En studie for å lære om Recifercept hos pasienter med akondroplasi
10. mai 2024 oppdatert av: Pfizer
Et pilotprosjekt for å evaluere muligheten for å konstruere en samtidig ekstern kontroll for Recifercept
Hensikten med denne studien er å lære om studiet medisin (kalt recifercept) hos personer med akondroplasi.
Akondroplasi er en svært sjelden sykdom og pasienter med akondroplasi har korte armer og ben.
Studien vil inkludere data som allerede er samlet inn fra en recifercept klinisk studie og data samlet inn fra en egen studie av akondroplasi.
Denne studien vil sammenligne pasienterfaringer og vil hjelpe etterforskerne avgjøre om studiemedisinen, recifercept, er effektiv.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
248
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10017
- Pfizer
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 måneder til 15 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Akondroplasipasienter, i alderen 3 måneder til 11 år med dokumentert og bekreftet genetisk diagnose av akondroplasi, som har fullført minst 2 gyldige høyde- og lengdemålinger i naturhistoriestudien og har minst 6 måneders oppfølgingsdata i enten den naturlige historiestudie eller fase 2 resifercept-forsøket.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle pasienter fra studie C4181005 som har gjennomført besøk 1 til 11 (ved D183) vil bli inkludert i dette prosjektet.
For å konstruere en samtidig ekstern kontroll, må pasienter fra studie C4181001 oppfylle følgende inklusjonskriterier fra studie C4181005 for å være kvalifisert for inkludering:
- Dokumentert, bekreftet genetisk diagnose av akondroplasi fra historiske medisinske journaler (testen må ha blitt utført ved et laboratorium som er fullt akkreditert for genetisk testing i henhold til lokale forskrifter)
- Alder ≥ 3 måneder til
- Har fullført minst 2 gyldige høyde-/lengdemålinger (minst 3 måneders mellomrom)
- Vurdert for Tanner stadium 1 under fysisk undersøkelse før eller ved påmelding (må inkludere vurdering av brystutvikling for kvinner, testikkelstadium for menn)
- Kunne stå selvstendig for høydemålinger (hvis ≥ 2 år ved påmelding); Hvis alderen
- Ha minst 6 måneder med tilgjengelige oppfølgingsdata etter påmelding til naturhistoriestudiet
Ekskluderingskriterier:
Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke bli inkludert i studien:
- Tilstedeværelse av alvorlig fedme (BMI>95 % persentil på Hoover-Fong BMI-diagrammer);
- Kroppsvekt 30 kg
- Anamnese med kronisk nyresykdom (CKD) eller nedsatt nyrefunksjon
- Anamnese med mottak av enhver behandling som er kjent for å potensielt påvirke veksten (inkludert orale steroider > 5 dager i løpet av de siste 6 månedene før påmelding, høydose inhalerte kortikosteroider (>800 mcg/dag beclametasonekvivalent) og medisiner for oppmerksomhetssvikt hyperaktivitetsforstyrrelse.
- Mindre enn 6 måneder siden brudd eller kirurgisk prosedyre av ethvert bein bestemt fra baseline besøksdatoen.
- Tilstedeværelse av interne veilede vekstplater/enheter
- Historikk med fjerning av interne veilede vekstplater/enheter innen 6 måneder før påmelding
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Recifercept-kohort
Akondroplasipasienter som ble registrert i den kliniske fase 2-studien med recifercept
|
Pasientene mottok resifercept-intervensjon i den kliniske fase 2-studien
|
|
Naturhistorisk kohort
Akondroplasi-pasienter registrert i achondroplasia-naturhistoriestudien
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig høydevekst ved måned 3
Tidsramme: Baseline, måned 3 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Høydevekst ble definert som forholdet mellom observert endring fra baseline i ståhøyde (centimeter) til forventet endring fra baseline (centimeter) i referansepopulasjonen.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Gjennomsnittlig høydevekst ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Høydevekst ble definert som forholdet mellom observert endring fra baseline i ståhøyde (centimeter) til forventet endring fra baseline (centimeter) i referansepopulasjonen.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 6 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Gjennomsnittlig høydevekst ved måned 9
Tidsramme: Baseline, måned 9 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Høydevekst ble definert som forholdet mellom observert endring fra baseline i ståhøyde (centimeter) til forventet endring fra baseline (centimeter) i referansepopulasjonen.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 9 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Gjennomsnittlig høydevekst ved måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Høydevekst ble definert som forholdet mellom observert endring fra baseline i ståhøyde (centimeter) til forventet endring fra baseline (centimeter) i referansepopulasjonen.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra basislinje i armspenn til høyde/lengdeforskjell ved måned 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Armspenn til ståhøyde eller lengdeforskjell ble definert som absolutt verdi (armlengde [centimeter] - ståhøyde [centimeter]).
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i knehøyde: Lavere segmentforhold ved måned 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Knehøyde: nedre segmentforhold var forholdet mellom kne- og hællengde og forskjellen mellom ståhøyde og sittehøyde.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i høyde standardavviksscore (Z-score) ved månedene 3, 6, 9, 12
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Z-score ble beregnet som forskjellen mellom gjennomsnittlig observert ståhøyde ved spesifisert besøk og gjennomsnittsverdi av referansepopulasjon delt på standardavvik for referansepopulasjon.
Z-score indikerte hvor lik deltakeren var referansepopulasjonen.
En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal.
Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
For C4181001-kohorten ble basisverdien definert som verdien registrert på datoen for informert samtykke, mens for C4181005-kohorten var basisverdien verdien tatt på dag 1 før dosering.
|
Baseline, måned 3, 6, 9, 12 [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Antall deltakere med akondroplasierelaterte ortopediske komplikasjoner
Tidsramme: C4181005-kohorter: 12 måneder; C4181001-kohort: 5 år [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Akondroplasi-relaterte ortopediske komplikasjoner inkluderte lordose, kyfose, liten foramen magnum: foramen magnum er litt smal og ryggmargen er litt komprimert på nivået, foramen magnum stenose, foramen magnum stenose med tilhørende c1-c2 sekundær myelopati, foramen magnum stenose med mild posterior stenose deformitet av bulbospinal union, foramen magnum stenose uten ryggmargsendring, cervical myelomalacia; bulbar kompresjon, markert stenose av foramen magnum med tydelig kompresjon av bulb og bulb-medulla passasje, mild foramen magnus stenose, mild stenose av foramen magnum, moderat til alvorlig innsnevring av foramen magnum, alvorlig stenose ved foramen magnum og stenosis foramen magnum.
|
C4181005-kohorter: 12 måneder; C4181001-kohort: 5 år [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
|
Antall deltakere med andre akondroplasierelaterte ortopediske komplikasjoner
Tidsramme: C4181005-kohorter: 12 måneder; C4181001-kohort: 5 år [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Andre akondroplasi-relaterte ortopediske komplikasjoner inkluderte otitis media, otitis media akutt, hydrocephalus og obstruktiv søvnapné syndrom.
|
C4181005-kohorter: 12 måneder; C4181001-kohort: 5 år [Kvalifiserte data hentet ut og observert i denne retrospektive kohortstudien fra 19. oktober 2022 til 16. mai 2023 (omtrent 7 måneder)]
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
16. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
16. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
21. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. september 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C4181010
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .