Een studie om meer te weten te komen over Recifercept bij patiënten met achondroplasie
26 juli 2023 bijgewerkt door: Pfizer
Een proefproject om de haalbaarheid te evalueren van het bouwen van een gelijktijdige externe controle voor Recifercept
Het doel van deze studie is om meer te weten te komen over het onderzoeksgeneesmiddel (recifercept genaamd) bij mensen met achondroplasie.
Achondroplasie is een zeer zeldzame ziekte en patiënten met achondroplasie hebben korte armen en benen.
De studie omvat gegevens die al zijn verzameld uit een klinische studie met recifercept en gegevens die zijn verzameld uit een afzonderlijke studie naar achondroplasie.
Deze studie zal de ervaringen van patiënten vergelijken en zal de onderzoekers helpen bepalen of het onderzoeksgeneesmiddel, recifercept, effectief is.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
250
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10017
- Pfizer
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 maanden tot 15 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Achondroplasiepatiënten, in de leeftijd van 3 maanden tot 11 jaar oud met gedocumenteerde en bevestigde genetische diagnose van achondroplasie, die ten minste 2 geldige lengte- en lengtemetingen hebben uitgevoerd in het natuurhistorisch onderzoek en over ten minste 6 maanden follow-upgegevens hebben in ofwel de natuurlijke geschiedenisonderzoek of de fase 2-reciferceptstudie.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle patiënten uit onderzoek C4181005 die de bezoeken 1 tot en met 11 (bij D183) hebben voltooid, zullen in dit project worden opgenomen.
Om een gelijktijdige externe controle te construeren, moeten patiënten uit onderzoek C4181001 voldoen aan de volgende opnamecriteria uit onderzoek C4181005 om in aanmerking te komen voor opname:
- Gedocumenteerde, bevestigde genetische diagnose van achondroplasie uit historische medische dossiers (test moet zijn uitgevoerd in een laboratorium dat volledig is geaccrediteerd voor genetische tests onder lokale regelgeving)
- Leeftijd ≥ 3 maanden tot
- Minimaal 2 geldige lengte-/lengtemetingen hebben uitgevoerd (met een tussenpoos van minimaal 3 maanden)
- Beoordeeld voor Tanner-stadium 1 tijdens lichamelijk onderzoek vóór of bij inschrijving (moet beoordeling van borstontwikkeling voor vrouwen, testiculaire stadium voor mannen omvatten)
- In staat om zelfstandig te staan voor lengtemetingen (indien ≥ 2 jaar bij inschrijving); Indien oud
- Zorg voor ten minste 6 maanden beschikbare follow-upgegevens na inschrijving voor het natuurhistorisch onderzoek
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, worden niet in het onderzoek opgenomen:
- Aanwezigheid van ernstige obesitas (BMI> 95% percentiel op Hoover-Fong BMI-grafieken);
- Lichaamsgewicht 30kg
- Geschiedenis van chronische nierziekte (CKD) of nierfunctiestoornis
- Geschiedenis van het ontvangen van een behandeling waarvan bekend is dat deze mogelijk de groei beïnvloedt (inclusief orale steroïden > 5 dagen in de laatste 6 maanden vóór inschrijving, hoge doses inhalatiecorticosteroïden (> 800 mcg/dag beclametason-equivalent) en medicatie voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit.
- Minder dan 6 maanden na breuk of chirurgische ingreep van een bot bepaald vanaf de basisbezoekdatum.
- Aanwezigheid van interne geleide groeischijven/apparaten
- Geschiedenis van verwijdering van intern geleide groeischijven/-apparaten binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Recifercept-cohort
Patiënten met achondroplasie die deelnamen aan de recifercept fase 2 klinische studie
|
Patiënten kregen recifercept-interventie in de klinische fase 2-studie
|
|
Cohort natuurlijke historie
Patiënten met achondroplasie die deelnamen aan het natuurhistorisch onderzoek naar achondroplasie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hoogte groei
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Toename in lengtegroei boven verwachte groei in referentiepopulatie, gedefinieerd als de lengtegroei in de achondroplasie-referentiepopulatie +50%
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Staande hoogte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
stahoogte in centimeters
|
6 maanden
|
|
Zithoogte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
zithoogte in centimeters
|
6 maanden
|
|
Knie hoogte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
kniehoogte in centimeters
|
6 maanden
|
|
Spanwijdte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
armwijdte in centimeters
|
6 maanden
|
|
Lengte van de benen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
lengte van de benen in centimeters
|
6 maanden
|
|
Verhouding zithoogte tot stahoogte
Tijdsspanne: 6 maanden
|
verhouding zithoogte/stahoogte (zonder eenheid)
|
6 maanden
|
|
armwijdte tot hoogte- of lengteverschil
Tijdsspanne: 6 maanden
|
armspanwijdte tot hoogte- of lengteverschil in centimeters
|
6 maanden
|
|
verhouding tussen kniehoogte en laag segment
Tijdsspanne: 6 maanden
|
verhouding tussen kniehoogte en laag segment (zonder eenheid)
|
6 maanden
|
|
Achondroplasie-gerelateerde orthopedische complicaties
Tijdsspanne: 6 maanden
|
lordose, kyfoscoliose, klein foramen magnum, spinale stenose
|
6 maanden
|
|
Andere chondroplasie-gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: 6 maanden
|
slaapstoornis ademhaling, acute otitis media, hydrocephalus
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 oktober 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 december 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C4181010
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onderworpen aan bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .