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Eine Studie, um mehr über Recifercept bei Patienten mit Achondroplasie zu erfahren

10. Mai 2024 aktualisiert von: Pfizer

Ein Pilotprojekt zur Bewertung der Machbarkeit des Aufbaus einer gleichzeitigen externen Kontrolle für Recifercept

Der Zweck dieser Studie ist es, mehr über das Studienmedikament (Rezifercept genannt) bei Menschen mit Achondroplasie zu erfahren. Achondroplasie ist eine sehr seltene Krankheit und Patienten mit Achondroplasie haben kurze Arme und Beine. Die Studie wird bereits aus einer klinischen Recifercept-Studie erhobene Daten sowie Daten aus einer separaten Achondroplasie-Studie umfassen. Diese Studie vergleicht Patientenerfahrungen und hilft den Prüfärzten festzustellen, ob das Studienarzneimittel Recifercept wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

248

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Achondroplasie-Patienten im Alter von 3 Monaten bis 11 Jahren mit dokumentierter und bestätigter genetischer Diagnose von Achondroplasie, die mindestens 2 gültige Größen- und Längenmessungen in der natürlichen Verlaufsstudie durchgeführt haben und über mindestens 6 Monate Follow-up-Daten in einer der natürlichen Studien verfügen Anamnesestudie oder die Phase-2-Rezifercept-Studie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten aus Studie C4181005, die die Visiten 1 bis 11 (bei D183) abgeschlossen haben, werden in dieses Projekt aufgenommen.

Um eine gleichzeitige externe Kontrolle zu erstellen, müssen Patienten aus Studie C4181001 die folgenden Einschlusskriterien aus Studie C4181005 erfüllen, um für die Aufnahme in Frage zu kommen:

  • Dokumentierte, bestätigte genetische Diagnose von Achondroplasie aus historischen Krankenakten (der Test muss in einem Labor durchgeführt worden sein, das für Gentests gemäß den örtlichen Vorschriften vollständig akkreditiert ist)
  • Alter ≥ 3 Monate bis
  • Mindestens 2 gültige Größen-/Längenmessungen durchgeführt haben (im Abstand von mindestens 3 Monaten)
  • Beurteilt für Tanner-Stadium 1 während der körperlichen Untersuchung vor oder bei der Einschreibung (muss die Beurteilung der Brustentwicklung bei Frauen, Hodenstadium bei Männern beinhalten)
  • In der Lage sein, selbstständig für Höhenmessungen zu stehen (wenn ≥ 2 Jahre bei der Einschreibung); Wenn im Alter
  • Haben Sie mindestens 6 Monate verfügbare Follow-up-Daten nach der Einschreibung in die Naturgeschichte-Studie

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden nicht in die Studie aufgenommen:

    • Vorhandensein von schwerer Fettleibigkeit (BMI > 95 % Perzentil auf Hoover-Fong BMI-Diagrammen);
    • Körpergewicht 30kg
    • Geschichte der chronischen Nierenerkrankung (CKD) oder Nierenfunktionsstörung
    • Vorgeschichte des Erhalts einer Behandlung, die bekanntermaßen das Wachstum beeinträchtigen kann (einschließlich oraler Steroide > 5 Tage in den letzten 6 Monaten vor der Aufnahme, hochdosierte inhalative Kortikosteroide (> 800 mcg/Tag Beclametason-Äquivalent) und Medikamente gegen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung.
    • Weniger als 6 Monate seit der Fraktur oder dem chirurgischen Eingriff eines Knochens, bestimmt ab dem Datum des Ausgangsbesuchs.
    • Vorhandensein von intern geführten Wachstumsplatten/-vorrichtungen
    • Vorgeschichte der Entfernung von intern geführten Wachstumsplatten / -geräten innerhalb von 6 Monaten vor der Registrierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Recifercept-Kohorte
Achondroplasie-Patienten, die in die klinische Phase-2-Studie mit Recifercept aufgenommen wurden
Sonstiges: Recifercept
Die Patienten erhielten in der klinischen Phase-2-Studie eine Recifercept-Intervention
Naturkundliche Kohorte
Achondroplasie-Patienten, die in die Achondroplasie-Studie zum natürlichen Verlauf aufgenommen wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittleres Höhenwachstum im 3. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 3 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Das Höhenwachstum wurde als Verhältnis der beobachteten Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) zur erwarteten Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) in der Referenzpopulation definiert. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Basislinie, Monat 3 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Mittleres Höhenwachstum im 6. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Das Höhenwachstum wurde als Verhältnis der beobachteten Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) zur erwarteten Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) in der Referenzpopulation definiert. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Baseline, Monat 6 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Mittleres Höhenwachstum im 9. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 9 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Das Höhenwachstum wurde als Verhältnis der beobachteten Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) zur erwarteten Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) in der Referenzpopulation definiert. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Basislinie, Monat 9 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Mittleres Höhenwachstum im 12. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Das Höhenwachstum wurde als Verhältnis der beobachteten Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) zur erwarteten Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Zentimeter) in der Referenzpopulation definiert. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Basislinie, Monat 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung der Armspannweite vom Ausgangswert zum Höhen-/Längenunterschied in den Monaten 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Der Unterschied zwischen Armspannweite und Stehhöhe bzw. Längenunterschied wurde als absoluter Wert (Armlänge [Zentimeter] – Stehhöhe [Zentimeter]) definiert. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Mittlere Veränderung der Kniehöhe gegenüber dem Ausgangswert: Unteres Segmentverhältnis in den Monaten 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Das Verhältnis Kniehöhe: unteres Segment war das Verhältnis der Knie- zur Fersenlänge zum Unterschied zwischen Stehhöhe und Sitzhöhe. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Mittlere Änderung des Höhenstandardabweichungswerts (Z-Wert) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 3, 6, 9, 12
Zeitfenster: Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Der Z-Score wurde als Differenz zwischen der mittleren beobachteten Stehhöhe bei einem bestimmten Besuch und dem Mittelwert der Referenzpopulation dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Der Z-Score gab an, wie ähnlich der Teilnehmer der Referenzpopulation war. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen bedeuten Werte, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen bedeuten Werte, die über dem Mittelwert liegen. Für die Kohorte C4181001 wurde der Ausgangswert als der Wert definiert, der zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung aufgezeichnet wurde, während der Ausgangswert für die Kohorte C4181005 der Wert war, der am ersten Tag vor der Dosierung gemessen wurde.
Baseline, Monate 3, 6, 9, 12 [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis zum 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Anzahl der Teilnehmer mit orthopädischen Komplikationen im Zusammenhang mit Achondroplasie
Zeitfenster: C4181005-Kohorten: 12 Monate; C4181001-Kohorte: 5 Jahre [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Zu den durch Achondroplasie bedingten orthopädischen Komplikationen gehörten Lordose, Kyphose, kleines Foramen magnum: Das Foramen magnum ist leicht schmal und das Rückenmark ist auf Höhe des Rückenmarks leicht komprimiert, Foramen-magnum-Stenose, Foramen-magnum-Stenose mit assoziierter sekundärer Myelopathie c1-c2, Foramen-magnum-Stenose mit leichter posteriorer Form Deformität der Bulbospinalvereinigung, Stenose des Foramen magnum ohne Veränderung des Rückenmarks, zervikale Myelomalazie; Bulbärkompression, ausgeprägte Stenose des Foramen magnum mit deutlicher Kompression des Bulbus und der Bulbus-Medulla-Passage, leichte Stenose des Foramen magnum, leichte Stenose des Foramen magnum, mäßige bis schwere Verengung des Foramen magnum, schwere Stenose am Foramen magnum und Stenose des Foramen magnum.
C4181005-Kohorten: 12 Monate; C4181001-Kohorte: 5 Jahre [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Anzahl der Teilnehmer mit anderen orthopädischen Komplikationen im Zusammenhang mit Achondroplasie
Zeitfenster: C4181005-Kohorten: 12 Monate; C4181001-Kohorte: 5 Jahre [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]
Weitere orthopädische Komplikationen im Zusammenhang mit Achondroplasie waren Mittelohrentzündung, akute Mittelohrentzündung, Hydrozephalus und das obstruktive Schlafapnoe-Syndrom.
C4181005-Kohorten: 12 Monate; C4181001-Kohorte: 5 Jahre [Zulässige Daten, die in dieser retrospektiven Kohortenstudie vom 19. Oktober 2022 bis 16. Mai 2023 (ca. 7 Monate) extrahiert und beobachtet wurden]

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C4181010

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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