评估真性红细胞增多症患者 SLN124 的研究 (SLN)
2025年12月17日 更新者：Silence Therapeutics plc
在真性红细胞增多症患者中进行 SLN124 的 1/2 期研究，包括开放标签剂量递增阶段和随后的随机双盲阶段
这是一项 1/2 期、多中心研究，在真性红细胞增多症 (PV) 成年患者中进行开放标签剂量递增，然后进行随机安慰剂对照和双盲阶段 SLN124，以评估其安全性、耐受性、有效性、药代动力学（ PK) 和 SLN124 的药效学 (PD) 反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Plovdiv、保加利亚
- Research Site
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Plovdiv、保加利亚
- Research Site 2
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Toronto、加拿大
- Research Site
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Freiburg im Breisgau、德国
- Research Site
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Hanover、德国
- Research Site
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Alessandria、意大利
- Research Site
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Meldola、意大利
- Research Site
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Gdansk、波兰
- Research Site
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Katowice、波兰
- Research Site
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Lublin、波兰
- Research Site
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Benowa、澳大利亚
- Research Site
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Hobart、澳大利亚
- Research Site
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Kurralta Park、澳大利亚
- Research Site
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Melbourne、澳大利亚
- Research Site
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Melbourne、澳大利亚
- Research Site 2
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Nedlands、澳大利亚
- Linear Clinical Research
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Richmond、澳大利亚
- Research Site
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Louisiana
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Hammond、Louisiana、美国、70403
- Research Site
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New York
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Buffalo、New York、美国、14203
- Research Site
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New York、New York、美国、10029
- Research Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Research Site
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Texas
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Huntsville、Texas、美国、77340
- Research Site
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Barcelona、西班牙
- Research Site
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Madrid、西班牙
- Research Site
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Johor Bahru、马来西亚
- Research Site
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Kuala Terengganu、马来西亚
- Research Site
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Kuantan、马来西亚
- Research Site
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Kuching、马来西亚
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的男性和女性患者。
- 根据修订后的 2016 年世界卫生组织标准确诊为 PV：
- 合适的放血史
- 必须同意遵守适当的避孕要求
- 未接受细胞减灭治疗的患者必须在给药前停止任何既往细胞减灭治疗至少 24 周，并且已从细胞减灭治疗引起的任何不良事件中恢复。
- 接受羟基脲、干扰素、白消安或鲁索替尼细胞减灭治疗的患者必须在给药前接受稳定剂量的细胞减灭治疗至少 12 周，并且没有计划改变剂量。
- 患者必须在筛选前 6 个月内进行过皮肤病学检查。
- Eastern Cooperative Oncology Group 评分必须为 0、1 或 2。
排除标准：
药物不耐受：
- 对寡核苷酸、GalNAc 或 SLN124 的任何成分不耐受的历史。
- 对南卡罗来纳州不容忍的历史 注射。
- 筛选后 12 周内有临床意义的血栓形成（例如，深静脉血栓形成或脾静脉血栓形成）。
- 筛选前的最后 6 个月内有大出血事件史和/或因出血而需要输血治疗。
- 符合国际工作组 - 骨髓增生性肿瘤研究和治疗定义的 PV 后骨髓纤维化标准
- 在研究药物首次给药前不到 6 周的任何研究药物，或未从先前给予任何研究药物的影响中恢复。
- 在任何研究药物给药前不到 48 周使用 GalNAc 靶向的任何研究或上市产品。
- 有临床意义的并发症
生化和血液学参数：
- 筛选期间显着肝病的生化证据
- 筛选时的血液学参数如下：血小板 1,000,000/µL；或白细胞 (WBC) 计数 > 25,000/µL；或外周胚细胞 < 1%。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一阶段开放标签 SLN124
用于皮下 (s.c.) 注射的 SLN124
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SLN124 是一种双链小干扰核糖核酸 (siRNA)，靶向跨膜蛋白酶丝氨酸 6 (TMPRSS6) 信使核糖核酸 (mRNA)。
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实验性的：阶段 2 盲法 SLN124
用于皮下 (s.c.) 注射的 SLN124
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SLN124 是一种双链小干扰核糖核酸 (siRNA)，靶向跨膜蛋白酶丝氨酸 6 (TMPRSS6) 信使核糖核酸 (mRNA)。
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安慰剂比较：阶段 2 盲法安慰剂
用于 s.c. 的氯化钠
注射
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氯化钠，注射液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第一阶段：治疗期间出现的不良事件（AEs）发生率
大体时间：第239天
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安全性和耐受性将在开放标签剂量递增阶段和双盲阶段后分别报告
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第239天
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第一阶段：间隔期静脉切开术次数评估
大体时间：给药前6个月至第239天
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给药前6个月至第239天
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第2阶段：在第18周至第36周期间（安慰剂对照双盲阶段）达到缓解的患者比例
大体时间：18至36周
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18至36周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第一阶段：药代动力学：血浆浓度曲线下面积（AUC）
大体时间：第 127 天
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第 127 天
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第一阶段：药代动力学：血浆峰浓度（Cmax）
大体时间：第 127 天
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第 127 天
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第一阶段：药效学：血细胞比容变化
大体时间：第 1 天至第 239 天
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第 1 天至第 239 天
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第一阶段：药效学：转铁蛋白饱和度（TSAT）变化
大体时间：第 1 天至第 239 天
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第 1 天至第 239 天
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第一阶段：药效学：铁调素的变化
大体时间：第1天至第239天
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第1天至第239天
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第二阶段：SLN124与安慰剂效果对比
大体时间：超过36周
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采血次数
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超过36周
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第二阶段：SLN124与安慰剂效果对比
大体时间：超过 36 周
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达到缓解的患者比例
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超过 36 周
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第二阶段：SLN124与安慰剂效果对比
大体时间：超过 36 周
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安全性和耐受性
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超过 36 周
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第二阶段：SLN124与安慰剂效果对比
大体时间：超过 36 周
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血液学参数和铁代谢生物标志物
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超过 36 周
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第二阶段：在双盲延长期和开放标签延长期内：
大体时间：第37周至第181周
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评估SLN124的长期安全性和耐受性
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第37周至第181周
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第 2 阶段：在双盲延长期和开放标签延长期：
大体时间：第37周至第181周
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评估SLN124对生活质量评估的长期影响
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第37周至第181周
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第二阶段：评估试验第1天和第169天SLN124的Cmax。
大体时间：第 1 天和第 169 天
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第 1 天和第 169 天
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第二阶段：SLN124 PD评估
大体时间：从第1周到第181周的变化
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铁调素
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从第1周到第181周的变化
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第二阶段：生活质量评估
大体时间：从第1周到第181周的变化
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MPN-SAF-TSS
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从第1周到第181周的变化
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第二阶段：生活质量评估
大体时间：从第1周到第181周的变化
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PGI-C
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从第1周到第181周的变化
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第二阶段：药效学：血细胞比容变化
大体时间：从第1周到第181周的变化
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从第1周到第181周的变化
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第2阶段：药效学：铁调素变化
大体时间：从第1周到第181周的变化
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从第1周到第181周的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月26日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2030年3月1日
研究注册日期
首次提交
2022年7月29日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月10日
首次发布 (实际的)
2022年8月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月17日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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