Um estudo para aprender sobre o Recifercept em pacientes com acondroplasia
10 de maio de 2024 atualizado por: Pfizer
Um Projeto Piloto para Avaliar a Viabilidade de Construir um Controle Externo Simultâneo para o Recifercept
O objetivo deste estudo é aprender sobre o medicamento de estudo (chamado recifercept) em pessoas com acondroplasia.
A acondroplasia é uma doença muito rara e os pacientes com acondroplasia têm braços e pernas curtos.
O estudo incluirá dados já coletados de um ensaio clínico recifercept e dados coletados de um estudo separado da acondroplasia.
Este estudo comparará as experiências dos pacientes e ajudará os investigadores a determinar se o medicamento do estudo, o recifercept, é eficaz.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
248
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- Pfizer
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com acondroplasia, de 3 meses a 11 anos de idade com diagnóstico genético documentado e confirmado de acondroplasia, que completaram pelo menos 2 medidas válidas de altura e comprimento no estudo de história natural e têm pelo menos 6 meses de dados de acompanhamento no natural estudo de história ou o estudo de recifercept de fase 2.
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes do Estudo C4181005 que concluíram as Visitas 1 a 11 (em D183) serão incluídos neste projeto.
Para construir um controle externo simultâneo, os pacientes do Estudo C4181001 precisarão atender aos seguintes critérios de inclusão do Estudo C4181005 para serem elegíveis para inclusão:
- Diagnóstico genético documentado e confirmado de acondroplasia a partir de registros médicos históricos (o teste deve ter sido realizado em um laboratório totalmente credenciado para testes genéticos de acordo com os regulamentos locais)
- Idade ≥ 3 meses a
- Ter concluído pelo menos 2 medições válidas de altura/comprimento (pelo menos 3 meses de intervalo)
- Avaliado para o estágio 1 de Tanner durante o exame físico antes ou na inscrição (deve incluir avaliação do desenvolvimento da mama para mulheres, estágio testicular para homens)
- Capaz de ficar de pé independentemente para medições de altura (se ≥ 2 anos de idade na inscrição); Se envelhecido
- Ter pelo menos 6 meses de dados de acompanhamento disponíveis após a inscrição no estudo de história natural
Critério de exclusão:
Os pacientes que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios não serão incluídos no estudo:
- Presença de obesidade grave (IMC>percentil 95% nas tabelas de Hoover-Fong IMC);
- Peso corporal 30kg
- História de doença renal crônica (DRC) ou insuficiência renal
- Histórico de recebimento de qualquer tratamento conhecido por afetar potencialmente o crescimento (incluindo esteróides orais > 5 dias nos últimos 6 meses antes da inscrição, corticosteróides inalados em altas doses (>800 mcg/dia equivalente a beclametasona) e medicação para transtorno de hiperatividade com deficiência de atenção.
- Menos de 6 meses desde a fratura ou procedimento cirúrgico de qualquer osso determinado a partir da data da consulta inicial.
- Presença de quaisquer placas/dispositivos internos de crescimento guiado
- Histórico de remoção de placas/dispositivos internos de crescimento guiado dentro de 6 meses antes da inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte de receceptação
Pacientes com acondroplasia inscritos no estudo clínico de fase 2 recifercept
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Os pacientes receberam intervenção com recifercept no ensaio clínico de fase 2
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Coorte de história natural
Pacientes com acondroplasia inscritos no estudo de história natural da acondroplasia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Crescimento médio da altura no mês 3
Prazo: Linha de base, mês 3 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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O crescimento em altura foi definido como a razão entre a mudança observada desde o valor basal na altura em pé (centímetro) até a mudança esperada desde o valor basal (centímetro) na população de referência.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, mês 3 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crescimento médio da altura no mês 6
Prazo: Linha de base, mês 6 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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O crescimento em altura foi definido como a razão entre a mudança observada desde o valor basal na altura em pé (centímetro) até a mudança esperada desde o valor basal (centímetro) na população de referência.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, mês 6 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crescimento médio da altura no mês 9
Prazo: Linha de base, mês 9 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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O crescimento em altura foi definido como a razão entre a mudança observada desde o valor basal na altura em pé (centímetro) até a mudança esperada desde o valor basal (centímetro) na população de referência.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, mês 9 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Crescimento médio da altura no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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O crescimento em altura foi definido como a razão entre a mudança observada desde o valor basal na altura em pé (centímetro) até a mudança esperada desde o valor basal (centímetro) na população de referência.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, mês 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança média da linha de base na envergadura do braço para a diferença de altura/comprimento nos meses 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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A envergadura do braço até a altura em pé ou a diferença de comprimento foi definida como valor absoluto (comprimento do braço [centímetro] - altura em pé [centímetro]).
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Alteração média da linha de base na altura do joelho: proporção do segmento inferior nos meses 3, 6, 9 e 12
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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A relação altura do joelho: segmento inferior foi a razão entre o comprimento do joelho e do calcanhar e a diferença entre a altura em pé e a altura sentada.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Alteração média da linha de base na pontuação do desvio padrão de altura (pontuação Z) nos meses 3, 6, 9, 12
Prazo: Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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O escore Z foi calculado como a diferença entre a altura média observada em pé na visita especificada e o valor médio da população de referência dividido pelo desvio padrão da população de referência.
O escore Z indicou o quão semelhante o participante era à população de referência.
Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal.
Os números mais baixos indicam valores inferiores à média e os números mais elevados indicam valores superiores à média.
Para a coorte C4181001, o valor basal foi definido como o valor registado na data do consentimento informado, enquanto para a coorte C4181005 o valor basal foi o valor obtido no Dia 1 antes da dosagem.
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Linha de base, meses 3, 6, 9, 12 [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Número de participantes com complicações ortopédicas relacionadas à acondroplasia
Prazo: Coortes C4181005: 12 meses; Coorte C4181001: 5 anos [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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As complicações ortopédicas relacionadas à acondroplasia incluíram lordose, cifose, forame magno pequeno: o forame magno é ligeiramente estreito e a medula espinhal é levemente comprimida ao nível, estenose do forame magno, estenose do forame magno com mielopatia secundária c1-c2 associada, estenose do forame magno com leve posterior deformidade da união bulboespinhal, estenose do forame magno sem alteração da medula espinhal, mielomalácia cervical; compressão bulbar, estenose acentuada do forame magno com compressão evidente do bulbo e da passagem bulbo-medula, estenose leve do forame magno, estenose leve do forame magno, estreitamento moderado a grave do forame magno, estenose grave do forame magno e estenose do forame magno.
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Coortes C4181005: 12 meses; Coorte C4181001: 5 anos [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Número de participantes com outras complicações ortopédicas relacionadas à acondroplasia
Prazo: Coortes C4181005: 12 meses; Coorte C4181001: 5 anos [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Outras complicações ortopédicas relacionadas com a acondroplasia incluíram otite média, otite média aguda, hidrocefalia e síndrome da apneia obstrutiva do sono.
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Coortes C4181005: 12 meses; Coorte C4181001: 5 anos [Dados elegíveis extraídos e observados neste estudo de coorte retrospectivo de 19 de outubro de 2022 a 16 de maio de 2023 (aproximadamente 7 meses)]
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
16 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
16 de maio de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de setembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C4181010
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .