C9ORF72関連前頭側頭型認知症（FTD）におけるLAM-002Aのオープンラベル拡張アクセスプロトコル

包含基準:

1. C9ORF72における病原性反復拡大の存在を示す臨床遺伝子検査の記録によるC9ORF72関連FTDの診断
2. 18歳以上
3. -スクリーニング来院時にインフォームドコンセントを提供し、研究全体を通して研究手順を順守することができる、主任研究者の意見。
4. 被験者がインフォームドコンセントを提供する能力を欠いている場合。 インフォームドコンセントは、被験者の代理代表者から求められます。
5. -スクリーニング時および研究中、治験薬カプセルを安全に飲み込むことができます。 薬の飲み込みを助けるためにとろみのある物質を使用することがあります。

除外基準:

1. -治験責任医師の判断によると、被験者にリスクをもたらす臨床的に重要な不安定な病状（FTD以外）（例：心血管の不安定性、全身感染症、または臨床的に重要な検査異常または心電図の変化）。

   1. -胃腸疾患（例、胃または腸のバイパス手術、空腸瘻管、膵臓酵素不全、吸収不良症候群、症候性炎症性腸疾患、慢性下痢性疾患、腸閉塞）薬物吸収または消化管AEの解釈を妨げる可能性があります。

      胃瘻チューブの留置は、予防目的または栄養/水分補給のために許可されていますが、治験薬の投与には使用できません。

   2. 以下のいずれかを示す肝臓プロファイル：

   私。血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>5×正常上限（ULN）。 ii. -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 5×ULN。 iii. 血清ビリルビン>1.5×ULN。 c. -推定クレアチニンクリアランス（eClCR）が30 mL /分未満を示す腎プロファイル（eClCRは、血清クレアチニン検査を実施する検査室での方法によって計算されます）。

2. -C9ORF72リピート拡張に関連しない神経変性認知または運動症候群（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病）の存在。
3. -治験責任医師の意見では、参加者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう不安定な精神疾患または薬物乱用の存在。
4. -以下を除く活動性の癌または癌の病歴：皮膚の基底細胞癌または治療に成功した扁平上皮癌、上皮内子宮頸癌、非上皮内前立腺癌、または治癒的に治療され、少なくとも疾患再発の証拠がない他の悪性腫瘍3年。 活動性がんには、対象の安全性と寿命に悪影響を及ぼしたり、薬物間相互作用の可能性を生み出したり、研究結果の解釈を危うくしたりする可能性のある、現在の疾患症状または治療法を伴うがんが含まれます。
5. -以前の固形臓器移植。
6. -全身または腸内コルチコステロイドを含む進行中の免疫抑制療法 スクリーニング時または試験期間中、サイト調査官および医療モニターの裁量による。
7. -無作為化前の14日以内、またはシトクロムP450（CYP）3A4の強力な阻害剤または誘導剤の試験期間中の使用、または試験治療中のCYP3A4の強力な阻害剤または誘導剤の慢性使用の予想される要件（lについては表2を参照） CYP3A4 の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られている薬剤のリスト)、治験責任医師または治験依頼者の裁量によります。
8. -無作為化前の14日以内、またはCYP2C9の中程度から強力な基質である薬物の試験期間中の使用（ワルファリン、トルブタミド、フェニトイン、グリメピリドを含む）または研究中のそのような薬物の慢性使用の予想される要件 治療、治験責任医師またはスポンサーの裁量によります。
9. -FTD（適応外使用または臨床試験への積極的な参加）の治験治療の使用 5半減期（既知の場合）または30日以内（いずれか長い方） スクリーニング来院前。
10. -FTDの治療のために研究中の遺伝子治療へのいつでも暴露（適応外使用または研究中）。
11. -女性の場合、授乳中、妊娠していることがわかっている、研究中に妊娠する予定がある、または出産の可能性があり、効果的な避妊を使用したくない 試験期間中および治療中止後30日以上。
12. 研究責任者の意見では、被験者をリスクの高い状態に置くか、被験者の完全な順守または研究の完了を妨げるもの。
13. 被験者が再スクリーニングされている場合、失格条件が解決されていないか、必須のウォッシュアウト期間が発生していません。