Tutkimus SLN124:n arvioimiseksi potilailla, joilla on Polycythemia Vera (SLN)
keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Silence Therapeutics plc
Vaiheen 1/2 tutkimus avoimella annoksen korotusvaiheella, jota seuraa satunnaistettu, kaksoissokkoutettu SLN124-vaihe potilailla, joilla on Polycythemia Vera
Tämä on vaiheen 1/2, monikeskustutkimus, jossa on avoin annoksen nosto ja sen jälkeen satunnaistettu lumekontrolloitu ja kaksoissokkoutettu SLN124-vaihe aikuispotilailla, joilla on polysytemia vera (PV), turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja farmakokineettisten ( PK) ja SLN124:n farmakodynaaminen (PD) vaste.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Benowa, Australia
- Research Site
-
Hobart, Australia
- Research Site
-
Kurralta Park, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site 2
-
Nedlands, Australia
- Linear Clinical Research
-
Richmond, Australia
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Research Site
-
Plovdiv, Bulgaria
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Research Site
-
Madrid, Espanja
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia
- Research Site
-
Meldola, Italia
- Research Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malesia
- Research Site
-
Kuala Terengganu, Malesia
- Research Site
-
Kuantan, Malesia
- Research Site
-
Kuching, Malesia
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Research Site
-
Katowice, Puola
- Research Site
-
Lublin, Puola
- Research Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Saksa
- Research Site
-
Hanover, Saksa
- Research Site
-
-
-
-
Louisiana
-
Hammond, Louisiana, Yhdysvallat, 70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville, Texas, Yhdysvallat, 77340
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet mies- ja naispotilaat.
- Vahvistettu PV-diagnoosi Maailman terveysjärjestön vuoden 2016 tarkistettujen kriteerien mukaan:
- Sopiva flebotomiahistoria
- On suostuttava asianmukaisten ehkäisyvaatimusten noudattamiseen
- Potilaiden, jotka eivät saa sytoreduktiivista hoitoa, on täytynyt lopettaa aikaisempi sytoreduktiivinen hoito vähintään 24 viikkoa ennen annostelua, ja he ovat toipuneet kaikista sytoreduktiivisen hoidon aiheuttamista haittatapahtumista.
- Potilaiden, jotka saavat sytoreduktiivista hoitoa hydroksiurealla, interferonilla, busulfaanilla tai ruksolitinibillä, on täytynyt saada vakaa annos sytoreduktiivista hoitoa vähintään 12 viikon ajan ennen annostelua ilman suunniteltua annoksen muutosta.
- Potilaiden tulee olla dermatologisessa tutkimuksessa 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Itäisen onkologiaryhmän pistemäärän tulee olla 0, 1 tai 2.
Poissulkemiskriteerit:
Lääke-intoleranssi:
- Aiempi intoleranssi oligonukleotideille tai GalNAc:lle tai mille tahansa SLN124:n komponentille.
- Suvaitsemattomuuden historia s.c. injektiot.
- Kliinisesti merkittävä tromboosi (esim. syvä laskimotukos tai pernan laskimotukos) 12 viikon sisällä seulonnasta.
- Aiemmin merkittäviä verenvuototapahtumia ja/tai verensiirtotarve verenvuodon vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Täyttää PV:n jälkeisen myelofibroosin kriteerit kansainvälisen myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitotyöryhmän määrittämänä
- Mikä tahansa tutkimuslääke alle 6 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta tai ei ole toipunut minkään tutkimusaineen aiemman annon vaikutuksista.
- Mikä tahansa GalNAc-valmistetta käyttävä tutkimus tai markkinoitu tuote alle 48 viikkoa ennen minkään tutkittavan aineen antamista.
- Kliinisesti merkittävät rinnakkaissairaudet
Biokemialliset ja hematologiset parametrit:
- Biokemialliset todisteet merkittävästä maksasairaudesta seulonnan aikana
- Hematologiset parametrit seulonnassa seuraavasti: verihiutaleet 1 000 000/µl; tai valkosolujen (WBC) määrä > 25 000/µl; tai perifeeriset blastit < 1 %.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1 avoin SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
|
SLN124 on kaksijuosteinen pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA), joka kohdistuu transmembraaniproteaasiin, seriini 6:een (TMPRSS6) lähettiribonukleiinihappoon (mRNA).
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2 Blinded SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
|
SLN124 on kaksijuosteinen pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA), joka kohdistuu transmembraaniproteaasiin, seriini 6:een (TMPRSS6) lähettiribonukleiinihappoon (mRNA).
|
|
Placebo Comparator: Vaihe 2 sokaistettu plasebo
Natriumkloridi s.c.
injektio
|
natriumkloridi, injektioneste
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1: Hoidosta johtuvien haittatapausten (AEs) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Päivä 239
|
Turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen avoimen leiman annosvaiheen ja kaksoissokkotutkimusvaiheen jälkeen
|
Päivä 239
|
|
Vaihe 1: Verilöylyjen määrän arviointi tietyin väliajoin
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen annostelua päivään 239
|
6 kuukautta ennen annostelua päivään 239
|
|
|
Vaihe 2: Potilaiden osuus, jotka saavuttavat vasteen viikkojen 18 ja 36 välillä (placebolla kontrolloitu kaksoissokkoutettu vaihe)
Aikaikkuna: 18–36 viikkoa
|
18–36 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe 1: Farmakokinetiikka: plasmapitoisuuskäyrän alapuolella oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Päivä 127
|
Päivä 127
|
|
|
Vaihe 1: Farmakokineettinen: huippuplasmakonsentraatio (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 127
|
Päivä 127
|
|
|
Vaihe 1: Farmakodynaaminen: hemoglobiinipitoisuuden muutos
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 239
|
Päivä 1 - Päivä 239
|
|
|
Vaihe 1: Farmakodynaaminen: Siirtoferriin kyllästymisasteen (TSAT) muutos
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 239
|
Päivä 1 - Päivä 239
|
|
|
Vaihe 1: Farmakodynaaminen: Hepidiinin muutos
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 239
|
Päivästä 1 päivään 239
|
|
|
Vaihe 2: SLN124:n ja lumelääkkeen vaikutusten vertailu
Aikaikkuna: Yli 36 viikkoa
|
Verinäytteiden ottojen määrä
|
Yli 36 viikkoa
|
|
Vaihe 2: SLN124:n ja lumelääkkeen vaikutuksen vertailu
Aikaikkuna: Yli 36 viikkoa
|
Potilaiden osuus, jotka saavat vasteen
|
Yli 36 viikkoa
|
|
Vaihe 2: SLN124:n ja lumelääkkeen vaikutuksen vertailu
Aikaikkuna: Yli 36 viikkoa
|
Turvallisuus ja siedettävyys
|
Yli 36 viikkoa
|
|
Vaihe 2: SLN124:n ja lumelääkkeen vaikutuksen vertailu
Aikaikkuna: Yli 36 viikon ajan
|
Hematologiaparametrit ja raudan aineenvaihdunnan biomarkkerit
|
Yli 36 viikon ajan
|
|
Vaihe 2: Kaksoissokkotutkimuksen jatkojaksona ja OLE-jaksolla:
Aikaikkuna: Viikko 37 viikkoon 181
|
Arvioi SLN124:n pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys
|
Viikko 37 viikkoon 181
|
|
Vaihe 2: Kaksoissokkotutkimuksen jatkojakson ja avoimen jatkojakson aikana:
Aikaikkuna: Viikko 37 - viikko 181
|
Arvioi SLN124:n pitkäaikaisvaikutuksia elämänlaadun arvioihin
|
Viikko 37 - viikko 181
|
|
Vaihe 2: SLN124 Cmax:n arviointi tutkimuksen päivänä 1 ja päivänä 169.
Aikaikkuna: Päivä 1 ja Päivä 169
|
Päivä 1 ja Päivä 169
|
|
|
Vaihe 2: SLN124 PD:n arviointi
Aikaikkuna: Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
Hepsiidiini
|
Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
|
Vaihe 2: Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
MPN-SAF-TSS
|
Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
|
Vaihe 2: Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
PGI-C
|
Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
|
Vaihe 2: Farmakodynaaminen: Hematokriitin muutos
Aikaikkuna: Muutokset viikolta 1 viikkoon 181
|
Muutokset viikolta 1 viikkoon 181
|
|
|
Vaihe 2: Farmakodynaaminen: Hepkidiinin muutos
Aikaikkuna: Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
Muutokset viikosta 1 viikkoon 181
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 29. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 12. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SLN124-004
- SANRECO (Muu tunniste: Silence Therapeutics)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .