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Studio per valutare SLN124 in pazienti con policitemia vera (SLN)

17 dicembre 2025 aggiornato da: Silence Therapeutics plc

Studio di fase 1/2 con una fase di escalation della dose in aperto seguita da una fase randomizzata in doppio cieco di SLN124 in pazienti con policitemia vera

Questo è uno studio multicentrico di fase 1/2 con un aumento della dose in aperto seguito da una fase randomizzata controllata con placebo e in doppio cieco di SLN124 in pazienti adulti con policitemia vera (PV) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica ( PK) e risposta farmacodinamica (PD) di SLN124.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Benowa, Australia
        • Research Site
      • Hobart, Australia
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australia
        • Research Site
      • Melbourne, Australia
        • Research Site
      • Melbourne, Australia
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australia
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australia
        • Research Site
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Research Site 2
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Research Site
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania
        • Research Site
      • Hanover, Germania
        • Research Site
  • Italia
      • Alessandria, Italia
        • Research Site
      • Meldola, Italia
        • Research Site
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malaysia
        • Research Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Research Site
      • Katowice, Polonia
        • Research Site
      • Lublin, Polonia
        • Research Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Research Site
      • Madrid, Spagna
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Stati Uniti, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Stati Uniti, 77340
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni.
  • Una diagnosi confermata di PV secondo i criteri rivisti dell'Organizzazione mondiale della sanità del 2016:
  • Storia della flebotomia adeguata
  • Deve accettare di aderire ai requisiti di contraccezione appropriati
  • I pazienti che non stanno ricevendo la terapia citoriduttiva devono essere stati interrotti da qualsiasi precedente terapia citoriduttiva per almeno 24 settimane prima della somministrazione e devono essersi ripresi da qualsiasi evento avverso dovuto alla terapia citoriduttiva.
  • I pazienti sottoposti a terapia citoriduttiva con idrossiurea, interferone, busulfan o ruxolitinib devono aver ricevuto una dose stabile di terapia citoriduttiva per almeno 12 settimane prima della somministrazione e senza modifiche pianificate della dose.
  • I pazienti devono aver effettuato un esame dermatologico entro 6 mesi prima dello screening.
  • Deve avere un punteggio dell'Eastern Cooperative Oncology Group di 0, 1 o 2.

Criteri di esclusione:

  • Intolleranza ai farmaci:

    1. Storia di intolleranza agli oligonucleotidi, o GalNAc, o qualsiasi componente di SLN124.
    2. Storia di intolleranza a s.c. iniezioni.
  • Trombosi clinicamente significativa (ad es. Trombosi venosa profonda o trombosi venosa splenica) entro 12 settimane dallo screening.
  • Storia di eventi di sanguinamento maggiore e/o necessità di terapia trasfusionale a causa di sanguinamento negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
  • Soddisfa i criteri per la mielofibrosi post-PV come definito dall'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
  • Qualsiasi farmaco sperimentale meno di 6 settimane prima della prima dose del farmaco in studio o non recuperato dagli effetti della precedente somministrazione di qualsiasi agente sperimentale.
  • Qualsiasi prodotto sperimentale o commercializzato che utilizza GalNAc mirato meno di 48 settimane prima della somministrazione di qualsiasi agente sperimentale.
  • Co-morbidità clinicamente significative

  • Parametri biochimici ed ematologici:

    1. Prove biochimiche di malattia epatica significativa durante lo screening
    2. Parametri ematologici allo screening come segue: piastrine 1.000.000/µL; o conta leucocitaria (WBC) > 25.000/µL; o blasti periferici < 1%.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SLN124 in aperto di fase 1
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Droga: SLN124
SLN124 è un piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) a doppio filamento che prende di mira la proteasi transmembrana, l'acido ribonucleico messaggero della serina 6 (TMPRSS6) (mRNA).
Sperimentale: Fase 2 cieco SLN124
SLN124 per iniezione sottocutanea (s.c.).
Droga: SLN124
SLN124 è un piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) a doppio filamento che prende di mira la proteasi transmembrana, l'acido ribonucleico messaggero della serina 6 (TMPRSS6) (mRNA).
Comparatore placebo: Placebo in cieco di fase 2
Cloruro di sodio per s.c. iniezione
Droga: Placebo
cloruro di sodio, soluzione iniettabile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (EA)
Lasso di tempo: Giorno 239
La sicurezza e la tollerabilità saranno riportate separatamente dopo la fase di escalation di dose in aperto e la fase in doppio cieco
Giorno 239
Fase 1: Valutazione del numero di flebotomie a intervalli
Lasso di tempo: 6 mesi prima della somministrazione fino al Giorno 239
6 mesi prima della somministrazione fino al Giorno 239
Fase 2: Proporzione di pazienti che ottengono una risposta tra la settimana 18 e la settimana 36 (fase controllata con placebo in doppio cieco)
Lasso di tempo: da 18 a 36 settimane
da 18 a 36 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1: Farmacocinetica: area sotto la curva della concentrazione plasmatica (AUC)
Lasso di tempo: Giorno 127
Giorno 127
Fase 1: Farmacocinetica: concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 127
Giorno 127
Fase 1: Farmacodinamica: variazione dell'ematocrito
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 239
Giorno 1 a Giorno 239
Fase 1: Farmacodinamica: Variazione della saturazione della transferrina (TSAT)
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 239
Giorno 1 a Giorno 239
Fase 1: Farmacodinamica: Variazione dell'Epcidina
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 239
Giorno 1 a Giorno 239
Fase 2: Confronto dell'effetto di SLN124 vs placebo
Lasso di tempo: Oltre 36 settimane
Numero di flebotomie
Oltre 36 settimane
Fase 2: Confronto dell'effetto di SLN124 vs placebo
Lasso di tempo: Oltre 36 settimane
Proporzione di pazienti che ottengono una risposta
Oltre 36 settimane
Fase 2: Confronto dell'effetto di SLN124 vs placebo
Lasso di tempo: Oltre 36 settimane
Sicurezza e tollerabilità
Oltre 36 settimane
Fase 2: Confronto dell'effetto di SLN124 vs placebo
Lasso di tempo: Oltre 36 settimane
Parametri ematologici e biomarcatori del metabolismo del ferro
Oltre 36 settimane
Fase 2: Nel periodo di estensione in doppio cieco e nel periodo OLE:
Lasso di tempo: Dalla settimana 37 alla settimana 181
Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SLN124
Dalla settimana 37 alla settimana 181
Fase 2: Nel periodo di estensione in doppio cieco e nel periodo OLE:
Lasso di tempo: Dalla settimana 37 alla settimana 181
Valutare gli effetti a lungo termine di SLN124 sulle valutazioni della QoL
Dalla settimana 37 alla settimana 181
Fase 2: Valutazione della Cmax di SLN124 al giorno 1 e al giorno 169 dello studio.
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 169
Giorno 1 e Giorno 169
Fase 2: Valutazione di SLN124 PD
Lasso di tempo: Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Epcidina
Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Fase 2: Valutazione della QoL
Lasso di tempo: Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
MPN-SAF-TSS
Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Fase 2: Valutazione della QoL
Lasso di tempo: Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
PGI-C
Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Fase 2: Farmacodinamica: Variazione dell'ematocrito
Lasso di tempo: Variazioni dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Variazioni dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Fase 2: Farmacodinamica: Variazione dell'epcidina
Lasso di tempo: Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181
Cambiamenti dalla Settimana 1 alla Settimana 181

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

12 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SLN124-004
  • SANRECO (Altro identificatore: Silence Therapeutics)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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