Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om SLN124 te beoordelen bij patiënten met polycythaemia vera (SLN)

17 december 2025 bijgewerkt door: Silence Therapeutics plc

Fase 1/2-onderzoek met een open-label dosisescalatiefase gevolgd door een gerandomiseerde, dubbelblinde fase van SLN124 bij patiënten met polycythemia vera

Dit is een multicenter fase 1/2-onderzoek met een open-label dosisescalatie gevolgd door een gerandomiseerde, placebogecontroleerde en dubbelblinde fase van SLN124 bij volwassen patiënten met polycythemia vera (PV) om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek ( PK) en farmacodynamische (PD) respons van SLN124.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

69

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Benowa, Australië
        • Research Site
      • Hobart, Australië
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australië
        • Research Site
      • Melbourne, Australië
        • Research Site
      • Melbourne, Australië
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australië
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australië
        • Research Site
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Research Site 2
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Research Site
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland
        • Research Site
      • Hanover, Duitsland
        • Research Site
  • Italië
      • Alessandria, Italië
        • Research Site
      • Meldola, Italië
        • Research Site
  • Maleisië
      • Johor Bahru, Maleisië
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Maleisië
        • Research Site
      • Kuantan, Maleisië
        • Research Site
      • Kuching, Maleisië
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Research Site
      • Madrid, Spanje
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Verenigde Staten, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Verenigde Staten, 77340
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder.
  • Een bevestigde diagnose van PV volgens de herziene criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie uit 2016:
  • Geschikte flebotomiegeschiedenis
  • Moet ermee instemmen zich te houden aan de juiste anticonceptie-eisen
  • Patiënten die geen cytoreductieve therapie krijgen, moeten gedurende ten minste 24 weken voorafgaand aan de dosering zijn gestopt met eerdere cytoreductieve therapie en hersteld zijn van eventuele bijwerkingen als gevolg van cytoreductieve therapie.
  • Patiënten die cytoreductieve therapie met hydroxyurea, interferon, busulfan of ruxolitinib krijgen, moeten gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan de dosering een stabiele dosis cytoreductieve therapie hebben gekregen en zonder geplande dosisverandering.
  • Patiënten moeten binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening dermatologisch zijn onderzocht.
  • Moet een Eastern Cooperative Oncology Group-score van 0, 1 of 2 hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Drugsintolerantie:

    1. Geschiedenis van intolerantie voor oligonucleotiden, of GalNAc, of een component van SLN124.
    2. Geschiedenis van intolerantie voor s.c. injecties.
  • Klinisch significante trombose (bijvoorbeeld diepe veneuze trombose of miltveneuze trombose) binnen 12 weken na screening.
  • Voorgeschiedenis van ernstige bloedingen en/of een vereiste voor bloedtransfusietherapie als gevolg van bloedingen in de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Voldoet aan de criteria voor post-PV myelofibrose zoals gedefinieerd door de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
  • Elk onderzoeksgeneesmiddel minder dan 6 weken voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of niet hersteld van de effecten van eerdere toediening van een onderzoeksgeneesmiddel.
  • Elk onderzoeks- of op de markt gebracht product dat minder dan 48 weken voorafgaand aan de toediening van een onderzoeksmiddel gericht is op GalNAc.
  • Klinisch significante comorbiditeiten

  • Biochemische en hematologische parameters:

    1. Biochemisch bewijs van significante leverziekte tijdens screening
    2. Hematologische parameters bij screening als volgt: bloedplaatjes 1.000.000/µL; of aantal witte bloedcellen (WBC) > 25.000/µL; of perifere blasten < 1%.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fase 1 open-label SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) gericht op transmembraan protease, serine 6 (TMPRSS6) messenger ribonucleïnezuur (mRNA).
Experimenteel: Fase 2 geblindeerde SLN124
SLN124 voor subcutane (s.c.) injectie
Geneesmiddel: SLN124
SLN124 is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) gericht op transmembraan protease, serine 6 (TMPRSS6) messenger ribonucleïnezuur (mRNA).
Placebo-vergelijker: Fase 2 geblindeerde placebo
Natriumchloride voor s.c. injectie
Geneesmiddel: Placebo
natriumchloride, oplossing voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1: Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Dag 239
De veiligheid en verdraagbaarheid worden afzonderlijk gerapporteerd na de open-label dosis-escalatiefase en de dubbelblinde fase
Dag 239
Fase 1: Beoordeling van het aantal flebotomieën op vaste tijdstippen
Tijdsspanne: 6 maanden vóór dosering tot dag 239
6 maanden vóór dosering tot dag 239
Fase 2: Aandeel patiënten dat respons behaalt tussen week 18 en week 36 (placebo-gecontroleerde dubbelblinde fase)
Tijdsspanne: 18 tot 36 weken
18 tot 36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1: Farmacokinetiek: oppervlak onder de plasmaconcentratiecurve (AUC)
Tijdsspanne: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmacokinetiek: piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmacodynamisch: verandering in hematocriet
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 239
Dag 1 tot Dag 239
Fase 1: Farmacodynamisch: Verandering in transferrineverzadiging (TSAT)
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 239
Dag 1 tot Dag 239
Fase 1: Farmacodynamisch: Verandering in Hepcidine
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 239
Dag 1 tot Dag 239
Fase 2: Vergelijking van het effect van SLN124 versus placebo
Tijdsspanne: Over 36 weken
Aantal flebotomieën
Over 36 weken
Fase 2: Vergelijking van het effect van SLN124 versus placebo
Tijdsspanne: Meer dan 36 weken
Aandeel patiënten dat een respons bereikt
Meer dan 36 weken
Fase 2: Vergelijking van het effect van SLN124 versus placebo
Tijdsspanne: Over 36 weken
Veiligheid en verdraagbaarheid
Over 36 weken
Fase 2: Vergelijking van het effect van SLN124 versus placebo
Tijdsspanne: Meer dan 36 weken
Hematologieparameters en biomarkers van het ijzermetabolisme
Meer dan 36 weken
Fase 2: In de dubbelblinde verlengingsperiode en in de OLE-periode:
Tijdsspanne: Week 37 tot Week 181
Beoordeel de langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van SLN124
Week 37 tot Week 181
Fase 2: In de dubbelblinde verlengingsperiode en in de OLE-periode:
Tijdsspanne: Week 37 tot Week 181
Beoordeel de langetermijneffecten van SLN124 op QoL-beoordelingen
Week 37 tot Week 181
Fase 2: Evaluatie van SLN124 Cmax op dag 1 en dag 169 van het onderzoek.
Tijdsspanne: Dag 1 en Dag 169
Dag 1 en Dag 169
Fase 2: Beoordeling van SLN124 PD
Tijdsspanne: Veranderingen van week 1 tot week 181
Hepcidine
Veranderingen van week 1 tot week 181
Fase 2: Beoordeling van Kwaliteit van Leven
Tijdsspanne: Veranderingen van week 1 tot week 181
MPN-SAF-TSS
Veranderingen van week 1 tot week 181
Fase 2: Beoordeling van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Wijzigingen van week 1 tot week 181
PGI-C
Wijzigingen van week 1 tot week 181
Fase 2: Farmacodynamisch: Verandering in hematocriet
Tijdsspanne: Veranderingen van week 1 tot week 181
Veranderingen van week 1 tot week 181
Fase 2: Farmacodynamisch: Verandering in Hepcidine
Tijdsspanne: Veranderingen van week 1 tot week 181
Veranderingen van week 1 tot week 181

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SLN124-004
  • SANRECO (Andere identificatie: Silence Therapeutics)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren