Estudio para evaluar SLN124 en pacientes con policitemia vera (SLN)
17 de diciembre de 2025 actualizado por: Silence Therapeutics plc
Estudio de fase 1/2 con una fase abierta de escalada de dosis seguida de una fase aleatorizada y doble ciego de SLN124 en pacientes con policitemia vera
Este es un estudio multicéntrico de fase 1/2 con un aumento de dosis de etiqueta abierta seguido de una fase aleatoria controlada con placebo y doble ciego de SLN124 en pacientes adultos con policitemia vera (PV) para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética ( PK) y respuesta farmacodinámica (PD) de SLN124.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Freiburg im Breisgau, Alemania
- Research Site
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Hanover, Alemania
- Research Site
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Benowa, Australia
- Research Site
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Hobart, Australia
- Research Site
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Kurralta Park, Australia
- Research Site
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Melbourne, Australia
- Research Site
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Melbourne, Australia
- Research Site 2
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Nedlands, Australia
- Linear Clinical Research
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Richmond, Australia
- Research Site
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Plovdiv, Bulgaria
- Research Site
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Plovdiv, Bulgaria
- Research Site 2
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Toronto, Canadá
- Research Site
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Barcelona, España
- Research Site
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Madrid, España
- Research Site
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Louisiana
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Hammond, Louisiana, Estados Unidos, 70403
- Research Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Research Site
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Texas
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Huntsville, Texas, Estados Unidos, 77340
- Research Site
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Alessandria, Italia
- Research Site
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Meldola, Italia
- Research Site
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Johor Bahru, Malasia
- Research Site
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Kuala Terengganu, Malasia
- Research Site
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Kuantan, Malasia
- Research Site
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Kuching, Malasia
- Research Site
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Gdansk, Polonia
- Research Site
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Katowice, Polonia
- Research Site
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Lublin, Polonia
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos y femeninos mayores de 18 años.
- Un diagnóstico confirmado de PV según los criterios revisados de la Organización Mundial de la Salud de 2016:
- Historia de flebotomía adecuada
- Debe estar de acuerdo en cumplir con los requisitos de anticoncepción apropiados
- Los pacientes que no reciben terapia citorreductora deben haber interrumpido cualquier terapia citorreductora previa durante al menos 24 semanas antes de la dosificación y haberse recuperado de cualquier evento adverso debido a la terapia citorreductora.
- Los pacientes que reciben terapia citorreductora con hidroxiurea, interferón, busulfán o ruxolitinib deben haber recibido una dosis estable de terapia citorreductora durante al menos 12 semanas antes de la dosificación y sin cambios planificados en la dosis.
- Los pacientes deben haber tenido un examen dermatológico dentro de los 6 meses anteriores a la selección.
- Debe tener una puntuación del Grupo Oncológico Cooperativo del Este de 0, 1 o 2.
Criterio de exclusión:
Intolerancia a las drogas:
- Antecedentes de intolerancia a los oligonucleótidos, GalNAc o cualquier componente de SLN124.
- Historia de intolerancia a s.c. inyecciones
- Trombosis clínicamente significativa (p. ej., trombosis venosa profunda o trombosis de la vena esplénica) dentro de las 12 semanas posteriores a la selección.
- Historial de eventos hemorrágicos mayores y/o requerimiento de terapia de transfusión de sangre debido a sangrado en los últimos 6 meses antes de la selección.
- Cumple con los criterios para mielofibrosis post-PV según lo definido por el Grupo de Trabajo Internacional-Investigación y Tratamiento de Neoplasias Mieloproliferativas
- Cualquier fármaco en investigación menos de 6 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio o no recuperado de los efectos de la administración previa de cualquier agente en investigación.
- Cualquier producto en investigación o comercializado que use GalNAc dirigido menos de 48 semanas antes de la administración de cualquier agente en investigación.
- Comorbilidades clínicamente significativas
Parámetros bioquímicos y hematológicos:
- Evidencia bioquímica de enfermedad hepática significativa durante el cribado
- Los parámetros hematológicos en la selección son los siguientes: plaquetas 1.000.000/µL; o recuento de glóbulos blancos (WBC) > 25,000/µL; o blastos periféricos < 1%.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fase 1 de etiqueta abierta SLN124
SLN124 para inyección subcutánea (s.c.)
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SLN124 es un ácido ribonucleico de interferencia pequeño (ARNip) bicatenario que se dirige a la proteasa transmembrana, serina 6 (TMPRSS6), ácido ribonucleico mensajero (ARNm).
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Experimental: Fase 2 cegado SLN124
SLN124 para inyección subcutánea (s.c.)
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SLN124 es un ácido ribonucleico de interferencia pequeño (ARNip) bicatenario que se dirige a la proteasa transmembrana, serina 6 (TMPRSS6), ácido ribonucleico mensajero (ARNm).
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Comparador de placebos: Placebo ciego de fase 2
Cloruro de sodio para s.c.
inyección
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cloruro de sodio, solución para inyección
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fase 1: Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 239
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La seguridad y la tolerabilidad se informarán por separado después de la fase de escalada de dosis a ciego abierto y la fase a doble ciego
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Día 239
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Fase 1: Evaluación del número de flebotomías a intervalos
Periodo de tiempo: 6 meses antes de la administración hasta el Día 239
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6 meses antes de la administración hasta el Día 239
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Fase 2: Proporción de pacientes que logran respuesta entre la semana 18 y la semana 36 (fase de doble ciego controlada con placebo)
Periodo de tiempo: 18 a 36 semanas
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18 a 36 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fase 1: Farmacocinética: área bajo la curva de concentración plasmática (AUC)
Periodo de tiempo: Día 127
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Día 127
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Fase 1: Farmacocinética: concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 127
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Día 127
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Fase 1: Farmacodinámica: cambio en el hematocrito
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 239
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Día 1 al Día 239
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Fase 1: Farmacodinámica: Cambio en la saturación de transferrina (TSAT)
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 239
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Día 1 a Día 239
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Fase 1: Farmacodinámica: Cambio en Hepcidina
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 239
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Día 1 al Día 239
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Fase 2: Comparación del efecto de SLN124 frente a placebo
Periodo de tiempo: Más de 36 semanas
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Número de flebotomías
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Más de 36 semanas
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Fase 2: Comparación del efecto de SLN124 frente a placebo
Periodo de tiempo: Más de 36 semanas
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Proporción de pacientes que logran una respuesta
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Más de 36 semanas
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Fase 2: Comparación del efecto de SLN124 frente a placebo
Periodo de tiempo: Más de 36 semanas
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Seguridad y tolerabilidad
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Más de 36 semanas
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Fase 2: Comparación del efecto de SLN124 frente a placebo
Periodo de tiempo: Más de 36 semanas
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Parámetros hematológicos y biomarcadores del metabolismo del hierro
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Más de 36 semanas
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Fase 2: En el período de extensión doble ciego y en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE):
Periodo de tiempo: Semana 37 a Semana 181
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SLN124
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Semana 37 a Semana 181
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Fase 2: En el período de extensión doble ciego y en el período OLE:
Periodo de tiempo: Semana 37 a Semana 181
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Evaluar los efectos a largo plazo de SLN124 en las evaluaciones de calidad de vida
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Semana 37 a Semana 181
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Fase 2: Evaluación de la Cmax de SLN124 en el Día 1 y el Día 169 del ensayo.
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 169
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Día 1 y Día 169
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Fase 2: Evaluación de SLN124 PD
Periodo de tiempo: Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Hepcidina
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Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Fase 2: Evaluación de la calidad de vida
Periodo de tiempo: Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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MPN-SAF-TSS
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Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Fase 2: Evaluación de la calidad de vida
Periodo de tiempo: Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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PGI-C
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Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Fase 2: Farmacodinámica: Cambio en el hematocrito
Periodo de tiempo: Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Fase 2: Farmacodinámica: Cambio en Hepcidina
Periodo de tiempo: Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Cambios desde la Semana 1 hasta la Semana 181
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de enero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
19 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SLN124-004
- SANRECO (Otro identificador: Silence Therapeutics)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .