Eine Studie, um mehr über Recifercept bei Patienten mit Achondroplasie zu erfahren
26. Juli 2023 aktualisiert von: Pfizer
Ein Pilotprojekt zur Bewertung der Machbarkeit des Aufbaus einer gleichzeitigen externen Kontrolle für Recifercept
Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über das Studienmedikament (Rezifercept genannt) bei Menschen mit Achondroplasie zu erfahren.
Achondroplasie ist eine sehr seltene Krankheit und Patienten mit Achondroplasie haben kurze Arme und Beine.
Die Studie wird bereits aus einer klinischen Recifercept-Studie erhobene Daten sowie Daten aus einer separaten Achondroplasie-Studie umfassen.
Diese Studie vergleicht Patientenerfahrungen und hilft den Prüfärzten festzustellen, ob das Studienarzneimittel Recifercept wirksam ist.
Studienübersicht
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
250
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
- Pfizer
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Monate bis 15 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Achondroplasie-Patienten im Alter von 3 Monaten bis 11 Jahren mit dokumentierter und bestätigter genetischer Diagnose von Achondroplasie, die mindestens 2 gültige Größen- und Längenmessungen in der natürlichen Verlaufsstudie durchgeführt haben und über mindestens 6 Monate Follow-up-Daten in einer der natürlichen Studien verfügen Anamnesestudie oder die Phase-2-Rezifercept-Studie.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alle Patienten aus Studie C4181005, die die Visiten 1 bis 11 (bei D183) abgeschlossen haben, werden in dieses Projekt aufgenommen.
Um eine gleichzeitige externe Kontrolle zu erstellen, müssen Patienten aus Studie C4181001 die folgenden Einschlusskriterien aus Studie C4181005 erfüllen, um für die Aufnahme in Frage zu kommen:
- Dokumentierte, bestätigte genetische Diagnose von Achondroplasie aus historischen Krankenakten (der Test muss in einem Labor durchgeführt worden sein, das für Gentests gemäß den örtlichen Vorschriften vollständig akkreditiert ist)
- Alter ≥ 3 Monate bis
- Mindestens 2 gültige Größen-/Längenmessungen durchgeführt haben (im Abstand von mindestens 3 Monaten)
- Beurteilt für Tanner-Stadium 1 während der körperlichen Untersuchung vor oder bei der Einschreibung (muss die Beurteilung der Brustentwicklung bei Frauen, Hodenstadium bei Männern beinhalten)
- In der Lage sein, selbstständig für Höhenmessungen zu stehen (wenn ≥ 2 Jahre bei der Einschreibung); Wenn im Alter
- Haben Sie mindestens 6 Monate verfügbare Follow-up-Daten nach der Einschreibung in die Naturgeschichte-Studie
Ausschlusskriterien:
Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden nicht in die Studie aufgenommen:
- Vorhandensein von schwerer Fettleibigkeit (BMI > 95 % Perzentil auf Hoover-Fong BMI-Diagrammen);
- Körpergewicht 30kg
- Geschichte der chronischen Nierenerkrankung (CKD) oder Nierenfunktionsstörung
- Vorgeschichte des Erhalts einer Behandlung, die bekanntermaßen das Wachstum beeinträchtigen kann (einschließlich oraler Steroide > 5 Tage in den letzten 6 Monaten vor der Aufnahme, hochdosierte inhalative Kortikosteroide (> 800 mcg/Tag Beclametason-Äquivalent) und Medikamente gegen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung.
- Weniger als 6 Monate seit der Fraktur oder dem chirurgischen Eingriff eines Knochens, bestimmt ab dem Datum des Ausgangsbesuchs.
- Vorhandensein von intern geführten Wachstumsplatten/-vorrichtungen
- Vorgeschichte der Entfernung von intern geführten Wachstumsplatten / -geräten innerhalb von 6 Monaten vor der Registrierung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Recifercept-Kohorte
Achondroplasie-Patienten, die in die klinische Phase-2-Studie mit Recifercept aufgenommen wurden
|
Die Patienten erhielten in der klinischen Phase-2-Studie eine Recifercept-Intervention
|
|
Naturkundliche Kohorte
Achondroplasie-Patienten, die in die Achondroplasie-Studie zum natürlichen Verlauf aufgenommen wurden
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Höhenwachstum
Zeitfenster: 6 Monate
|
Anstieg des Größenwachstums über das erwartete Wachstum in der Referenzpopulation hinaus, definiert als das Größenwachstum in der Achondroplasie-Referenzpopulation +50 %
|
6 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Stehhöhe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Stehhöhe in cm
|
6 Monate
|
|
Sitzhöhe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Sitzhöhe in cm
|
6 Monate
|
|
Kniehöhe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Kniehöhe in cm
|
6 Monate
|
|
Armlänge
Zeitfenster: 6 Monate
|
Armspanne in cm
|
6 Monate
|
|
Länge der Beine
Zeitfenster: 6 Monate
|
Länge der Beine in Zentimetern
|
6 Monate
|
|
Verhältnis von Sitzhöhe zu Stehhöhe
Zeitfenster: 6 Monate
|
Verhältnis von Sitzhöhe zu Stehhöhe (ohne Einheit)
|
6 Monate
|
|
Armspannweite zu Höhen- oder Längenunterschied
Zeitfenster: 6 Monate
|
Armspannweite zu Höhen- oder Längenunterschied in Zentimetern
|
6 Monate
|
|
Verhältnis von Kniehöhe zu niedrigem Segment
Zeitfenster: 6 Monate
|
Verhältnis Kniehöhe zu niedrigem Segment (ohne Einheit)
|
6 Monate
|
|
Achondroplasiebedingte orthopädische Komplikationen
Zeitfenster: 6 Monate
|
Lordose, Kyphoskoliose, kleines Foramen magnum, Spinalkanalstenose
|
6 Monate
|
|
Andere Komplikationen im Zusammenhang mit Chondroplasie
Zeitfenster: 6 Monate
|
Schlafstörungen Atmung, akute Mittelohrentzündung, Hydrozephalus
|
6 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. Oktober 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Mai 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
16. Mai 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Dezember 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Dezember 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Juli 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- C4181010
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Recifercept
-
PfizerBeendetAchondroplasieBelgien, Vereinigte Staaten, Japan, Australien, Portugal, Dänemark, Italien, Spanien
-
PfizerBeendetAchondroplasieVereinigte Staaten, Australien, Belgien, Dänemark, Italien, Portugal, Spanien
-
PfizerAbgeschlossen
-
PfizerZurückgezogen