真性多血症患者における SLN124 を評価するための研究 (SLN)
2025年12月17日 更新者：Silence Therapeutics plc
真性赤血球増加症患者を対象とした非盲検用量漸増フェーズとそれに続く SLN124 の無作為化二重盲検フェーズを伴うフェーズ 1/2 試験
これは、安全性、忍容性、有効性、薬物動態を評価するために、真性赤血球増加症 (PV) の成人患者における SLN124 の無作為化プラセボ対照および二重盲検段階が続く、非盲検用量漸増を伴う第 1/2 相多施設試験です ( PK)、および SLN124 の薬力学 (PD) 応答。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
69
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Louisiana
-
Hammond、Louisiana、アメリカ、70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14203
- Research Site
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville、Texas、アメリカ、77340
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria、イタリア
- Research Site
-
Meldola、イタリア
- Research Site
-
-
-
-
-
Benowa、オーストラリア
- Research Site
-
Hobart、オーストラリア
- Research Site
-
Kurralta Park、オーストラリア
- Research Site
-
Melbourne、オーストラリア
- Research Site
-
Melbourne、オーストラリア
- Research Site 2
-
Nedlands、オーストラリア
- Linear Clinical Research
-
Richmond、オーストラリア
- Research Site
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- Research Site
-
Madrid、スペイン
- Research Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau、ドイツ
- Research Site
-
Hanover、ドイツ
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv、ブルガリア
- Research Site
-
Plovdiv、ブルガリア
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Gdansk、ポーランド
- Research Site
-
Katowice、ポーランド
- Research Site
-
Lublin、ポーランド
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru、マレーシア
- Research Site
-
Kuala Terengganu、マレーシア
- Research Site
-
Kuantan、マレーシア
- Research Site
-
Kuching、マレーシア
- Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女の患者。
- 改訂された2016年世界保健機関基準によるPVの確定診断:
- 適切な瀉血歴
- 適切な避妊要件を遵守することに同意する必要があります
- 細胞減少療法を受けていない患者は、投与前に少なくとも24週間は以前の細胞減少療法を中止し、細胞減少療法による有害事象から回復している必要があります。
- ヒドロキシ尿素、インターフェロン、ブスルファン、またはルキソリチニブによる細胞減少療法を受けている患者は、投与前に少なくとも12週間安定した用量の細胞減少療法を受けており、用量を計画的に変更していない必要があります。
- -患者は、スクリーニング前の6か月以内に皮膚科検査を受けている必要があります。
- -Eastern Cooperative Oncology Group スコアが 0、1、または 2 である必要があります。
除外基準:
薬物不耐症:
- -オリゴヌクレオチド、GalNAc、またはSLN124の任意のコンポーネントに対する不耐性の病歴。
- s.c.に対する不耐性の歴史 注射。
- -スクリーニングから12週間以内の臨床的に重大な血栓症（例、深部静脈血栓症または脾静脈血栓症）。
- -スクリーニング前の過去6か月の出血による主要な出血イベントの履歴および/または輸血療法の必要性。
- International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment によって定義された PV 後の骨髄線維症の基準を満たしています
- -治験薬の初回投与前6週間未満の治験薬、または治験薬の以前の投与の影響から回復していない治験薬。
- 治験薬の投与前48週間以内にGalNAcを標的とする治験薬または市販薬。
- 臨床的に重要な合併症
生化学的および血液学的パラメーター:
- スクリーニング中の重大な肝疾患の生化学的証拠
- スクリーニング時の血液学的パラメーターは次のとおりです。血小板 1,000,000/μL。または白血球 (WBC) 数 > 25,000/μL;または末梢芽球 < 1%。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：フェーズ 1 非盲検 SLN124
SLN124 皮下 (s.c.) 注射用
|
SLN124 は、膜貫通型プロテアーゼ、セリン 6 (TMPRSS6) メッセンジャー リボ核酸 (mRNA) を標的とする二本鎖の低分子干渉リボ核酸 (siRNA) です。
|
|
実験的：フェーズ 2 ブラインド SLN124
SLN124 皮下 (s.c.) 注射用
|
SLN124 は、膜貫通型プロテアーゼ、セリン 6 (TMPRSS6) メッセンジャー リボ核酸 (mRNA) を標的とする二本鎖の低分子干渉リボ核酸 (siRNA) です。
|
|
プラセボコンパレーター：第 2 相盲検プラセボ
皮下用塩化ナトリウム
注入
|
塩化ナトリウム、注射用溶液
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
第1フェーズ：治療に伴う有害事象（AEs）の発生率
時間枠：239日目
|
安全性および忍容性は、オープンラベル用量漸増フェーズおよび二重盲検フェーズの後、別々に報告されます
|
239日目
|
|
フェーズ1: 一定間隔での瀉血回数の評価
時間枠：投与開始の6か月前から239日目まで
|
投与開始の6か月前から239日目まで
|
|
|
第2相：週18から週36までの間に反応を達成した患者の割合（プラセボ対照二重盲検相）
時間枠：18週から36週
|
18週から36週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
第1相：薬物動態：血漿中濃度曲線下面積（AUC）
時間枠：127日目
|
127日目
|
|
|
第1相：薬物動態：最高血漿濃度（Cmax）
時間枠：Day 127
|
Day 127
|
|
|
第1相：薬力学：ヘマトクリットの変化
時間枠：Day 1からDay 239まで
|
Day 1からDay 239まで
|
|
|
第1フェーズ: 薬力学: トランスフェリン飽和度（TSAT）の変化
時間枠：Day 1 から Day 239
|
Day 1 から Day 239
|
|
|
Phase 1: 薬力学: ヘプシジンの変化
時間枠：1日目から239日目
|
1日目から239日目
|
|
|
第2相：SLN124とプラセボの効果の比較
時間枠：36週間以上
|
採血回数
|
36週間以上
|
|
第2相：SLN124とプラセボの効果の比較
時間枠：36週間以上
|
反応を達成した患者の割合
|
36週間以上
|
|
第2相：SLN124対プラセボの効果の比較
時間枠：36週間以上
|
安全性と忍容性
|
36週間以上
|
|
Phase 2: SLN124とプラセボの効果の比較
時間枠：36週間以上
|
血液学パラメーターと鉄代謝バイオマーカー
|
36週間以上
|
|
第2相：二重盲検延長期間およびOLE期間において：
時間枠：第37週から第181週
|
SLN124の長期的な安全性と忍容性を評価する
|
第37週から第181週
|
|
フェーズ2：二重盲検延長期間およびOLE期間において：
時間枠：週37から週181
|
SLN124のQoL評価に対する長期的な影響を評価する
|
週37から週181
|
|
第2相：試験の第1日目および第169日目のSLN124のCmaxの評価。
時間枠：1日目および169日目
|
1日目および169日目
|
|
|
フェーズ2：SLN124 PDの評価
時間枠：第1週から第181週までの変化
|
ヘプシジン
|
第1週から第181週までの変化
|
|
フェーズ2：QoLの評価
時間枠：第1週から第181週までの変化
|
MPN-SAF-TSS
|
第1週から第181週までの変化
|
|
フェーズ2：QoLの評価
時間枠：第1週から第181週までの変化
|
PGI-C
|
第1週から第181週までの変化
|
|
第2相：薬力学：ヘマトクリットの変化
時間枠：第1週から第181週までの変化
|
第1週から第181週までの変化
|
|
|
第2フェーズ：薬力学的：ヘプシジンの変化
時間枠：第1週から第181週までの変化
|
第1週から第181週までの変化
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月26日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2030年3月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月10日
最初の投稿 (実際)
2022年8月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。