Un estudio para aprender sobre recifercept en pacientes con acondroplasia
10 de mayo de 2024 actualizado por: Pfizer
Un Proyecto Piloto para Evaluar la Factibilidad de Construir un Control Externo Concurrente para Recifercept
El propósito de este estudio es aprender sobre el medicamento del estudio (llamado recifercept) en personas con acondroplasia.
La acondroplasia es una enfermedad muy rara y los pacientes con acondroplasia tienen brazos y piernas cortos.
El estudio incluirá datos ya recopilados de un ensayo clínico de recifercept y datos recopilados de un estudio separado de acondroplasia.
Este estudio comparará las experiencias de los pacientes y ayudará a los investigadores a determinar si el medicamento del estudio, recifercept, es eficaz.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
248
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Pfizer
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 meses a 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con acondroplasia, de 3 meses a 11 años de edad con diagnóstico genético documentado y confirmado de acondroplasia, que hayan completado al menos 2 mediciones válidas de altura y longitud en el estudio de historia natural y tengan al menos 6 meses de datos de seguimiento en el estudio natural estudio de antecedentes o el ensayo de recifercept de fase 2.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes del estudio C4181005 que hayan completado las visitas 1 a 11 (en D183) se incluirán en este proyecto.
Para construir un control externo concurrente, los pacientes del Estudio C4181001 deberán cumplir con los siguientes criterios de inclusión del Estudio C4181005 para ser elegibles para la inclusión:
- Diagnóstico genético documentado y confirmado de acondroplasia a partir de registros médicos históricos (la prueba debe haberse realizado en un laboratorio totalmente acreditado para pruebas genéticas según las regulaciones locales)
- De ≥ 3 meses a
- Haber completado al menos 2 medidas válidas de altura/longitud (con al menos 3 meses de diferencia)
- Evaluado para la etapa 1 de Tanner durante el examen físico antes o en el momento de la inscripción (debe incluir una evaluación del desarrollo de los senos para las mujeres, etapa testicular para los hombres)
- Capaz de pararse de forma independiente para las mediciones de altura (si tiene ≥ 2 años de edad al momento de la inscripción); si envejece
- Tener al menos 6 meses de datos de seguimiento disponibles después de la inscripción en el estudio de historia natural
Criterio de exclusión:
Los pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios no serán incluidos en el estudio:
- Presencia de obesidad severa (IMC > percentil 95 en las gráficas de IMC de Hoover-Fong);
- Peso corporal 30 kg
- Antecedentes de enfermedad renal crónica (ERC) o insuficiencia renal
- Antecedentes de haber recibido cualquier tratamiento que se sabe que afecta potencialmente el crecimiento (incluidos esteroides orales > 5 días en los últimos 6 meses antes de la inscripción, dosis altas de corticosteroides inhalados (> 800 mcg/día equivalente a beclametasona) y medicación para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad.
- Menos de 6 meses desde la fractura o procedimiento quirúrgico de cualquier hueso determinado a partir de la fecha de visita inicial.
- Presencia de placas/dispositivos de crecimiento guiado interno
- Historial de extracción de placas/dispositivos de crecimiento guiado interno dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Cohorte de recifercept
Pacientes con acondroplasia inscritos en el ensayo clínico de fase 2 de recifercept
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Los pacientes recibieron una intervención con recifercept en el ensayo clínico de fase 2
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Cohorte de historia natural
Pacientes con acondroplasia inscritos en el estudio de historia natural de la acondroplasia
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Crecimiento medio en altura en el mes 3
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 3 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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El crecimiento en altura se definió como la relación entre el cambio observado desde el inicio en la altura de pie (centímetros) y el cambio esperado desde el inicio (centímetros) en la población de referencia.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, mes 3 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crecimiento medio en altura en el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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El crecimiento en altura se definió como la relación entre el cambio observado desde el inicio en la altura de pie (centímetros) y el cambio esperado desde el inicio (centímetros) en la población de referencia.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, mes 6 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crecimiento medio en altura en el mes 9
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 9 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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El crecimiento en altura se definió como la relación entre el cambio observado desde el inicio en la altura de pie (centímetros) y el cambio esperado desde el inicio (centímetros) en la población de referencia.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, mes 9 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crecimiento medio en altura en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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El crecimiento en altura se definió como la relación entre el cambio observado desde el inicio en la altura de pie (centímetros) y el cambio esperado desde el inicio (centímetros) en la población de referencia.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, mes 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio desde el valor inicial en la extensión de los brazos hasta la diferencia de altura/longitud en los meses 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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La extensión de los brazos a la altura de pie o la diferencia de longitud se definió como valor absoluto (longitud del brazo [centímetro] - altura de pie [centímetro]).
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Cambio medio desde el inicio en la altura de la rodilla: proporción del segmento inferior en los meses 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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La relación altura de la rodilla: segmento inferior fue la relación entre la longitud de la rodilla y el talón y la diferencia entre la altura de pie y la altura sentado.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación de la desviación estándar de altura (puntuación Z) en los meses 3, 6, 9, 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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La puntuación Z se calculó como la diferencia entre la altura media observada en bipedestación en una visita específica y el valor medio de la población de referencia dividido por la desviación estándar de la población de referencia.
La puntuación Z indicó qué tan similar era el participante a la población de referencia.
Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal.
Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Para la cohorte C4181001, el valor inicial se definió como el valor registrado en la fecha del consentimiento informado, mientras que para la cohorte C4181005 el valor inicial fue el valor tomado el día 1 antes de la dosificación.
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Línea de base, meses 3, 6, 9, 12 [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Número de participantes con complicaciones ortopédicas relacionadas con la acondroplasia
Periodo de tiempo: Cohortes C4181005: 12 meses; Cohorte C4181001: 5 años [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Las complicaciones ortopédicas relacionadas con la acondroplasia incluyeron lordosis, cifosis, pequeño agujero magno: el agujero magno es ligeramente estrecho y la médula espinal está ligeramente comprimida a nivel, estenosis del agujero magno, estenosis del agujero magno con mielopatía secundaria asociada c1-c2, estenosis del agujero magno con afectación posterior leve. deformidad de la unión bulboespinal, estenosis del agujero magno sin alteración de la médula espinal, mielomalacia cervical; compresión bulbar, estenosis marcada del foramen magnum con compresión evidente del bulbo y del pasaje bulbo-médula, estenosis leve del foramen magnum, estenosis leve del foramen magnum, estrechamiento moderado a severo del foramen magnum, estenosis severa en el foramen magnum y estenosis del foramen magnum.
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Cohortes C4181005: 12 meses; Cohorte C4181001: 5 años [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Número de participantes con otras complicaciones ortopédicas relacionadas con la acondroplasia
Periodo de tiempo: Cohortes C4181005: 12 meses; Cohorte C4181001: 5 años [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Otras complicaciones ortopédicas relacionadas con la acondroplasia incluyeron otitis media, otitis media aguda, hidrocefalia y síndrome de apnea obstructiva del sueño.
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Cohortes C4181005: 12 meses; Cohorte C4181001: 5 años [Datos elegibles extraídos y observados en este estudio de cohorte retrospectivo del 19 de octubre de 2022 al 16 de mayo de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
16 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
16 de mayo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
21 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de septiembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C4181010
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
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