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评估真性红细胞增多症患者 SLN124 的研究 (SLN)

2024年4月19日 更新者：Silence Therapeutics plc

在真性红细胞增多症患者中进行 SLN124 的 1/2 期研究，包括开放标签剂量递增阶段和随后的随机双盲阶段

这是一项 1/2 期、多中心研究，在真性红细胞增多症 (PV) 成年患者中进行开​​放标签剂量递增，然后进行随机安慰剂对照和双盲阶段 SLN124，以评估其安全性、耐受性、有效性、药代动力学（ PK) 和 SLN124 的药效学 (PD) 反应。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

65

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 保加利亚
      • Kyustendil、保加利亚、2500
        • 招聘中
        • MHAT Dr Nikola Vasiliev AD
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Desislava Ilieva-Chiviyska, Dr
      • Plovdiv、保加利亚、4003
        • 招聘中
        • Medical Centre Leo Clinic EOOD
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Boyan Semov, Dr
  • 波兰
      • Gdańsk、波兰
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Klinlczne
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Witold Prejzner, Dr
      • Katowice、波兰
        • 招聘中
        • PRATIA Hematologia Sp. z o. o.
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sebastian Grosicki, Dr
      • Lublin、波兰
        • 招聘中
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Lublinie
        • 接触：
          • Michal Mielnik
          • 电话号码：608033811
        • 首席研究员：
          • Marek Hus, Dr
      • Skorzewo、波兰
        • 招聘中
        • Centrum Medyczne Pratia Poznan Sp. z o. o.
        • 接触：
        • 接触：
          • Kinga Kuzdak
          • 电话号码：+48 506 969 916
        • 首席研究员：
          • Michal Kwiatek, Dr
      • Wałbrzych、波兰、58-300
        • 招聘中
        • Specjalistyczny Szpital Im Dra. A.
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aleksandra Butrym, MD
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Benowa、Queensland、澳大利亚、4217
        • 招聘中
        • Pindara Private Hospital
        • 首席研究员：
          • Hanlon Sia, Dr
        • 接触：
          • Hanlon Sia, Dr
          • 电话号码：07 5597 1211
    • South Australia
      • Kurralta Park、South Australia、澳大利亚、5037
        • 招聘中
        • Ashford Cancer Centre Research
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Akash Kalro, Dr
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3000
        • 招聘中
        • Peter MacCallum Cancer Centre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ashley Ng, Dr
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • 招聘中
        • Alfred Health
        • 首席研究员：
          • Andrew Perkins, Prof
        • 接触：
      • Richmond、Victoria、澳大利亚、3121
        • 招聘中
        • Epworth HealthCare
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Indu Raman, Dr
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • 招聘中
        • Linear Clinical Research
        • 首席研究员：
          • Carolyn Grove, Dr
        • 接触：
  • 美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
        • 接触：
          • Moshe Talpaz, Dr
        • 首席研究员：
          • Moshe Talpaz, Dr
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Mount Sinai Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marina Kremyanskaya, Dr
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 尚未招聘
        • Duke Cancer Institute
        • 接触：
          • Lindsay Anne Magura Rein, Dr
        • 首席研究员：
          • Lindsay Anne Magura Rein, Dr
    • Texas
      • Huntsville、Texas、美国、77340
        • 完全的
        • North Houston Cancer Clinics
      • The Woodlands、Texas、美国、77380
  • 马来西亚
    • Johor
      • Johor Bahru、Johor、马来西亚、80100
        • 招聘中
        • Hospital Sultanah Aminah
        • 首席研究员：
          • Azizan Sharif, Dr
        • 接触：
        • 接触：
    • Pahang
      • Kuantan、Pahang、马来西亚、25100
        • 招聘中
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
        • 首席研究员：
          • Ahlam Naila Kori, Dr
        • 接触：
        • 接触：
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、马来西亚、68000
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu、Terengganu、马来西亚、20400

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 18 岁或以上的男性和女性患者。
  • 根据修订后的 2016 年世界卫生组织标准确诊为 PV：
  • 合适的放血史
  • 必须同意遵守适当的避孕要求
  • 未接受细胞减灭治疗的患者必须在给药前停止任何既往细胞减灭治疗至少 24 周，并且已从细胞减灭治疗引起的任何不良事件中恢复。
  • 接受羟基脲、干扰素、白消安或鲁索替尼细胞减灭治疗的患者必须在给药前接受稳定剂量的细胞减灭治疗至少 12 周，并且没有计划改变剂量。
  • 患者必须在筛选前 6 个月内进行过皮肤病学检查。
  • Eastern Cooperative Oncology Group 评分必须为 0、1 或 2。

排除标准：

  • 药物不耐受：

    1. 对寡核苷酸、GalNAc 或 SLN124 的任何成分不耐受的历史。
    2. 对南卡罗来纳州不容忍的历史 注射。
  • 筛选后 12 周内有临床意义的血栓形成（例如，深静脉血栓形成或脾静脉血栓形成）。
  • 筛选前的最后 6 个月内有大出血事件史和/或因出血而需要输血治疗。
  • 符合国际工作组 - 骨髓增生性肿瘤研究和治疗定义的 PV 后骨髓纤维化标准
  • 在研究药物首次给药前不到 6 周的任何研究药物，或未从先前给予任何研究药物的影响中恢复。
  • 在任何研究药物给药前不到 48 周使用 GalNAc 靶向的任何研究或上市产品。
  • 有临床意义的并发症

  • 生化和血液学参数：

    1. 筛选期间显着肝病的生化证据
    2. 筛选时的血液学参数如下：血小板 1,000,000/µL；或白细胞 (WBC) 计数 > 25,000/µL；或外周胚细胞 < 1%。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第一阶段开放标签 SLN124
用于皮下 (s.c.) 注射的 SLN124
药品：SLN124
SLN124 是一种双链小干扰核糖核酸 (siRNA)，靶向跨膜蛋白酶丝氨酸 6 (TMPRSS6) 信使核糖核酸 (mRNA)。
实验性的：阶段 2 盲法 SLN124
用于皮下 (s.c.) 注射的 SLN124
药品：SLN124
SLN124 是一种双链小干扰核糖核酸 (siRNA)，靶向跨膜蛋白酶丝氨酸 6 (TMPRSS6) 信使核糖核酸 (mRNA)。
安慰剂比较：阶段 2 盲法安慰剂
用于 s.c. 的氯化钠 注射
药品：安慰剂
氯化钠，注射液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：第239天
安全性和耐受性将在开放标签剂量递增阶段和双盲阶段后分别报告
第239天
定期评估放血次数
大体时间：给药前 6 个月至第 239 天
给药前 6 个月至第 239 天

次要结果测量

结果测量
大体时间
药代动力学：血浆浓度下面积 (AUC)
大体时间：第127天
第127天
药代动力学：血浆峰浓度（Cmax）
大体时间：第127天
第127天
药效学：血细胞比容的变化
大体时间：第 1 天到第 239 天
第 1 天到第 239 天
药效学：转铁蛋白饱和度的变化 (TSAT)
大体时间：第 1 天到第 239 天
第 1 天到第 239 天
药效学：铁调素的变化
大体时间：第 1 天到第 239 天
第 1 天到第 239 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Silence Therapeutics plc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月26日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2022年7月29日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月10日

首次发布 (实际的)

2022年8月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月19日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SLN124-004
  • SANRECO (其他标识符：Silence Therapeutics)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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