Étude pour évaluer le SLN124 chez les patients atteints de polycythémie vraie (SLN)
17 décembre 2025 mis à jour par: Silence Therapeutics plc
Étude de phase 1/2 avec une phase d'escalade de dose en ouvert suivie d'une phase randomisée en double aveugle de SLN124 chez des patients atteints de polycythémie vraie
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1/2 avec une escalade de dose en ouvert suivie d'une phase randomisée contrôlée par placebo et en double aveugle de SLN124 chez des patients adultes atteints de polycythémie vraie (PV) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique ( PK) et la réponse pharmacodynamique (PD) de SLN124.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
69
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Freiburg im Breisgau, Allemagne
- Research Site
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Hanover, Allemagne
- Research Site
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Benowa, Australie
- Research Site
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Hobart, Australie
- Research Site
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Kurralta Park, Australie
- Research Site
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Melbourne, Australie
- Research Site
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Melbourne, Australie
- Research Site 2
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Nedlands, Australie
- Linear Clinical Research
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Richmond, Australie
- Research Site
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Plovdiv, Bulgarie
- Research Site
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Plovdiv, Bulgarie
- Research Site 2
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Toronto, Canada
- Research Site
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Barcelona, Espagne
- Research Site
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Madrid, Espagne
- Research Site
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Alessandria, Italie
- Research Site
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Meldola, Italie
- Research Site
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Johor Bahru, Malaisie
- Research Site
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Kuala Terengganu, Malaisie
- Research Site
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Kuantan, Malaisie
- Research Site
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Kuching, Malaisie
- Research Site
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Gdansk, Pologne
- Research Site
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Katowice, Pologne
- Research Site
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Lublin, Pologne
- Research Site
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Louisiana
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Hammond, Louisiana, États-Unis, 70403
- Research Site
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New York
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Buffalo, New York, États-Unis, 14203
- Research Site
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Research Site
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Texas
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Huntsville, Texas, États-Unis, 77340
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus.
- Un diagnostic confirmé de PV selon les critères révisés de l'Organisation mondiale de la santé de 2016 :
- Antécédents de phlébotomie appropriés
- Doit accepter de se conformer aux exigences de contraception appropriées
- Les patients qui ne reçoivent pas de traitement cytoréducteur doivent avoir interrompu tout traitement cytoréducteur antérieur pendant au moins 24 semaines avant l'administration et se sont rétablis de tout événement indésirable dû au traitement cytoréducteur.
- Les patients recevant un traitement cytoréducteur avec hydroxyurée, interféron, busulfan ou ruxolitinib doivent avoir reçu une dose stable de traitement cytoréducteur pendant au moins 12 semaines avant l'administration et sans changement de dose prévu.
- Les patients doivent avoir eu un examen dermatologique dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Doit avoir un score Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 ou 2.
Critère d'exclusion:
Intolérance aux médicaments :
- Antécédents d'intolérance aux oligonucléotides, ou GalNAc, ou à tout composant de SLN124.
- Antécédents d'intolérance au s.c. injections.
- Thrombose cliniquement significative (par exemple, thrombose veineuse profonde ou thrombose de la veine splénique) dans les 12 semaines suivant le dépistage.
- Antécédents d'événements hémorragiques majeurs et / ou nécessité d'une transfusion sanguine en raison d'un saignement au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage.
- Répond aux critères de la myélofibrose post-PV tels que définis par l'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
- Tout médicament expérimental moins de 6 semaines avant la première dose du médicament à l'étude ou non récupéré des effets de l'administration antérieure de tout agent expérimental.
- Tout produit expérimental ou commercialisé utilisant GalNAc ciblant moins de 48 semaines avant l'administration de tout agent expérimental.
- Co-morbidités cliniquement significatives
Paramètres biochimiques et hématologiques :
- Preuve biochimique d'une maladie hépatique importante lors du dépistage
- Paramètres hématologiques au dépistage comme suit : plaquettes 1 000 000/µL ; ou nombre de globules blancs (GB) > 25 000/µL ; ou blastes périphériques < 1 %.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Phase 1 ouvert SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
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SLN124 est un petit acide ribonucléique interférent double brin (ARNsi) ciblant la protéase transmembranaire, sérine 6 (TMPRSS6) acide ribonucléique messager (ARNm).
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Expérimental: Phase 2 Blindé SLN124
SLN124 pour injection sous-cutanée (s.c.)
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SLN124 est un petit acide ribonucléique interférent double brin (ARNsi) ciblant la protéase transmembranaire, sérine 6 (TMPRSS6) acide ribonucléique messager (ARNm).
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Comparateur placebo: Placebo en aveugle de phase 2
Chlorure de sodium pour s.c.
injection
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chlorure de sodium, solution injectable
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Phase 1 : Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EI)
Délai: Jour 239
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La sécurité et la tolérance seront rapportées séparément après la phase d'augmentation de dose en ouvert et la phase en double aveugle
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Jour 239
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Phase 1 : Évaluation du nombre de phlébotomies à intervalles réguliers
Délai: 6 mois avant l'administration à J239
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6 mois avant l'administration à J239
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Phase 2 : Proportion de patients qui obtiennent une réponse entre la semaine 18 et la semaine 36 (phase en double aveugle contrôlée par placebo)
Délai: 18 à 36 semaines
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18 à 36 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Phase 1 : Pharmacocinétique : aire sous la courbe de concentration plasmatique (AUC)
Délai: Jour 127
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Jour 127
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Phase 1 : Pharmacocinétique : concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jour 127
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Jour 127
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Phase 1 : Pharmacodynamique : variation de l'hématocrite
Délai: Jour 1 à Jour 239
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Jour 1 à Jour 239
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Phase 1 : Pharmacodynamique : Variation de la saturation de la transferrine (TSAT)
Délai: Jour 1 à Jour 239
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Jour 1 à Jour 239
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Phase 1 : Pharmacodynamique : Variation de l'hepcidine
Délai: Jour 1 à Jour 239
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Jour 1 à Jour 239
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Phase 2 : Comparaison de l'effet du SLN124 par rapport au placebo
Délai: Sur plus de 36 semaines
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Nombre de phlébotomies
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Sur plus de 36 semaines
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Phase 2 : Comparaison de l'effet du SLN124 par rapport au placebo
Délai: Sur 36 semaines
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Proportion de patients qui obtiennent une réponse
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Sur 36 semaines
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Phase 2 : Comparaison de l'effet du SLN124 contre placebo
Délai: Sur plus de 36 semaines
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Sécurité et tolérabilité
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Sur plus de 36 semaines
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Phase 2 : Comparaison de l'effet du SLN124 par rapport au placebo
Délai: Plus de 36 semaines
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Paramètres hématologiques et biomarqueurs du métabolisme du fer
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Plus de 36 semaines
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Phase 2 : Pendant la période d'extension en double aveugle et pendant la période d'OLE :
Délai: Semaine 37 à semaine 181
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Évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du SLN124
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Semaine 37 à semaine 181
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Phase 2 : Pendant la période d'extension en double aveugle et pendant la période OLE :
Délai: Semaine 37 à semaine 181
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Évaluer les effets à long terme de SLN124 sur les évaluations de la QdV
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Semaine 37 à semaine 181
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Phase 2 : Évaluation de la Cmax du SLN124 au jour 1 et au jour 169 de l'essai.
Délai: Jour 1 et Jour 169
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Jour 1 et Jour 169
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Phase 2 : Évaluation du SLN124 PD
Délai: Changements de la Semaine 1 à la Semaine 181
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Hepcidine
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Changements de la Semaine 1 à la Semaine 181
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Phase 2 : Évaluation de la QdV
Délai: Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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MPN-SAF-TSS
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Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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Phase 2 : Évaluation de la QdV
Délai: Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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PGI-C
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Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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Phase 2 : Pharmacodynamique : Variation de l'hématocrite
Délai: Évolutions de la semaine 1 à la semaine 181
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Évolutions de la semaine 1 à la semaine 181
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Phase 2 : Pharmacodynamique : Variation de l'Hépcidine
Délai: Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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Changements de la semaine 1 à la semaine 181
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 janvier 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 juillet 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 août 2022
Première publication (Réel)
12 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
19 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SLN124-004
- SANRECO (Autre identifiant: Silence Therapeutics)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .