B형 혈우병 성인 환자에서 ZS801의 안전성 및 유효성 평가를 위한 연구

포함 기준:

1. 18세 이상의 남성;
2. B형 혈우병 진단 확인 및 내인성 FIX ≤2%;
3. 임의의 재조합 및/또는 혈장 유래 FIX 단백질 제품에 대해 100일 이상의 이전 노출일(ED)이 있었습니다.
4. FIX로 치료를 필요로 하는 이전 1년 동안 하나 이상의 관절에서 적어도 3회 이상의 출혈 사건 및/또는 만성 혈우병 관절염을 앓았던 피험자;
5. ZS801 투여 후 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하고 정자 기증을 금지하는 데 동의합니다.
6. 피험자는 자발적으로 참여하고 충분한 정보를 얻었으며 연구를 완전히 이해하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있으며 계획대로 연구를 완료할 의지가 있으며 테스트를 위한 생물학적 샘플 제공에 자발적으로 협력합니다.

제외 기준:

1. 연구 약물의 모든 성분(면역억제제 포함)에 대한 과민성 또는 사용할 수 없는 상태;
2. 면역억제제 또는 스테로이드 약물을 견딜 수 없음;
3. 실험실에서 평가한 FIX 억제제 또는 기록된 FIX 억제제 병력이 있는 경우

4. 다음과 같은 중대한 임상적 질환의 병력이 있거나 현재 앓고 있는 자:

   1. 악성 종양의 병력 또는 악성 종양의 현재 존재;
   2. 활동성 자가면역 질환이 있는 경우
   3. 협심증, 심근경색증, 심부전증, 임상적으로 유의한 선천성 심장병, 심장 판막 질환, 부정맥 및 방실 차단 등을 포함한 중증 심장 질환;
   4. 근본적인 간 질환 또는 간 질환의 병력(예: 문맥 고혈압, 복수, 비장비대, 식도 정맥류, 간성 뇌병증 또는 간 섬유증)이 있는 경우
   5. 활동성 B형 간염 감염(HBsAg 양성) 또는 활동성 C형 간염 감염(HCVAb 양성)이 있거나 현재 B형 간염 또는 C형 간염 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
   6. 약물 치료 후 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병;
   7. 조절되지 않는 고혈압 또는 저혈압;

5. 실험실 값:

   1. 헤모글로빈<110g/L;
   2. 혈소판<100×10^9/L;
   3. AST, ALT, 알칼리 포스파타제>2×ULN;
   4. 총 빌리루빈>1.5×ULN;
   5. 크레아티닌>ULN;
   6. 알부민<LLN;
   7. HIV 항체 양성 또는 Treponema pallidum 항체 양성.
6. AAV5 캡시드 중화 항체 역가가 >1:5이고;
7. 스크리닝 이전에 유전자 치료에 대한 임상시험을 받았거나, FIX 임상시험용 의약품을 1개월 이내에 사용한 적이 있거나, 3개월 이내에 다른 약물/기기 임상시험에 참여했거나, 본 연구 기간 동안 다른 임상시험에 참여할 계획이 있는 자;
8. 수액 후 52주 이내에 수술을 계획한 자
9. 스크리닝 전 3개월 이내에 400mL 이상의 혈액을 잃은 자;
10. 간질, 정신질환 병력(예: 정신분열증, 우울증, 조증 또는 불안증) 또는 명백한 정신 장애가 있거나 다른 이유로 무력화되거나 무력화된 자
11. 약물 남용 또는 알코올 중독의 병력이 있는 환자;
12. 조사관은 피험자가 순응도가 낮거나 후속 조치를 완료할 가능성이 적을 것으로 예상합니다.
13. 임상적으로 중요한 질병 또는 연구자 및/또는 공동 작업자가 이 연구원에 참여하는 것이 적합하지 않다고 생각하는 기타 이유가 있습니다.