연골무형성증 환자의 레시퍼셉트에 대해 알아보기 위한 연구
2024년 5월 10일 업데이트: Pfizer
레시퍼셉트 동시 외부 대조군 구축 타당성 평가를 위한 파일럿 프로젝트
이 연구의 목적은 연골무형성증 환자의 연구 약물(레시퍼셉트라고 함)에 대해 알아보는 것입니다.
연골무형성증은 매우 드문 질환으로 연골무형성증 환자는 팔과 다리가 짧습니다.
이 연구에는 리시퍼셉트 임상 시험에서 이미 수집된 데이터와 연골무형성증에 대한 별도 연구에서 수집된 데이터가 포함됩니다.
이 연구는 환자 경험을 비교하고 연구자가 연구 약물인 레시퍼셉트가 효과적인지 판단하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
248
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10017
- Pfizer
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연골무형성증의 유전적 진단이 문서화되고 확인된 3개월~11세의 연골무형성증 환자, 자연사 연구에서 최소 2개의 유효한 키 및 길이 측정을 완료하고 자연사 연구에서 최소 6개월의 추적 데이터가 있는 환자 병력 연구 또는 2상 리시퍼셉트 시험.
설명
포함 기준:
- 방문 1에서 11(D183)까지 완료한 연구 C4181005의 모든 환자가 이 프로젝트에 포함될 것입니다.
동시 외부 대조군을 구축하기 위해 연구 C4181001의 환자는 포함 자격을 갖추기 위해 연구 C4181005의 다음 포함 기준을 충족해야 합니다.
- 과거 의료 기록에서 문서화되고 확인된 연골무형성증의 유전적 진단(현지 규정에 따라 유전자 검사에 대해 완전히 인증된 실험실에서 검사를 수행해야 함)
- 숙성 ≥ 3개월 ~
- 최소 2개의 유효한 키/길이 측정을 완료했습니다(최소 3개월 간격).
- 등록 전 또는 등록 시 신체 검사 중 태너 1단계에 대해 평가(여성의 경우 유방 발달 평가, 남성의 경우 고환 단계를 포함해야 함)
- 신장 측정을 위해 독립적으로 설 수 있음(등록 시 ≥ 2세인 경우); 나이가 들면
- 자연사 연구에 등록한 후 최소 6개월의 사용 가능한 후속 데이터가 있어야 합니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에 포함되지 않습니다.
- 심각한 비만의 존재(Hoover-Fong BMI 차트에서 BMI>95% 백분위수);
- 체중 30kg
- 만성 신장 질환(CKD) 또는 신장 손상 병력
- 잠재적으로 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 모든 치료(등록 전 마지막 6개월 동안 > 5일의 경구 스테로이드, 고용량 흡입 코르티코스테로이드(>800mcg/일 베클라메타손 등가물) 및 주의력 결핍 과잉 행동 장애에 대한 약물을 포함하는 치료를 받은 이력.
- 기준선 방문 날짜로부터 결정된 모든 뼈의 골절 또는 수술 후 6개월 미만.
- 내부 유도 성장판/장치의 존재
- 등록 전 6개월 이내에 내부 유도 성장판/장치 제거 이력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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리시퍼셉트 코호트
레시퍼셉트 임상 2상에 등록된 연골무형성증 환자
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환자들은 임상 2상에서 리시퍼셉트 중재를 받았다.
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자연사 코호트
연골무형성증 자연사 연구에 등록된 연골무형성증 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월차 평균 키 성장
기간: 기준선, 3개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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키 성장은 기립 높이(센티미터)의 기준선에서 관찰된 변화 대 기준 모집단의 기준선(센티미터)에서 예상되는 변화의 비율로 정의됩니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준선, 3개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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6개월차 평균 키 성장
기간: 기준선, 6개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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키 성장은 기립 높이(센티미터)의 기준선에서 관찰된 변화 대 기준 모집단의 기준선(센티미터)에서 예상되는 변화의 비율로 정의됩니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준선, 6개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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9개월차 평균 키 성장
기간: 기준선, 9개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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키 성장은 기립 높이(센티미터)의 기준선에서 관찰된 변화 대 기준 모집단의 기준선(센티미터)에서 예상되는 변화의 비율로 정의됩니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준선, 9개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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12개월차 평균 키 성장
기간: 기준선, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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키 성장은 기립 높이(센티미터)의 기준선에서 관찰된 변화 대 기준 모집단의 기준선(센티미터)에서 예상되는 변화의 비율로 정의됩니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준선, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일(약 7개월) 동안의 이 후향적 코호트 연구에서 추출되고 관찰된 적격 데이터]
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3개월, 6개월, 9개월, 12개월에 팔 폭의 기준선에서 키/길이 차이까지의 평균 변화
기간: 기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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팔 폭과 기립 높이 또는 길이 차이를 절대값(팔 길이[센티미터] - 기립 키[센티미터])로 정의하였다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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무릎 높이의 기준선 대비 평균 변화: 3개월, 6개월, 9개월, 12개월에 더 낮은 세그먼트 비율
기간: 기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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무릎 높이: 하부 분절 비율은 서 있는 키와 앉은 키의 차이에 대한 무릎과 발뒤꿈치 길이의 비율이었습니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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3, 6, 9, 12개월의 신장 표준 편차 점수(Z-점수) 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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Z-점수는 지정된 방문 시 관찰된 평균 기립 높이와 참조 모집단의 평균 값 간의 차이를 참조 모집단의 표준 편차로 나누어 계산했습니다.
Z 점수는 참가자가 참조 모집단과 얼마나 유사한지를 나타냅니다.
z-점수 0은 평균과 동일하며 정상으로 간주됩니다.
숫자가 낮을수록 평균보다 낮은 값을 나타내고 숫자가 높을수록 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
C4181001 코호트의 경우, 기준값은 사전 동의 날짜에 기록된 값으로 정의된 반면, C4181005 코호트의 경우 기준값은 투여 전 1일차에 측정된 값이었습니다.
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기준, 3, 6, 9, 12개월 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 진행된 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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연골무형성증 관련 정형외과 합병증이 있는 참가자 수
기간: C4181005 코호트: 12개월; C4181001 코호트: 5년 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 동안 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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연골무형성증 관련 정형외과 합병증에는 전만증, 후만증, 작은 대공(대공)이 포함됩니다. 대공은 약간 좁고 척수는 수준에서 약간 압축됩니다. 대공 협착증, c1-c2 2차 골수병증과 관련된 대공 협착증, 경미한 후방을 동반한 대공 협착증 구척추 결합 기형, 척수 변형이 없는 대공 협착증, 경추 골수연화증; 연수 압박, 구근과 연수 통로의 명백한 압박을 동반한 대공의 현저한 협착, 경미한 대공 협착증, 경미한 대공 협착, 중등도에서 중증의 대공 협착, 대공의 심한 협착 및 대공 협착.
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C4181005 코호트: 12개월; C4181001 코호트: 5년 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 동안 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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기타 연골무형성증 관련 정형외과 합병증이 있는 참가자 수
기간: C4181005 코호트: 12개월; C4181001 코호트: 5년 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 동안 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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연골무형성증과 관련된 다른 정형외과 합병증으로는 중이염, 급성 중이염, 수두증 및 폐쇄성 수면 무호흡 증후군이 있습니다.
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C4181005 코호트: 12개월; C4181001 코호트: 5년 [2022년 10월 19일부터 2023년 5월 16일까지(약 7개월) 동안 이 후향적 코호트 연구에서 추출 및 관찰된 적격 데이터]
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 19일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 16일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .