Estudo para avaliar SLN124 em pacientes com policitemia Vera (SLN)
17 de dezembro de 2025 atualizado por: Silence Therapeutics plc
Estudo de fase 1/2 com uma fase de escalonamento de dose aberta seguida por uma fase randomizada e duplo-cega de SLN124 em pacientes com policitemia Vera
Este é um estudo multicêntrico de Fase 1/2 com escalonamento de dose aberto seguido por uma fase randomizada controlada por placebo e duplo-cego de SLN124 em pacientes adultos com Policitemia Vera (PV) para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética ( PK) e resposta farmacodinâmica (PD) de SLN124.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
69
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Freiburg im Breisgau, Alemanha
- Research Site
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Hanover, Alemanha
- Research Site
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Benowa, Austrália
- Research Site
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Hobart, Austrália
- Research Site
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Kurralta Park, Austrália
- Research Site
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Melbourne, Austrália
- Research Site
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Melbourne, Austrália
- Research Site 2
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Nedlands, Austrália
- Linear Clinical Research
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Richmond, Austrália
- Research Site
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Plovdiv, Bulgária
- Research Site
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Plovdiv, Bulgária
- Research Site 2
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Toronto, Canadá
- Research Site
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Barcelona, Espanha
- Research Site
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Madrid, Espanha
- Research Site
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Louisiana
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Hammond, Louisiana, Estados Unidos, 70403
- Research Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Research Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Research Site
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Texas
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Huntsville, Texas, Estados Unidos, 77340
- Research Site
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Alessandria, Itália
- Research Site
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Meldola, Itália
- Research Site
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Johor Bahru, Malásia
- Research Site
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Kuala Terengganu, Malásia
- Research Site
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Kuantan, Malásia
- Research Site
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Kuching, Malásia
- Research Site
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Gdansk, Polônia
- Research Site
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Katowice, Polônia
- Research Site
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Lublin, Polônia
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino e feminino com idade igual ou superior a 18 anos.
- Um diagnóstico confirmado de PV de acordo com os critérios revisados da Organização Mundial da Saúde de 2016:
- Histórico adequado de flebotomia
- Deve concordar em aderir aos requisitos de contracepção adequados
- Os pacientes que não estão recebendo terapia citorredutora devem ter sido descontinuados de qualquer terapia citorredutora anterior por pelo menos 24 semanas antes da administração e se recuperaram de quaisquer eventos adversos devido à terapia citorredutora.
- Os pacientes que recebem terapia citorredutora com hidroxiureia, interferon, busulfan ou ruxolitinibe devem ter recebido uma dose estável de terapia citorredutora por pelo menos 12 semanas antes da administração e sem alteração planejada na dose.
- Os pacientes devem ter feito um exame dermatológico no prazo de 6 meses antes da triagem.
- Deve ter uma pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 ou 2.
Critério de exclusão:
Intolerância a drogas:
- História de intolerância a oligonucleotídeos, ou GalNAc, ou qualquer componente de SLN124.
- História de intolerância a s.c. injeções.
- Trombose clinicamente significativa (por exemplo, trombose venosa profunda ou trombose venosa esplênica) dentro de 12 semanas após a triagem.
- História de eventos hemorrágicos graves e/ou necessidade de terapia de transfusão de sangue devido a sangramento nos últimos 6 meses antes da triagem.
- Atende aos critérios para mielofibrose pós-PV, conforme definido pelo Grupo de Trabalho Internacional - Pesquisa e Tratamento de Neoplasias Mieloproliferativas
- Qualquer medicamento experimental menos de 6 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo ou não recuperado dos efeitos da administração anterior de qualquer agente experimental.
- Qualquer produto experimental ou comercializado usando GalNAc direcionado a menos de 48 semanas antes da administração de qualquer agente experimental.
- Comorbidades clinicamente significativas
Parâmetros bioquímicos e hematológicos:
- Evidência bioquímica de doença hepática significativa durante a triagem
- Os parâmetros hematológicos na triagem são os seguintes: plaquetas 1.000.000/µL; ou contagem de glóbulos brancos (WBC) > 25.000/µL; ou blastos periféricos < 1%.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SLN124 aberto de fase 1
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
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SLN124 é um pequeno ácido ribonucleico interferente de fita dupla (siRNA) direcionado à protease transmembranar, ácido ribonucleico mensageiro serina 6 (TMPRSS6) (mRNA).
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Experimental: Fase 2 Cego SLN124
SLN124 para injeção subcutânea (s.c.)
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SLN124 é um pequeno ácido ribonucleico interferente de fita dupla (siRNA) direcionado à protease transmembranar, ácido ribonucleico mensageiro serina 6 (TMPRSS6) (mRNA).
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Comparador de Placebo: Placebo cego de fase 2
Cloreto de sódio para s.c.
injeção
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cloreto de sódio, solução injetável
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fase 1: Incidência de eventos adversos (EA) emergentes do tratamento
Prazo: Dia 239
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A segurança e a tolerabilidade serão relatadas separadamente após a fase de escalonamento de dose em aberto e a fase duplamente cega
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Dia 239
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Fase 1: Avaliação do número de flebotomias em intervalos
Prazo: 6 meses antes da administração até ao Dia 239
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6 meses antes da administração até ao Dia 239
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Fase 2: Proporção de doentes que atingem resposta entre a semana 18 e a semana 36 (fase duplamente cega controlada por placebo)
Prazo: 18 a 36 semanas
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18 a 36 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase 1: Farmacocinética: área sob a curva de concentração plasmática (AUC)
Prazo: Dia 127
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Dia 127
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Fase 1: Farmacocinética: concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Dia 127
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Dia 127
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Fase 1: Farmacodinâmica: alteração no hematócrito
Prazo: Dia 1 a Dia 239
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Dia 1 a Dia 239
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Fase 1: Farmacodinâmica: Alteração na saturação de transferrina (TSAT)
Prazo: Dia 1 ao Dia 239
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Dia 1 ao Dia 239
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Fase 1: Farmacodinâmica: Alteração na Hepcidina
Prazo: Dia 1 a Dia 239
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Dia 1 a Dia 239
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Fase 2: Comparação do efeito de SLN124 vs placebo
Prazo: Mais de 36 semanas
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Número de flebotomias
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Mais de 36 semanas
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Fase 2: Comparação do efeito de SLN124 vs placebo
Prazo: Mais de 36 semanas
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Proporção de doentes que alcançam uma resposta
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Mais de 36 semanas
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Fase 2: Comparação do efeito de SLN124 versus placebo
Prazo: Mais de 36 semanas
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Segurança e tolerabilidade
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Mais de 36 semanas
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Fase 2: Comparação do efeito de SLN124 versus placebo
Prazo: Mais de 36 semanas
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Parâmetros hematológicos e biomarcadores do metabolismo do ferro
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Mais de 36 semanas
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Fase 2: No período de extensão duplamente cego e no período OLE:
Prazo: Semana 37 a Semana 181
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Avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do SLN124
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Semana 37 a Semana 181
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Fase 2: No período de extensão duplo-cego e no período OLE:
Prazo: Semana 37 a Semana 181
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Avaliar os efeitos a longo prazo do SLN124 nas avaliações de QdV
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Semana 37 a Semana 181
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Fase 2: Avaliação da Cmax do SLN124 no Dia 1 e no Dia 169 do ensaio.
Prazo: Dia 1 e Dia 169
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Dia 1 e Dia 169
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Fase 2: Avaliação do SLN124 PD
Prazo: Alterações da Semana 1 para a Semana 181
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Hepcidina
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Alterações da Semana 1 para a Semana 181
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Fase 2: Avaliação da QdV
Prazo: Mudanças da Semana 1 para a Semana 181
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MPN-SAF-TSS
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Mudanças da Semana 1 para a Semana 181
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Fase 2: Avaliação da QdV
Prazo: Alterações da Semana 1 para a Semana 181
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PGI-C
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Alterações da Semana 1 para a Semana 181
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Fase 2: Farmacodinâmica: Alteração no hematócrito
Prazo: Alterações da Semana 1 até à Semana 181
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Alterações da Semana 1 até à Semana 181
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Fase 2: Farmacodinâmica: Alteração da Hepcidina
Prazo: Alterações desde a Semana 1 até à Semana 181
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Alterações desde a Semana 1 até à Semana 181
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de janeiro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de agosto de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de agosto de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SLN124-004
- SANRECO (Outro identificador: Silence Therapeutics)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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