Исследование для оценки SLN124 у пациентов с истинной полицитемией (SLN)
17 декабря 2025 г. обновлено: Silence Therapeutics plc
Исследование фазы 1/2 с открытой фазой повышения дозы, за которой следует рандомизированная, двойная слепая фаза SLN124 у пациентов с истинной полицитемией
Это многоцентровое исследование фазы 1/2 с открытым повышением дозы, за которым следует рандомизированная плацебо-контролируемая и двойная слепая фаза SLN124 у взрослых пациентов с истинной полицитемией (ИП) для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики. PK) и фармакодинамический (PD) ответ SLN124.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
69
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Benowa, Австралия
- Research Site
-
Hobart, Австралия
- Research Site
-
Kurralta Park, Австралия
- Research Site
-
Melbourne, Австралия
- Research Site
-
Melbourne, Австралия
- Research Site 2
-
Nedlands, Австралия
- Linear Clinical Research
-
Richmond, Австралия
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Болгария
- Research Site
-
Plovdiv, Болгария
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Германия
- Research Site
-
Hanover, Германия
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Research Site
-
Madrid, Испания
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Италия
- Research Site
-
Meldola, Италия
- Research Site
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Малайзия
- Research Site
-
Kuala Terengganu, Малайзия
- Research Site
-
Kuantan, Малайзия
- Research Site
-
Kuching, Малайзия
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Research Site
-
Katowice, Польша
- Research Site
-
Lublin, Польша
- Research Site
-
-
-
-
Louisiana
-
Hammond, Louisiana, Соединенные Штаты, 70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- Research Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville, Texas, Соединенные Штаты, 77340
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше.
- Подтвержденный диагноз ИП в соответствии с пересмотренными критериями Всемирной организации здравоохранения 2016 года:
- Подходящая история флеботомии
- Должен согласиться соблюдать соответствующие требования к контрацепции
- Пациенты, не получающие циторедуктивную терапию, должны были прекратить любую предыдущую циторедуктивную терапию не менее чем за 24 недели до введения дозы и восстановиться после любых нежелательных явлений, связанных с циторедуктивной терапией.
- Пациенты, получающие циторедуктивную терапию гидроксимочевиной, интерфероном, бусульфаном или руксолитинибом, должны получать стабильную дозу циторедуктивной терапии в течение не менее 12 недель до дозирования и без запланированного изменения дозы.
- Пациенты должны пройти дерматологическое обследование в течение 6 месяцев до скрининга.
- Должен иметь балл Восточной кооперативной онкологической группы 0, 1 или 2.
Критерий исключения:
Непереносимость лекарств:
- История непереносимости олигонуклеотидов, или GalNAc, или любого компонента SLN124.
- Непереносимость п/к в анамнезе. инъекции.
- Клинически значимый тромбоз (например, тромбоз глубоких вен или тромбоз селезеночной вены) в течение 12 недель после скрининга.
- В анамнезе большие кровотечения и/или потребность в гемотрансфузионной терапии из-за кровотечения за последние 6 месяцев до скрининга.
- Соответствует критериям миелофиброза после ИП, определенным Международной рабочей группой по исследованию и лечению миелопролиферативных новообразований.
- Любое исследуемое лекарственное средство менее чем за 6 недель до первой дозы исследуемого лекарственного средства или не оправившееся от последствий предшествующего введения любого исследуемого лекарственного средства.
- Любой исследуемый или продаваемый продукт с использованием GalNAc, направленный менее чем за 48 недель до введения любого исследуемого агента.
- Клинически значимые сопутствующие заболевания
Биохимические и гематологические показатели:
- Биохимические признаки значительного заболевания печени во время скрининга
- Гематологические показатели при скрининге следующие: тромбоциты 1 000 000/мкл; или количество лейкоцитов (WBC) > 25 000/мкл; или периферические бласты < 1%.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Открытая фаза 1 SLN124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
|
SLN124 представляет собой двухцепочечную малую интерферирующую рибонуклеиновую кислоту (миРНК), нацеленную на трансмембранную протеазу, серин 6 (TMPRSS6), мессенджер рибонуклеиновой кислоты (мРНК).
|
|
Экспериментальный: Фаза 2 слепой SLN124
SLN124 для подкожной (п/к) инъекции
|
SLN124 представляет собой двухцепочечную малую интерферирующую рибонуклеиновую кислоту (миРНК), нацеленную на трансмембранную протеазу, серин 6 (TMPRSS6), мессенджер рибонуклеиновой кислоты (мРНК).
|
|
Плацебо Компаратор: Фаза 2 слепого плацебо
Хлорид натрия для п/к
инъекция
|
натрия хлорид, раствор для инъекций
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фаза 1: Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯ)
Временное ограничение: День 239
|
Безопасность и переносимость будут отдельно сообщаться после фазы открытого титрования дозы и двойной слепой фазы
|
День 239
|
|
Фаза 1: Оценка количества флеботомий с интервалами
Временное ограничение: с 6 месяцев до введения дозы по 239-й день
|
с 6 месяцев до введения дозы по 239-й день
|
|
|
Фаза 2: Доля пациентов, достигших ответа между 18-й и 36-й неделей (плацебо-контролируемая двойная слепая фаза)
Временное ограничение: от 18 до 36 недель
|
от 18 до 36 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фаза 1: Фармакокинетика: площадь под кривой плазменной концентрации (AUC)
Временное ограничение: День 127
|
День 127
|
|
|
Фаза 1: Фармакокинетика: пиковая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: День 127
|
День 127
|
|
|
Фаза 1: Фармакодинамическая: изменение гематокрита
Временное ограничение: С 1-го по 239-й день
|
С 1-го по 239-й день
|
|
|
Фаза 1: Фармакодинамика: Изменение насыщения трансферрина (TSAT)
Временное ограничение: С 1-го по 239-й день
|
С 1-го по 239-й день
|
|
|
Фаза 1: Фармакодинамика: Изменение уровня гепсидина
Временное ограничение: День 1 – День 239
|
День 1 – День 239
|
|
|
Фаза 2: Сравнение эффекта SLN124 и плацебо
Временное ограничение: Свыше 36 недель
|
Количество флеботомий
|
Свыше 36 недель
|
|
Фаза 2: Сравнение эффекта SLN124 и плацебо
Временное ограничение: Более 36 недель
|
Доля пациентов, достигших ответа
|
Более 36 недель
|
|
Фаза 2: Сравнение эффекта SLN124 и плацебо
Временное ограничение: Более 36 недель
|
Безопасность и переносимость
|
Более 36 недель
|
|
Фаза 2: Сравнение эффекта SLN124 и плацебо
Временное ограничение: Более 36 недель
|
Параметры гематологии и биомаркеры метаболизма железа
|
Более 36 недель
|
|
Фаза 2: В двойном слепом продолженном периоде и в периоде OLE:
Временное ограничение: Неделя 37 до Недели 181
|
Оценить долгосрочную безопасность и переносимость SLN124
|
Неделя 37 до Недели 181
|
|
Фаза 2: В период двойного слепого расширения и в период OLE:
Временное ограничение: Неделя 37 - Неделя 181
|
Оценить долгосрочные эффекты SLN124 на оценку качества жизни
|
Неделя 37 - Неделя 181
|
|
Фаза 2: Оценка максимальной концентрации (Cmax) препарата SLN124 на 1-й и 169-й день исследования.
Временное ограничение: День 1 и День 169
|
День 1 и День 169
|
|
|
Фаза 2: Оценка фармакодинамики SLN124
Временное ограничение: Изменения с 1-й по 181-ю неделю
|
Гепцидин
|
Изменения с 1-й по 181-ю неделю
|
|
Фаза 2: Оценка качества жизни
Временное ограничение: Изменения с 1-й по 181-ю неделю
|
MPN-SAF-TSS
|
Изменения с 1-й по 181-ю неделю
|
|
Фаза 2: Оценка качества жизни
Временное ограничение: Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
PGI-C
|
Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
|
Фаза 2: Фармакодинамика: Изменение гематокрита
Временное ограничение: Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
|
|
Фаза 2: Фармакодинамика: Изменение уровня гепсидина
Временное ограничение: Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
Изменения с 1-й недели до 181-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 января 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 июля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
19 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SLN124-004
- SANRECO (Другой идентификатор: Silence Therapeutics)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .