진성적혈구증가증 환자에서 SLN124를 평가하기 위한 연구 (SLN)
2025년 12월 17일 업데이트: Silence Therapeutics plc
진성적혈구증가증 환자에서 SLN124의 무작위, 이중맹검 단계 이후 공개 라벨 용량 증량 단계를 포함하는 1/2상 연구
이것은 1/2상 다기관 연구로, 공개 라벨 용량 증량에 이어 무작위 위약 대조 및 SLN124의 이중 맹검 단계가 안전성, 내약성, 효능, 약동학을 평가하기 위해 진성적혈구증가증(PV) 성인 환자를 대상으로 합니다. PK) 및 SLN124의 약력학(PD) 반응.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Freiburg im Breisgau, 독일
- Research Site
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Hanover, 독일
- Research Site
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Johor Bahru, 말레이시아
- Research Site
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Kuala Terengganu, 말레이시아
- Research Site
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Kuantan, 말레이시아
- Research Site
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Kuching, 말레이시아
- Research Site
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Louisiana
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Hammond, Louisiana, 미국, 70403
- Research Site
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- Research Site
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New York, New York, 미국, 10029
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Research Site
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Texas
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Huntsville, Texas, 미국, 77340
- Research Site
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Plovdiv, 불가리아
- Research Site
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Plovdiv, 불가리아
- Research Site 2
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Barcelona, 스페인
- Research Site
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Madrid, 스페인
- Research Site
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Alessandria, 이탈리아
- Research Site
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Meldola, 이탈리아
- Research Site
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Toronto, 캐나다
- Research Site
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Gdansk, 폴란드
- Research Site
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Katowice, 폴란드
- Research Site
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Lublin, 폴란드
- Research Site
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Benowa, 호주
- Research Site
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Hobart, 호주
- Research Site
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Kurralta Park, 호주
- Research Site
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Melbourne, 호주
- Research Site
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Melbourne, 호주
- Research Site 2
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Nedlands, 호주
- Linear Clinical Research
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Richmond, 호주
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남녀 환자.
- 개정된 2016년 세계보건기구 기준에 따라 확인된 PV 진단:
- 적합한 정맥 절개 이력
- 적절한 피임 요건 준수에 동의해야 합니다.
- 세포감소 요법을 받고 있지 않은 환자는 투여 전 최소 24주 동안 이전 세포감소 요법을 중단하고 세포감소 요법으로 인한 모든 부작용에서 회복되어야 합니다.
- 수산화요소, 인터페론, 부술판 또는 룩솔리티닙으로 세포감소 요법을 받는 환자는 투여 전 최소 12주 동안 계획된 용량 변경 없이 안정적인 용량의 세포감소 요법을 받아야 합니다.
- 환자는 스크리닝 전 6개월 이내에 피부과 검사를 받아야 합니다.
- Eastern Cooperative Oncology Group 점수가 0, 1 또는 2여야 합니다.
제외 기준:
약물 불내성:
- 올리고뉴클레오타이드, GalNAc 또는 SLN124의 구성 요소에 대한 불내성 이력.
- s.c.에 대한 편협의 역사 주사.
- 스크리닝 12주 이내에 임상적으로 유의한 혈전증(예: 심부 정맥 혈전증 또는 비장 정맥 혈전증).
- 주요 출혈 사건의 병력 및/또는 스크리닝 전 마지막 6개월 동안의 출혈로 인한 수혈 요법의 필요성.
- International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment에서 정의한 PV 후 골수 섬유증 기준을 충족합니다.
- 연구 약물의 첫 투여 전 6주 미만이거나 임의의 연구 물질의 이전 투여 효과로부터 회복되지 않은 모든 연구 약물.
- 연구용 제제 투여 전 48주 미만을 표적으로 하는 GalNAc를 사용하는 모든 연구용 또는 시판 제품.
- 임상적으로 중요한 동반질환
생화학적 및 혈액학적 매개변수:
- 스크리닝 중 중요한 간 질환의 생화학적 증거
- 다음과 같은 스크리닝 시 혈액학적 매개변수: 혈소판 1,000,000/µL; 또는 백혈구(WBC) 수치 > 25,000/µL; 또는 주변 폭발 < 1%.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1상 오픈 라벨 SLN124
피하(s.c.) 주사용 SLN124
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SLN124는 TMPRSS6(transmembrane protease, serine 6) 메신저 리보핵산(mRNA)을 표적으로 하는 이중 가닥 작은 간섭 리보핵산(siRNA)입니다.
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실험적: 2상 블라인드 SLN124
피하(s.c.) 주사용 SLN124
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SLN124는 TMPRSS6(transmembrane protease, serine 6) 메신저 리보핵산(mRNA)을 표적으로 하는 이중 가닥 작은 간섭 리보핵산(siRNA)입니다.
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위약 비교기: 2상 맹검 위약
Sc용 염화나트륨
주입
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염화나트륨, 주사용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1상: 치료 중 발생한 이상사례의 발생률
기간: 239일차
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안전성과 내약성은 오픈라벨 용량 증량 단계와 이중맹검 단계 후에 별도로 보고될 것입니다
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239일차
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1단계: 간격별 채혈 횟수 평가
기간: 투여 6개월 전부터 Day 239까지
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투여 6개월 전부터 Day 239까지
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2상: 위약 대조 이중 맹검 단계에서 18주차와 36주차 사이에 반응을 달성한 환자의 비율
기간: 18주에서 36주
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18주에서 36주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1상: 약동학: 혈장 농도 곡선하 면적 (AUC)
기간: 127일차
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127일차
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1상: 약동학적: 최대 혈장 농도 (Cmax)
기간: 127일
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127일
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1상: 약력학적: 헤마토크릿 변화
기간: 1일차부터 239일차까지
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1일차부터 239일차까지
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1상: 약력학적: 트랜스페린 포화도(TSAT) 변화
기간: 1일차부터 239일차까지
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1일차부터 239일차까지
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1상: 약력학: 헤프시딘 변화
기간: Day 1부터 Day 239까지
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Day 1부터 Day 239까지
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2상: SLN124 대 위약의 효과 비교
기간: 36주 이상
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채혈 횟수
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36주 이상
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2상: SLN124 대 위약 효과 비교
기간: 36주 이상
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반응을 달성한 환자의 비율
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36주 이상
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Phase 2: SLN124와 위약의 효과 비교
기간: 36주 이상
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안전성 및 내약성
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36주 이상
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Phase 2: SLN124 대 위약 효과 비교
기간: 36주 이상
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혈액학적 매개변수 및 철 대사 생체표지자
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36주 이상
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2상: 이중맹검 연장 기간 및 OLE 기간:
기간: 37주차부터 181주차까지
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SLN124의 장기간 안전성과 내약성 평가
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37주차부터 181주차까지
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2상: 이중맹검 연장 기간 및 개방형 연장 기간 동안:
기간: 37주차부터 181주차까지
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SLN124가 삶의 질(QoL) 평가에 미치는 장기적 효과 평가
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37주차부터 181주차까지
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2단계: 시험 1일차와 169일차의 SLN124 Cmax 평가
기간: Day 1 및 Day 169
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Day 1 및 Day 169
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Phase 2: SLN124 PD 평가
기간: 1주차부터 181주차까지의 변화
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헵시딘
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1주차부터 181주차까지의 변화
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Phase 2: 삶의 질 평가
기간: 주 1부터 주 181까지의 변화
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MPN-SAF-TSS
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주 1부터 주 181까지의 변화
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2상: 삶의 질 평가
기간: 1주차부터 181주차까지의 변화
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PGI-C
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1주차부터 181주차까지의 변화
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2상: 약력학: 헤마토크리트 변화
기간: 1주차부터 181주차까지의 변화
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1주차부터 181주차까지의 변화
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Phase 2: 약력학적: 헵시딘 변화
기간: 1주차부터 181주차까지의 변화
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1주차부터 181주차까지의 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 26일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 10일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .