En studie för att lära sig om Recifercept hos patienter med akondroplasi
10 maj 2024 uppdaterad av: Pfizer
Ett pilotprojekt för att utvärdera genomförbarheten av att konstruera en samtidig extern kontroll för Recifercept
Syftet med denna studie är att lära sig om studiemedicinen (kallad recifercept) hos personer med akondroplasi.
Akondroplasi är en mycket sällsynt sjukdom och patienter med akondroplasi har korta armar och ben.
Studien kommer att inkludera data som redan samlats in från en klinisk studie med recifercept och data som samlats in från en separat studie av akondroplasi.
Denna studie kommer att jämföra patientupplevelser och kommer att hjälpa utredarna att avgöra om studieläkemedlet, recifercept, är effektivt.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
248
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10017
- Pfizer
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 15 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Akondroplasipatienter, i åldern 3 månader till 11 år gamla med dokumenterad och bekräftad genetisk diagnos av akondroplasi, som har genomfört minst 2 giltiga längd- och längdmätningar i den naturhistoriska studien och har minst 6 månaders uppföljningsdata i antingen den naturliga historiestudie eller fas 2 reciferceptstudien.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Alla patienter från studie C4181005 som har genomfört besök 1 till 11 (vid D183) kommer att inkluderas i detta projekt.
För att konstruera en samtidig extern kontroll måste patienter från studie C4181001 uppfylla följande inklusionskriterier från studie C4181005 för att vara berättigade till inkludering:
- Dokumenterad, bekräftad genetisk diagnos av akondroplasi från historiska journaler (testet måste ha utförts på ett laboratorium som är fullt ackrediterat för genetisk testning enligt lokala bestämmelser)
- Ålder ≥ 3 månader till
- Har genomfört minst 2 giltiga höjd-/längdmått (minst 3 månaders mellanrum)
- Bedöms för Tanner steg 1 under fysisk undersökning före eller vid inskrivning (måste inkludera bedömning av bröstutveckling för kvinnor, testikelstadium för män)
- Kunna stå självständigt för höjdmätningar (om ≥ 2 års ålder vid inskrivningen); Om åldern
- Ha minst 6 månaders tillgängliga uppföljningsdata efter inskrivning till naturhistorisk studie
Exklusions kriterier:
Patienter som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att inkluderas i studien:
- Förekomst av svår fetma (BMI>95 % percentil på Hoover-Fong BMI-diagram);
- Kroppsvikt 30 kg
- Anamnes med kronisk njursjukdom (CKD) eller nedsatt njurfunktion
- Historik med mottagande av någon behandling som är känd för att potentiellt påverka tillväxten (inklusive orala steroider > 5 dagar under de senaste 6 månaderna före inskrivningen, högdos inhalerade kortikosteroider (>800 mikrogram/dag beklametasonekvivalent) och medicinering för uppmärksamhetsbrist hyperaktivitet.
- Mindre än 6 månader sedan fraktur eller kirurgiskt ingrepp av något ben fastställt från startdatumet för besöket.
- Förekomst av eventuella interna styrda tillväxtplattor/enheter
- Historik med avlägsnande av internt styrda tillväxtplattor/enheter inom 6 månader före inskrivning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Recifercept kohort
Akondroplasipatienter inkluderade i den kliniska fas 2-studien med recifercept
|
Patienterna fick reciferceptintervention i den kliniska fas 2-prövningen
|
|
Naturhistorisk kohort
Akondroplasipatienter inskrivna i den naturliga studien av akondroplasi
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig höjdtillväxt vid månad 3
Tidsram: Baslinje, månad 3 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Höjdtillväxt definierades som förhållandet mellan observerad förändring från baslinje i ståhöjd (centimeter) till förväntad förändring från baslinje (centimeter) i referenspopulationen.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månad 3 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Genomsnittlig höjdtillväxt vid månad 6
Tidsram: Baslinje, månad 6 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Höjdtillväxt definierades som förhållandet mellan observerad förändring från baslinje i ståhöjd (centimeter) till förväntad förändring från baslinje (centimeter) i referenspopulationen.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månad 6 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Genomsnittlig höjdtillväxt vid månad 9
Tidsram: Baslinje, månad 9 [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Höjdtillväxt definierades som förhållandet mellan observerad förändring från baslinje i ståhöjd (centimeter) till förväntad förändring från baslinje (centimeter) i referenspopulationen.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månad 9 [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Genomsnittlig höjdtillväxt vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12 [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Höjdtillväxt definierades som förhållandet mellan observerad förändring från baslinje i ståhöjd (centimeter) till förväntad förändring från baslinje (centimeter) i referenspopulationen.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månad 12 [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från baslinje i armspann till höjd/längdskillnad vid månaderna 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Armspann till ståhöjd eller längdskillnad definierades som absolut värde (armlängd [centimeter] - ståhöjd [centimeter]).
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i knähöjd: Lägre segmentförhållande vid månaderna 3, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Knähöjd: lägre segmentförhållande var förhållandet mellan knä- och hällängd och skillnaden mellan ståhöjd och sitthöjd.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i höjd standardavvikelsepoäng (Z-poäng) vid 3, 6, 9, 12 månader
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Z-poäng beräknades som skillnaden mellan den genomsnittliga observerade ståhöjden vid specificerat besök och medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen.
Z-poäng indikerade hur lik deltagaren var referenspopulationen.
En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal.
Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet.
För C4181001-kohorten definierades baslinjevärdet som det värde som registrerades vid datumet för informerat samtycke, medan baslinjevärdet för C4181005-kohorten var det värde som togs vid dag 1 före dosering.
|
Baslinje, månader 3, 6, 9, 12 [Kvalificerad data extraherad och observerad i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Antal deltagare med akondroplasirelaterade ortopediska komplikationer
Tidsram: C4181005-kohorter: 12 månader; C4181001 kohort: 5 år [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Akondroplasi relaterade ortopediska komplikationer innefattade lordos, kyfos, små foramen magnum: foramen magnum är något smalt och ryggmärgen är något hoptryckt i nivån, foramen magnum stenos, foramen magnum stenos med tillhörande c1-c2 sekundär myelopati, foramen magnum stenos med mild posterior stenos deformitet av bulbospinal union, foramen magnum stenos utan ryggmärgsförändring, cervikal myelomalaci; bulbar kompression, markant stenos av foramen magnum med tydlig kompression av bulb och bulb-medulla passage, mild foramen magnus stenos, mild stenos av foramen magnum, måttlig till kraftig förträngning av foramen magnum, svår stenos vid foramen magnum och stenosis foramen magnum.
|
C4181005-kohorter: 12 månader; C4181001 kohort: 5 år [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
|
Antal deltagare med andra akondroplasirelaterade ortopediska komplikationer
Tidsram: C4181005-kohorter: 12 månader; C4181001 kohort: 5 år [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Andra akondroplasirelaterade ortopediska komplikationer inkluderade otitis media, otitis media acute, hydrocephalus och obstruktivt sömnapnésyndrom.
|
C4181005-kohorter: 12 månader; C4181001 kohort: 5 år [Kvalificerade data extraheras och observerades i denna retrospektiva kohortstudie från 19 oktober 2022 till 16 maj 2023 (ungefär 7 månader)]
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 oktober 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
16 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
16 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 december 2022
Första postat (Faktisk)
21 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 september 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- C4181010
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .