Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om meer te weten te komen over Recifercept bij patiënten met achondroplasie

10 mei 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Een proefproject om de haalbaarheid te evalueren van het bouwen van een gelijktijdige externe controle voor Recifercept

Het doel van deze studie is om meer te weten te komen over het onderzoeksgeneesmiddel (recifercept genaamd) bij mensen met achondroplasie. Achondroplasie is een zeer zeldzame ziekte en patiënten met achondroplasie hebben korte armen en benen. De studie omvat gegevens die al zijn verzameld uit een klinische studie met recifercept en gegevens die zijn verzameld uit een afzonderlijke studie naar achondroplasie. Deze studie zal de ervaringen van patiënten vergelijken en zal de onderzoekers helpen bepalen of het onderzoeksgeneesmiddel, recifercept, effectief is.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

248

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Achondroplasiepatiënten, in de leeftijd van 3 maanden tot 11 jaar oud met gedocumenteerde en bevestigde genetische diagnose van achondroplasie, die ten minste 2 geldige lengte- en lengtemetingen hebben uitgevoerd in het natuurhistorisch onderzoek en over ten minste 6 maanden follow-upgegevens hebben in ofwel de natuurlijke geschiedenisonderzoek of de fase 2-reciferceptstudie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten uit onderzoek C4181005 die de bezoeken 1 tot en met 11 (bij D183) hebben voltooid, zullen in dit project worden opgenomen.

Om een ​​gelijktijdige externe controle te construeren, moeten patiënten uit onderzoek C4181001 voldoen aan de volgende opnamecriteria uit onderzoek C4181005 om in aanmerking te komen voor opname:

  • Gedocumenteerde, bevestigde genetische diagnose van achondroplasie uit historische medische dossiers (test moet zijn uitgevoerd in een laboratorium dat volledig is geaccrediteerd voor genetische tests onder lokale regelgeving)
  • Leeftijd ≥ 3 maanden tot
  • Minimaal 2 geldige lengte-/lengtemetingen hebben uitgevoerd (met een tussenpoos van minimaal 3 maanden)
  • Beoordeeld voor Tanner-stadium 1 tijdens lichamelijk onderzoek vóór of bij inschrijving (moet beoordeling van borstontwikkeling voor vrouwen, testiculaire stadium voor mannen omvatten)
  • In staat om zelfstandig te staan ​​voor lengtemetingen (indien ≥ 2 jaar bij inschrijving); Indien oud
  • Zorg voor ten minste 6 maanden beschikbare follow-upgegevens na inschrijving voor het natuurhistorisch onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden niet in het onderzoek opgenomen:

