 따라 스크리닝 방문 시 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 전반에 걸쳐 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
4. 피험자가 정보에 입각한 동의를 제공할 능력이 부족한 경우. 피험자의 대리 대리인으로부터 정보에 입각한 동의를 구합니다.
5. 스크리닝 시 및 연구 전반에 걸쳐 연구 약물 캡슐을 안전하게 삼킬 수 있습니다. 약물 삼키기를 돕기 위해 걸쭉한 물질을 사용할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 주임 연구원의 판단에 따라 피험자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 유의한 불안정한 의학적 상태(FTD 제외)(예: 심혈관 불안정, 전신 감염 또는 임상적으로 유의한 실험실 이상 또는 ECG 변화).

   1. 약물 흡수를 방해하거나 위장관 AE의 해석을 방해할 수 있는 위장 질환(예: 위 또는 장 우회술, 공장절개관, 췌장 효소 부전, 흡수 장애 증후군, 증후성 염증성 장 질환, 만성 설사 질환, 장 폐쇄).

      위루관 삽입술은 예방적으로 또는 영양/수분 공급을 보충하기 위해 허용되지만 연구 약물 투여에는 사용되지 않을 수 있습니다.

   2. 다음 중 하나를 보여주는 간 프로필:

   나. 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >5 × 정상 상한치(ULN). ii. 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >5 × ULN. iii. 혈청 빌리루빈 >1.5 × ULN. 씨. 추정 크레아티닌 청소율(eClCR)이 30mL/분 미만인 신장 프로파일(혈청 크레아티닌 검사를 수행하는 실험실에서 eClCR을 계산하는 방법).

2. C9ORF72 반복 확장과 관련되지 않은 신경퇴행성 인지 또는 운동 증후군(예: 알츠하이머병, 파킨슨병)의 존재.
3. 주 조사관의 의견에 따라 피험자 동의를 제공하는 참가자의 능력을 손상시킬 수 있는 불안정한 정신 질환 또는 약물 남용의 존재.
4. 다음을 제외한 활성 암 또는 암 병력: 기저 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 피부의 편평 세포 암종, 자궁경부 상피내 암종, 전립선 상피내암종, 또는 치료적으로 치료되고 적어도 1년 동안 질병 재발의 증거가 없는 기타 악성 종양 3 년. 활동성 암에는 피험자의 안전과 수명에 악영향을 미치거나, 약물 간 상호 작용 가능성을 만들거나, 연구 결과의 해석을 손상시킬 수 있는 현재 질병 징후 또는 치료법이 있는 암이 포함됩니다.
5. 이전 고형 장기 이식.
6. 현장 조사자 및 의료 모니터의 재량에 따라 스크리닝 시 또는 시험 기간 동안 전신 또는 장용 코르티코스테로이드를 포함한 진행 중인 면역억제 요법.
7. 무작위배정 전 14일 이내 또는 시토크롬 P450(CYP) 3A4의 강력한 억제제 또는 유도제의 시험 기간 동안 또는 연구 요법 동안 CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제의 만성적 사용에 대한 예상 요구 사항 동안 사용(11항에 대해서는 표 2 참조) CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 약물 목록), 주요 조사자 또는 의뢰자의 재량에 따라.
8. 무작위배정 전 14일 이내 또는 CYP2C9의 중간 내지 강한 기질(와파린, 톨부타마이드, 페니토인, 글리메피리드 포함)인 약물의 시험 기간 동안 또는 연구 요법 동안 이러한 약물의 만성적 사용에 대한 예상 요구 사항, 연구책임자 또는 후원자의 재량에 따라.
9. 스크리닝 방문 전 반감기 5일(알려진 경우) 또는 30일(둘 중 더 긴 기간) 내에 FTD에 대한 연구 치료 사용(라벨 외 사용 또는 임상 시험에 적극적으로 참여).
10. FTD의 치료를 위해 조사 중인 모든 유전자 요법에 대한 노출(비인가 사용 또는 조사).
11. 여성의 경우, 임신한 것으로 알려진 모유 수유자, 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 자, 또는 가임 가능성이 있고 시험 기간 동안 및 치료 중단 후 30일 이상 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 자.
12. 주 조사관의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨리거나 피험자가 연구를 완전히 준수하거나 완료하는 것을 방해하는 모든 것.
13. 피험자가 재심사 중인 경우 결격 조건이 해결되지 않았거나 필수 휴약 기간이 발생하지 않은 것입니다.