軟骨無形成症患者におけるレシフェルセプトについて学ぶための研究
2024年5月10日 更新者：Pfizer
レシフェルセプトの同時外部コントロール構築の実現可能性を評価するパイロットプロジェクト
この研究の目的は、軟骨無形成症の人々の研究薬（レシフェルセプトと呼ばれる）について学ぶことです.
軟骨無形成症は非常にまれな疾患であり、軟骨無形成症の患者は手足が短い。
この研究には、レシフェルセプトの臨床試験からすでに収集されたデータと、軟骨無形成症の別の研究から収集されたデータが含まれます。
この研究は、患者の経験を比較し、研究者が研究薬であるレシフェルセプトが有効かどうかを判断するのに役立ちます.
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
248
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10017
- Pfizer
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-生後3か月から11歳の軟骨無形成症患者で、軟骨無形成症の遺伝子診断が文書化および確認されており、自然史研究で少なくとも2つの有効な高さと長さの測定を完了し、自然史研究のいずれかで少なくとも6か月のフォローアップデータを持っている履歴調査または第 2 相レシフェルセプト試験。
説明
包含基準:
- 1回目から11回目の訪問（D183）を完了した研究C4181005のすべての患者がこのプロジェクトに含まれます。
同時外部対照を構築するには、研究 C4181001 からの患者は、研究 C4181005 からの以下の選択基準を満たす必要があります。
- -過去の医療記録から文書化され、確認された軟骨無形成症の遺伝子診断（検査は、地域の規制の下で遺伝子検査が完全に認可された検査室で実施されている必要があります）
- 3か月以上から
- 少なくとも 2 回の有効な高さ/長さの測定を完了している (少なくとも 3 か月間隔で)
- -登録前または登録時の身体検査中にタナーステージ1について評価されました（女性の場合は乳房の発達、男性の場合は精巣段階の評価を含める必要があります）
- -身長測定のために独立して立つことができる（登録時に2歳以上の場合）;高齢の場合
- -自然史研究への登録後、少なくとも6か月の利用可能なフォローアップデータがある
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす患者は、研究に含まれません。
- -重度の肥満の存在（フーバーフォンBMIチャートでBMI> 95％パーセンタイル）;
- 体重 30kg
- 慢性腎臓病（CKD）または腎障害の病歴
- -成長に影響を与える可能性があることが知られている治療の受領歴（登録前の過去6か月間の5日を超える経口ステロイド、高用量の吸入コルチコステロイド（> 800 mcg /日ベクラメタゾン相当）および注意欠陥多動性障害の投薬。
- -ベースラインの訪問日から決定された骨の骨折または外科的処置から6か月未満。
- 内部誘導成長プレート/デバイスの存在
- -登録前6か月以内の内部誘導成長プレート/デバイスの取り外しの履歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
レシフェルセプトコホート
レシフェルセプト第2相臨床試験に登録された軟骨無形成症患者
|
患者は第 2 相臨床試験でレシフェルセプト介入を受けました
|
|
自然史コホート
軟骨無形成症自然史研究に登録された軟骨無形成症患者
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
3か月目の平均身長成長率
時間枠：ベースライン、3 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
身長の伸びは、基準集団における立位身長のベースラインからの観察された変化（センチメートル）と、ベースラインからの予想される変化（センチメートル）との比として定義された。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、3 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
6ヵ月目の平均身長成長率
時間枠：ベースライン、6 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
身長の伸びは、基準集団における立位身長のベースラインからの観察された変化（センチメートル）と、ベースラインからの予想される変化（センチメートル）との比として定義された。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、6 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
9か月目の平均身長成長率
時間枠：ベースライン、9 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
身長の伸びは、基準集団における立位身長のベースラインからの観察された変化（センチメートル）と、ベースラインからの予想される変化（センチメートル）との比として定義された。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、9 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
12ヵ月目の平均身長成長率
時間枠：ベースライン、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
身長の伸びは、基準集団における立位身長のベースラインからの観察された変化（センチメートル）と、ベースラインからの予想される変化（センチメートル）との比として定義された。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
3、6、9、12か月目の腕のスパンのベースラインから身長/長さの差までの平均変化
時間枠：ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
腕のスパンと立ち身長または長さの差を絶対値（腕の長さ[センチメートル] - 立ち高さ[センチメートル]）として定義しました。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
膝高のベースラインからの平均変化: 3、6、9、12 か月目の下位セグメント比
時間枠：ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
膝の高さ: 下部セグメントの比率は、立位の高さと座位の高さの差に対する膝からかかとまでの長さの比率でした。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
3、6、9、12 か月目の身長標準偏差スコア (Z スコア) のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
Zスコアは、指定された訪問時に観察された平均立位高さと参照集団の平均値との差を参照集団の標準偏差で割ったものとして計算されました。
Z スコアは、参加者が参照集団とどの程度似ているかを示しました。
Z スコア 0 は平均と等しく、正常とみなされます。
数値が小さいほど値が平均より低いことを示し、数値が大きいほど値が平均より高いことを示します。
C4181001コホートの場合、ベースライン値はインフォームドコンセントの日に記録された値として定義されましたが、C4181005コホートの場合、ベースライン値は投与前の1日目に取得された値でした。
|
ベースライン、3、6、9、12 か月目 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された適格データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日まで (約 7 か月)]
|
|
軟骨無形成症に関連する整形外科的合併症を患う参加者の数
時間枠：C4181005 コホート: 12 か月。 C4181001 コホート: 5 年 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された対象データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日 (約 7 か月) まで]
|
軟骨無形成症に関連する整形外科的合併症には、前弯症、後弯症、小さな大後頭孔：大後頭孔がわずかに狭く、脊髄がそのレベルでわずかに圧迫されている、大後頭孔狭窄症、c1-c2二次性脊髄症を伴う大後頭孔狭窄症、軽度の後弯症を伴う大後頭孔狭窄症が含まれます。球脊椎癒合の変形、脊髄の変化を伴わない大後頭孔狭窄、頸部骨髄軟化症。球部圧迫、球部および球部-延髄通路の明らかな圧迫を伴う大後頭孔の顕著な狭窄、軽度の大後頭孔狭窄、大後頭孔の軽度の狭窄、中等度から重度の大後頭孔の狭窄、大後頭孔における重度の狭窄、および大後頭孔狭窄。
|
C4181005 コホート: 12 か月。 C4181001 コホート: 5 年 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された対象データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日 (約 7 か月) まで]
|
|
その他の軟骨無形成症関連の整形外科合併症を患う参加者の数
時間枠：C4181005 コホート: 12 か月。 C4181001 コホート: 5 年 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された対象データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日 (約 7 か月) まで]
|
軟骨無形成症に関連する他の整形外科合併症には、中耳炎、急性中耳炎、水頭症、閉塞性睡眠時無呼吸症候群などがあります。
|
C4181005 コホート: 12 か月。 C4181001 コホート: 5 年 [この後ろ向きコホート研究で抽出および観察された対象データは、2022 年 10 月 19 日から 2023 年 5 月 16 日 (約 7 か月) まで]
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月19日
一次修了 (実際)
2023年5月16日
研究の完了 (実際)
2023年5月16日
試験登録日
最初に提出
2022年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月19日
最初の投稿 (実際)
2022年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年9月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月10日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。