    • Aanwezigheid van ernstige obesitas (BMI> 95% percentiel op Hoover-Fong BMI-grafieken);
    • Lichaamsgewicht 30kg
    • Geschiedenis van chronische nierziekte (CKD) of nierfunctiestoornis
    • Geschiedenis van het ontvangen van een behandeling waarvan bekend is dat deze mogelijk de groei beïnvloedt (inclusief orale steroïden > 5 dagen in de laatste 6 maanden vóór inschrijving, hoge doses inhalatiecorticosteroïden (> 800 mcg/dag beclametason-equivalent) en medicatie voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit.
    • Minder dan 6 maanden na breuk of chirurgische ingreep van een bot bepaald vanaf de basisbezoekdatum.
    • Aanwezigheid van interne geleide groeischijven/apparaten
    • Geschiedenis van verwijdering van intern geleide groeischijven/-apparaten binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Recifercept-cohort
Patiënten met achondroplasie die deelnamen aan de recifercept fase 2 klinische studie
Ander: Ontvangst
Patiënten kregen recifercept-interventie in de klinische fase 2-studie
Cohort natuurlijke historie
Patiënten met achondroplasie die deelnamen aan het natuurhistorisch onderzoek naar achondroplasie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde lengtegroei in maand 3
Tijdsspanne: Basislijn, maand 3 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Lengtegroei werd gedefinieerd als de verhouding tussen de waargenomen verandering ten opzichte van de basislijn in stahoogte (centimeter) en de verwachte verandering ten opzichte van de basislijn (centimeter) in de referentiepopulatie. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maand 3 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Gemiddelde lengtegroei in maand 6
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Lengtegroei werd gedefinieerd als de verhouding tussen de waargenomen verandering ten opzichte van de basislijn in stahoogte (centimeter) en de verwachte verandering ten opzichte van de basislijn (centimeter) in de referentiepopulatie. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maand 6 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Gemiddelde lengtegroei in maand 9
Tijdsspanne: Basislijn, maand 9 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Lengtegroei werd gedefinieerd als de verhouding tussen de waargenomen verandering ten opzichte van de basislijn in stahoogte (centimeter) en de verwachte verandering ten opzichte van de basislijn (centimeter) in de referentiepopulatie. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maand 9 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Gemiddelde lengtegroei in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Lengtegroei werd gedefinieerd als de verhouding tussen de waargenomen verandering ten opzichte van de basislijn in stahoogte (centimeter) en de verwachte verandering ten opzichte van de basislijn (centimeter) in de referentiepopulatie. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maand 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde in armspanwijdte naar hoogte-/lengteverschil in maand 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Armspanwijdte tot stahoogte of lengteverschil werd gedefinieerd als absolute waarde (armlengte [centimeter] - stahoogte [centimeter]). Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kniehoogte: lagere segmentverhouding in maand 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Kniehoogte: onderste segmentverhouding was de verhouding tussen knie- en hiellengte en het verschil tussen stahoogte en zithoogte. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lengtestandaarddeviatiescore (Z-score) in maanden 3, 6, 9, 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
De Z-score werd berekend als het verschil tussen de gemiddelde waargenomen stahoogte bij een specifiek bezoek en de gemiddelde waarde van de referentiepopulatie gedeeld door de standaardafwijking van de referentiepopulatie. De Z-score gaf aan hoe vergelijkbaar de deelnemer was met de referentiepopulatie. Een z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde en wordt als normaal beschouwd. Lagere cijfers geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere cijfers geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde. Voor cohort C4181001 werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de waarde geregistreerd op de datum van geïnformeerde toestemming, terwijl voor cohort C4181005 de uitgangswaarde de waarde was die op dag 1 vóór de dosering werd genomen.
Basislijn, maanden 3, 6, 9, 12 [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Aantal deelnemers met aan achondroplasie gerelateerde orthopedische complicaties
Tijdsspanne: C4181005-cohorten: 12 maanden; C4181001-cohort: 5 jaar [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Achondroplasie-gerelateerde orthopedische complicaties omvatten lordose, kyfose, klein foramen magnum: foramen magnum is enigszins smal en het ruggenmerg is enigszins samengedrukt op het niveau, foramen magnum stenose, foramen magnum stenose met bijbehorende c1-c2 secundaire myelopathie, foramen magnum stenose met milde posterior misvorming van de bulbospinale unie, stenose van het foramen magnum zonder verandering van het ruggenmerg, cervicale myelomalacie; bulbaire compressie, duidelijke stenose van het foramen magnum met duidelijke compressie van de doorgang van de bulbus en de bulbusmerg, milde stenose van het foramen magnus, milde stenose van het foramen magnum, matige tot ernstige vernauwing van het foramen magnum, ernstige stenose van het foramen magnum en stenose foramen magnum.
C4181005-cohorten: 12 maanden; C4181001-cohort: 5 jaar [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Aantal deelnemers met andere aan achondroplasie gerelateerde orthopedische complicaties
Tijdsspanne: C4181005-cohorten: 12 maanden; C4181001-cohort: 5 jaar [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]
Andere aan achondroplasie gerelateerde orthopedische complicaties waren onder meer otitis media, acute otitis media, hydrocephalus en obstructief slaapapneusyndroom.
C4181005-cohorten: 12 maanden; C4181001-cohort: 5 jaar [In aanmerking komende gegevens geëxtraheerd en geobserveerd in dit retrospectieve cohortonderzoek van 19 oktober 2022 tot 16 mei 2023 (ongeveer 7 maanden)]

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C4181010

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onderworpen aan bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren