Studie for å vurdere SLN124 hos pasienter med polycytemi Vera (SLN)
17. desember 2025 oppdatert av: Silence Therapeutics plc
Fase 1/2-studie med en åpen doseeskaleringsfase etterfulgt av en randomisert, dobbeltblind fase av SLN124 hos pasienter med polycytemi Vera
Dette er en fase 1/2, multisenterstudie med en åpen doseøkning etterfulgt av en randomisert placebokontrollert og dobbeltblind fase av SLN124 hos voksne pasienter med Polycythemia Vera (PV) for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk ( PK), og farmakodynamisk (PD) respons av SLN124.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Benowa, Australia
- Research Site
-
Hobart, Australia
- Research Site
-
Kurralta Park, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site 2
-
Nedlands, Australia
- Linear Clinical Research
-
Richmond, Australia
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Research Site
-
Plovdiv, Bulgaria
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- Research Site
-
-
-
-
Louisiana
-
Hammond, Louisiana, Forente stater, 70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- Research Site
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville, Texas, Forente stater, 77340
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia
- Research Site
-
Meldola, Italia
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malaysia
- Research Site
-
Kuala Terengganu, Malaysia
- Research Site
-
Kuantan, Malaysia
- Research Site
-
Kuching, Malaysia
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Research Site
-
Katowice, Polen
- Research Site
-
Lublin, Polen
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Research Site
-
Madrid, Spania
- Research Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland
- Research Site
-
Hanover, Tyskland
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 år eller eldre.
- En bekreftet diagnose av PV i henhold til de reviderte kriteriene fra Verdens helseorganisasjon fra 2016:
- Egnet flebotomihistorie
- Må godta å overholde passende prevensjonskrav
- Pasienter som ikke får cytoreduktiv behandling må ha blitt avbrutt fra noen tidligere cytoreduktiv behandling i minst 24 uker før dosering og har kommet seg etter eventuelle bivirkninger på grunn av cytoreduktiv behandling.
- Pasienter som får cytoreduktiv behandling med hydroksyurea, interferon, busulfan eller ruxolitinib må ha fått en stabil dose cytoreduktiv behandling i minst 12 uker før dosering og uten planlagt doseendring.
- Pasienter skal ha gjennomgått en dermatologisk undersøkelse innen 6 måneder før screening.
- Må ha en Eastern Cooperative Oncology Group-poengsum på 0, 1 eller 2.
Ekskluderingskriterier:
Medikamentintoleranse:
- Historie med intoleranse mot oligonukleotider, eller GalNAc, eller en hvilken som helst komponent av SLN124.
- Historie med intoleranse mot s.c. injeksjoner.
- Klinisk signifikant trombose (f.eks. dyp venetrombose eller miltvenetrombose) innen 12 uker etter screening.
- Anamnese med større blødningshendelser og/eller behov for blodtransfusjonsbehandling på grunn av blødning de siste 6 månedene før screening.
- Oppfyller kriteriene for post-PV myelofibrose som definert av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
- Ethvert forsøkslegemiddel mindre enn 6 uker før den første dosen av studiemedikamentet eller ikke gjenvunnet fra effekten av tidligere administrering av et forsøksmiddel.
- Ethvert undersøkelses- eller markedsført produkt som bruker GalNAc-målretting mindre enn 48 uker før administrering av undersøkelsesmiddel.
- Klinisk signifikante komorbiditeter
Biokjemiske og hematologiske parametere:
- Biokjemiske bevis på betydelig leversykdom under screening
- Hematologiske parametere ved screening som følger: blodplater 1 000 000/µL; eller antall hvite blodlegemer (WBC) > 25 000/µL; eller perifere sprengninger < 1 %.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fase 1 åpen etikett SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
|
SLN124 er en dobbelttrådet liten interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mot transmembranprotease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
|
|
Eksperimentell: Fase 2 Blind SLN124
SLN124 for subkutan (s.c.) injeksjon
|
SLN124 er en dobbelttrådet liten interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mot transmembranprotease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
|
|
Placebo komparator: Fase 2 blindet placebo
Natriumklorid for s.c.
injeksjon
|
natriumklorid, injeksjonsvæske, oppløsning
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1: Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dag 239
|
Sikkerhet og tolerabilitet vil rapporteres separat etter åpen merke doseøkningsfase og dobbeltblind fase
|
Dag 239
|
|
Fase 1: Vurdering av antall årelatinger med intervaller
Tidsramme: 6 måneder før dosering til dag 239
|
6 måneder før dosering til dag 239
|
|
|
Fase 2: Andel pasienter som oppnår respons mellom uke 18 og uke 36 (placebokontrollert dobbeltblind fase)
Tidsramme: 18 til 36 uker
|
18 til 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 1: Farmakokinetikk: område under plasmakonsentrasjonen (AUC)
Tidsramme: Dag 127
|
Dag 127
|
|
|
Fase 1: Farmakokinetisk: maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 127
|
Dag 127
|
|
|
Fase 1: Farmakodynamisk: endring i hematokrit
Tidsramme: Dag 1 til dag 239
|
Dag 1 til dag 239
|
|
|
Fase 1: Farmakodynamisk: Endring i transferrinmetning (TSAT)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
|
Dag 1 til Dag 239
|
|
|
Fase 1: Farmakodynamisk: Endring i Hepcidin
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
|
Dag 1 til Dag 239
|
|
|
Fase 2: Sammenligning av effekten av SLN124 mot placebo
Tidsramme: Over 36 uker
|
Antall årelatinger
|
Over 36 uker
|
|
Fase 2: Sammenligning av effekten av SLN124 versus placebo
Tidsramme: Over 36 uker
|
Andel pasienter som oppnår respons
|
Over 36 uker
|
|
Fase 2: Sammenligning av effekten av SLN124 mot placebo
Tidsramme: Over 36 uker
|
Sikkerhet og tolerabilitet
|
Over 36 uker
|
|
Fase 2: Sammenligning av effekten av SLN124 mot placebo
Tidsramme: Over 36 uker
|
Hematologiske parametre og biomarkører for jernstoffskifte
|
Over 36 uker
|
|
Fase 2: I den dobbeltblindede forlengelsesperioden og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uke 37 til uke 181
|
Vurdere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av SLN124
|
Uke 37 til uke 181
|
|
Fase 2: I den dobbelt-blindede forlengelsesperioden og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uke 37 til uke 181
|
Vurder langsiktige effekter av SLN124 på QoL-vurderinger
|
Uke 37 til uke 181
|
|
Fase 2: Vurdering av SLN124 Cmax på dag 1 og dag 169 i studien.
Tidsramme: Dag 1 og Dag 169
|
Dag 1 og Dag 169
|
|
|
Fase 2: Vurdering av SLN124 PD
Tidsramme: Endringer fra uke 1 til uke 181
|
Hepcidin
|
Endringer fra uke 1 til uke 181
|
|
Fase 2: Vurdering av livskvalitet
Tidsramme: Endringer fra uke 1 til uke 181
|
MPN-SAF-TSS
|
Endringer fra uke 1 til uke 181
|
|
Fase 2: Vurdering av livskvalitet
Tidsramme: Endringer fra uke 1 til uke 181
|
PGI-C
|
Endringer fra uke 1 til uke 181
|
|
Fase 2: Farmakodynamisk: Endring i hematokrit
Tidsramme: Endringer fra uke 1 til uke 181
|
Endringer fra uke 1 til uke 181
|
|
|
Fase 2: Farmakodynamikk: Endring i hepcidin
Tidsramme: Endringer fra uke 1 til uke 181
|
Endringer fra uke 1 til uke 181
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. januar 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. juli 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2022
Først lagt ut (Faktiske)
12. august 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. desember 2025
Sist bekreftet
1. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SLN124-004
- SANRECO (Annen identifikator: Silence Therapeutics)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .