Studie för att bedöma SLN124 hos patienter med polycytemi Vera (SLN)
17 december 2025 uppdaterad av: Silence Therapeutics plc
Fas 1/2-studie med en öppen dosupptrappningsfas följt av en randomiserad, dubbelblind fas av SLN124 hos patienter med polycytemi Vera
Detta är en fas 1/2, multicenterstudie med en öppen dosökning följt av en randomiserad placebokontrollerad och dubbelblind fas av SLN124 hos vuxna patienter med Polycythemia Vera (PV) för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik ( PK) och farmakodynamisk (PD) respons av SLN124.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
69
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Benowa, Australien
- Research Site
-
Hobart, Australien
- Research Site
-
Kurralta Park, Australien
- Research Site
-
Melbourne, Australien
- Research Site
-
Melbourne, Australien
- Research Site 2
-
Nedlands, Australien
- Linear Clinical Research
-
Richmond, Australien
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien
- Research Site
-
Plovdiv, Bulgarien
- Research Site 2
-
-
-
-
Louisiana
-
Hammond, Louisiana, Förenta staterna, 70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
- Research Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville, Texas, Förenta staterna, 77340
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Italien
- Research Site
-
Meldola, Italien
- Research Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malaysia
- Research Site
-
Kuala Terengganu, Malaysia
- Research Site
-
Kuantan, Malaysia
- Research Site
-
Kuching, Malaysia
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Research Site
-
Katowice, Polen
- Research Site
-
Lublin, Polen
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Research Site
-
Madrid, Spanien
- Research Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland
- Research Site
-
Hanover, Tyskland
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga patienter i åldern 18 år eller äldre.
- En bekräftad diagnos av PV enligt de reviderade kriterierna från Världshälsoorganisationen 2016:
- Lämplig flebotomihistorik
- Måste samtycka till att följa lämpliga preventivmedelskrav
- Patienter som inte får cytoreduktiv behandling måste ha avbrutits från någon tidigare cytoreduktiv behandling i minst 24 veckor före dosering och har återhämtat sig från eventuella biverkningar på grund av cytoreduktiv behandling.
- Patienter som får cytoreduktiv behandling med hydroxiurea, interferon, busulfan eller ruxolitinib måste ha fått en stabil dos av cytoreduktiv terapi i minst 12 veckor före dosering och utan planerad dosändring.
- Patienterna måste ha genomgått en dermatologisk undersökning inom 6 månader före screening.
- Måste ha en Eastern Cooperative Oncology Group-poäng på 0, 1 eller 2.
Exklusions kriterier:
Läkemedelsintolerans:
- Historik av intolerans mot oligonukleotider, eller GalNAc, eller någon komponent av SLN124.
- Historia av intolerans mot s.c. injektioner.
- Kliniskt signifikant trombos (t.ex. djup ventrombos eller mjältventrombos) inom 12 veckor efter screening.
- Historik om större blödningar och/eller behov av blodtransfusionsbehandling på grund av blödning under de senaste 6 månaderna före screening.
- Uppfyller kriterierna för post-PV myelofibros enligt definitionen av International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
- Alla prövningsläkemedel mindre än 6 veckor före den första dosen av studieläkemedlet eller som inte återhämtats från effekterna av tidigare administrering av något prövningsmedel.
- Alla prövnings- eller marknadsförda produkter som använder GalNAc-inriktning mindre än 48 veckor före administrering av prövningsmedel.
- Kliniskt signifikanta komorbiditeter
Biokemiska och hematologiska parametrar:
- Biokemiska bevis på signifikant leversjukdom under screening
- Hematologiska parametrar vid screening enligt följande: trombocyter 1 000 000/µL; eller antal vita blodkroppar (WBC) > 25 000/µL; eller perifera sprängningar < 1 %.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas 1 öppen SLN124
SLN124 för subkutan (s.c.) injektion
|
SLN124 är en dubbelsträngad liten interfererande ribonukleinsyra (siRNA) riktad mot transmembranproteas, serin 6 (TMPRSS6) budbärarribonukleinsyra (mRNA).
|
|
Experimentell: Fas 2 Blindad SLN124
SLN124 för subkutan (s.c.) injektion
|
SLN124 är en dubbelsträngad liten interfererande ribonukleinsyra (siRNA) riktad mot transmembranproteas, serin 6 (TMPRSS6) budbärarribonukleinsyra (mRNA).
|
|
Placebo-jämförare: Fas 2 blindad placebo
Natriumklorid för s.c.
injektion
|
natriumklorid, lösning för injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 1: Incidens av behandlingsrelaterade biverkningar (AE)
Tidsram: Dag 239
|
Säkerhet och tolerabilitet kommer att rapporteras separat efter den öppna dosupptrappningsfasen och den dubbelblinda fasen
|
Dag 239
|
|
Fas 1: Bedömning av antalet venöspunkter vid intervall
Tidsram: 6 månader före dosering till dag 239
|
6 månader före dosering till dag 239
|
|
|
Fas 2: Andel patienter som uppnår respons mellan vecka 18 och vecka 36 (placebokontrollerad dubbelblindfas)
Tidsram: 18 till 36 veckor
|
18 till 36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 1: Farmakokinetisk: area under plasmakoncentrationen (AUC)
Tidsram: Dag 127
|
Dag 127
|
|
|
Fas 1: Farmakokinetisk: maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 127
|
Dag 127
|
|
|
Fas 1: Farmakodynamisk: förändring i hematokrit
Tidsram: Dag 1 till Dag 239
|
Dag 1 till Dag 239
|
|
|
Fas 1: Farmakodynamik: Förändring i transferrinmättnad (TSAT)
Tidsram: Dag 1 till Dag 239
|
Dag 1 till Dag 239
|
|
|
Fas 1: Farmakodynamik: Förändring i Hepcidin
Tidsram: Dag 1 till Dag 239
|
Dag 1 till Dag 239
|
|
|
Fas 2: Jämförelse av effekten av SLN124 mot placebo
Tidsram: Över 36 veckor
|
Antal åderlåtningar
|
Över 36 veckor
|
|
Fas 2: Jämförelse av effekten av SLN124 mot placebo
Tidsram: Över 36 veckor
|
Andel patienter som uppnår respons
|
Över 36 veckor
|
|
Fas 2: Jämförelse av effekten av SLN124 jämfört med placebo
Tidsram: Över 36 veckor
|
Säkerhet och tolerabilitet
|
Över 36 veckor
|
|
Fas 2: Jämförelse av effekten av SLN124 jämfört med placebo
Tidsram: Över 36 veckor
|
Hematologiska parametrar och biomarkörer för järnomsättning
|
Över 36 veckor
|
|
Fas 2: I den dubbelblinda förlängningsperioden och i OLE-perioden:
Tidsram: Vecka 37 till Vecka 181
|
Utvärdera långsiktig säkerhet och tolerabilitet för SLN124
|
Vecka 37 till Vecka 181
|
|
Fas 2: I den dubbelblinda förlängningsperioden och i OLE-perioden:
Tidsram: Vecka 37 till vecka 181
|
Utvärdera långtidseffekterna av SLN124 på livskvalitetsbedömningar
|
Vecka 37 till vecka 181
|
|
Fas 2: Bedömning av SLN124 Cmax vid dag 1 och dag 169 i studien.
Tidsram: Dag 1 och Dag 169
|
Dag 1 och Dag 169
|
|
|
Fas 2: Utvärdering av SLN124 PD
Tidsram: Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
Hepcidin
|
Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
|
Fas 2: Bedömning av livskvalitet
Tidsram: Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
MPN-SAF-TSS
|
Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
|
Fas 2: Bedömning av livskvalitet
Tidsram: Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
PGI-C
|
Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
|
Fas 2: Farmakodynamik: Förändring i hematokrit
Tidsram: Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
|
|
Fas 2: Farmakodynamik: Förändring i Hepcidin
Tidsram: Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
Förändringar från vecka 1 till vecka 181
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 januari 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 augusti 2022
Första postat (Faktisk)
12 augusti 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
19 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SLN124-004
- SANRECO (Annan identifierare: Silence Therapeutics)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .