Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení SLN124 u pacientů s polycytemií vera (SLN)

17. prosince 2025 aktualizováno: Silence Therapeutics plc

Studie fáze 1/2 s otevřenou fází eskalace dávky, po níž následuje randomizovaná, dvojitě zaslepená fáze SLN124 u pacientů s polycytemií Vera

Toto je multicentrická studie fáze 1/2 s otevřenou eskalací dávky následovanou randomizovanou placebem kontrolovanou a dvojitě zaslepenou fází SLN124 u dospělých pacientů s Polycythemia Vera (PV) za účelem posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky ( PK) a farmakodynamickou (PD) odpověď SLN124.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

69

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Benowa, Austrálie
        • Research Site
      • Hobart, Austrálie
        • Research Site
      • Kurralta Park, Austrálie
        • Research Site
      • Melbourne, Austrálie
        • Research Site
      • Melbourne, Austrálie
        • Research Site 2
      • Nedlands, Austrálie
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Austrálie
        • Research Site
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Research Site 2
  • Itálie
      • Alessandria, Itálie
        • Research Site
      • Meldola, Itálie
        • Research Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Research Site
  • Malajsie
      • Johor Bahru, Malajsie
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malajsie
        • Research Site
      • Kuantan, Malajsie
        • Research Site
      • Kuching, Malajsie
        • Research Site
  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo
        • Research Site
      • Hanover, Německo
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Research Site
      • Katowice, Polsko
        • Research Site
      • Lublin, Polsko
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Spojené státy, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Spojené státy, 77340
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
  • Potvrzená diagnóza PV podle revidovaných kritérií Světové zdravotnické organizace z roku 2016:
  • Vhodná anamnéza flebotomie
  • Musí souhlasit s dodržováním příslušných požadavků na antikoncepci
  • Pacienti, kteří nedostávají cytoredukční léčbu, musí být vysazeni z jakékoli předchozí cytoredukční léčby po dobu nejméně 24 týdnů před podáním dávky a musí se zotavit z jakýchkoli nežádoucích příhod způsobených cytoredukční léčbou.
  • Pacienti léčení cytoredukční terapií hydroxyureou, interferonem, busulfanem nebo ruxolitinibem musí dostávat stabilní dávku cytoredukční terapie po dobu nejméně 12 týdnů před podáním dávky a bez plánované změny dávky.
  • Pacienti musí podstoupit dermatologické vyšetření do 6 měsíců před screeningem.
  • Musí mít skóre Eastern Cooperative Oncology Group 0, 1 nebo 2.

Kritéria vyloučení:

  • Drogová intolerance:

    1. Historie nesnášenlivosti oligonukleotidů nebo GalNAc nebo jakékoli složky SLN124.
    2. Anamnéza intolerance na s.c. injekce.
  • Klinicky významná trombóza (např. hluboká žilní trombóza nebo trombóza slezinné žíly) během 12 týdnů po screeningu.
  • Závažné krvácivé příhody v anamnéze a/nebo potřeba krevní transfuzní terapie kvůli krvácení v posledních 6 měsících před screeningem.
  • Splňuje kritéria pro post-PV myelofibrózu definovaná Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů
  • Jakékoli zkoumané léčivo méně než 6 týdnů před první dávkou studovaného léčiva nebo se nezotavilo z účinků předchozího podání jakéhokoli zkoumaného činidla.
  • Jakýkoli zkoumaný nebo prodávaný produkt využívající GalNAc cílený méně než 48 týdnů před podáním jakéhokoli zkoumaného činidla.
  • Klinicky významné komorbidity

  • Biochemické a hematologické parametry:

    1. Biochemický průkaz významného onemocnění jater během screeningu
    2. Hematologické parametry při screeningu: krevní destičky 1 000 000/ul; nebo počet bílých krvinek (WBC) > 25 000/ul; nebo periferní výbuchy < 1 %.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřená fáze 1 SLN124
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Lék: 124 SLN
SLN124 je dvouřetězcová malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA) zacílená na transmembránovou proteázu, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleovou kyselinu (mRNA).
Experimentální: Fáze 2 zaslepená SLN124
SLN124 pro subkutánní (s.c.) injekci
Lék: 124 SLN
SLN124 je dvouřetězcová malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA) zacílená na transmembránovou proteázu, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleovou kyselinu (mRNA).
Komparátor placeba: Fáze 2 zaslepené placebo
Chlorid sodný pro s.c. injekce
Lék: Placebo
chlorid sodný, injekční roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Výskyt nežádoucích příhod (AEs) spojených s léčbou
Časové okno: Den 239
Bezpečnost a snášenlivost budou hlášeny odděleně po otevřené fázi eskalace dávky a po dvojitě slepé fázi
Den 239
Fáze 1: Vyhodnocení počtu flebotomií v intervalech
Časové okno: 6 měsíců před podáním dávky do dne 239
6 měsíců před podáním dávky do dne 239
Fáze 2: Podíl pacientů, kteří dosáhnou odpovědi mezi 18. a 36. týdnem (placebem kontrolovaná dvojitě zaslepená fáze)
Časové okno: 18 až 36 týdnů
18 až 36 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1: Farmakokinetická: plocha pod křivkou plazmatické koncentrace (AUC)
Časové okno: 127. den
127. den
Fáze 1: Farmakokinetická: vrcholová plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Den 127
Den 127
Fáze 1: Farmakodynamická: změna hematokritu
Časové okno: Den 1 až Den 239
Den 1 až Den 239
Fáze 1: Farmakodynamická: Změna saturace transferinu (TSAT)
Časové okno: Den 1 až Den 239
Den 1 až Den 239
Fáze 1: Farmakodynamika: Změna hladiny hepcidinu
Časové okno: Den 1 až den 239
Den 1 až den 239
Fáze 2: Porovnání účinku SLN124 vs placebo
Časové okno: Během 36 týdnů
Počet flebotomií
Během 36 týdnů
Fáze 2: Porovnání účinku SLN124 vs placebo
Časové okno: Přes 36 týdnů
Podíl pacientů, kteří dosáhnou odpovědi
Přes 36 týdnů
Fáze 2: Srovnání účinku SLN124 vs placebo
Časové okno: Přes 36 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost
Přes 36 týdnů
Fáze 2: Srovnání účinku SLN124 vs placebo
Časové okno: Během 36 týdnů
Hematologické parametry a biomarkery metabolismu železa
Během 36 týdnů
Fáze 2: V období dvojitě zaslepeného rozšíření a v období OLE:
Časové okno: 37. týden až 181. týden
Posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost přípravku SLN124
37. týden až 181. týden
Fáze 2: V období dvojitě zaslepeného prodloužení a v období OLE:
Časové okno: Týden 37 až týden 181
Posoudit dlouhodobé účinky SLN124 na hodnocení kvality života
Týden 37 až týden 181
Fáze 2: Hodnocení Cmax přípravku SLN124 v 1. a 169. dni studie.
Časové okno: Den 1 a Den 169
Den 1 a Den 169
Fáze 2: Vyhodnocení PD SLN124
Časové okno: Změny od 1. týdne do 181. týdne
Hepcidin
Změny od 1. týdne do 181. týdne
Fáze 2: Hodnocení kvality života (QoL)
Časové okno: Změny od 1. týdne do 181. týdne
MPN-SAF-TSS
Změny od 1. týdne do 181. týdne
Fáze 2: Hodnocení kvality života
Časové okno: Změny od 1. týdne do 181. týdne
PGI-C
Změny od 1. týdne do 181. týdne
Fáze 2: Farmakodynamické: Změna hematokritu
Časové okno: Změny od 1. týdne do 181. týdne
Změny od 1. týdne do 181. týdne
Fáze 2: Farmakodynamika: Změna hepcidinu
Časové okno: Změny od 1. týdne do 181. týdne
Změny od 1. týdne do 181. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Silence Therapeutics plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

12. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SLN124-004
  • SANRECO (Jiný identifikátor: Silence Therapeutics)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Klinické studie na 124 SLN

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit