Uno studio per conoscere Recifercept nei pazienti con acondroplasia
10 maggio 2024 aggiornato da: Pfizer
Un progetto pilota per valutare la fattibilità della costruzione di un controllo esterno simultaneo per Recifercept
Lo scopo di questo studio è conoscere il medicinale in studio (chiamato recifercept) nelle persone con acondroplasia.
L'acondroplasia è una malattia molto rara e i pazienti affetti da acondroplasia hanno braccia e gambe corte.
Lo studio includerà dati già raccolti da uno studio clinico recifercept e dati raccolti da uno studio separato sull'acondroplasia.
Questo studio confronterà le esperienze dei pazienti e aiuterà i ricercatori a determinare se il medicinale in studio, recifercept, è efficace.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
248
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10017
- Pfizer
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 mesi a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti con acondroplasia, di età compresa tra 3 mesi e 11 anni con diagnosi genetica documentata e confermata di acondroplasia, che hanno completato almeno 2 misurazioni valide di altezza e lunghezza nello studio di storia naturale e hanno almeno 6 mesi di dati di follow-up sia nel naturale studio della storia o il trial di fase 2 recifercept.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti dello Studio C4181005 che hanno completato le visite da 1 a 11 (a D183) saranno inclusi in questo progetto.
Per costruire un controllo esterno simultaneo, i pazienti dello Studio C4181001 dovranno soddisfare i seguenti criteri di inclusione dello Studio C4181005 per essere idonei all'inclusione:
- Diagnosi genetica documentata e confermata di acondroplasia da cartelle cliniche storiche (il test deve essere stato eseguito presso un laboratorio completamente accreditato per i test genetici ai sensi delle normative locali)
- Età ≥ 3 mesi a
- Aver completato almeno 2 misurazioni di altezza/lunghezza valide (a distanza di almeno 3 mesi)
- Valutato per la fase 1 di Tanner durante l'esame fisico prima o al momento dell'arruolamento (deve includere la valutazione dello sviluppo del seno per le femmine, fase testicolare per i maschi)
- In grado di stare in piedi in modo indipendente per le misurazioni dell'altezza (se ≥ 2 anni di età al momento dell'arruolamento); Se invecchiato
- Avere almeno 6 mesi di dati di follow-up disponibili dopo l'arruolamento nello studio di storia naturale
Criteri di esclusione:
I pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri non saranno inclusi nello studio:
- Presenza di obesità grave (BMI> 95% percentile sui grafici Hoover-Fong BMI);
- Peso corporeo 30 kg
- Storia di malattia renale cronica (CKD) o insufficienza renale
- - Anamnesi di ricezione di qualsiasi trattamento noto per influenzare potenzialmente la crescita (inclusi steroidi orali> 5 giorni negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento, corticosteroidi per via inalatoria ad alte dosi (> 800 mcg / die beclametasone equivalente) e farmaci per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
- Meno di 6 mesi dalla frattura o dalla procedura chirurgica di qualsiasi osso determinato dalla data della visita di riferimento.
- Presenza di eventuali placche/dispositivi interni di crescita guidata
- Storia della rimozione di placche/dispositivi di crescita guidata interna entro 6 mesi prima dell'arruolamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Recifercept coorte
Pazienti con acondroplasia arruolati nello studio clinico di fase 2 di recifercept
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I pazienti hanno ricevuto l'intervento di recifercept nella sperimentazione clinica di fase 2
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Coorte di storia naturale
Pazienti con acondroplasia arruolati nello studio di storia naturale dell'acondroplasia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Crescita media dell'altezza al mese 3
Lasso di tempo: Basale, mese 3 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mese 3 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Crescita media dell'altezza al mese 6
Lasso di tempo: Basale, mese 6 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mese 6 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Crescita media dell'altezza al mese 9
Lasso di tempo: Basale, mese 9 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mese 9 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Crescita media dell'altezza al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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La crescita in altezza è stata definita come il rapporto tra la variazione osservata dal basale dell’altezza in piedi (centimetri) e la variazione attesa rispetto al basale (centimetri) nella popolazione di riferimento.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mese 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione media dal basale dell'apertura del braccio alla differenza di altezza/lunghezza ai mesi 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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L'apertura del braccio rispetto all'altezza in piedi o la differenza di lunghezza è stata definita come valore assoluto (lunghezza del braccio [centimetro] - altezza in piedi [centimetro]).
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Variazione media rispetto al basale dell'altezza del ginocchio: rapporto del segmento inferiore ai mesi 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Altezza del ginocchio: il rapporto del segmento inferiore era il rapporto tra la lunghezza del ginocchio e del tallone e la differenza tra l'altezza in piedi e l'altezza da seduti.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Variazione media rispetto al basale del punteggio di deviazione standard dell'altezza (punteggio Z) ai mesi 3, 6, 9, 12
Lasso di tempo: Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Il punteggio Z è stato calcolato come la differenza tra l'altezza media osservata in piedi alla visita specificata e il valore medio della popolazione di riferimento diviso per la deviazione standard della popolazione di riferimento.
Il punteggio Z indicava quanto il partecipante fosse simile alla popolazione di riferimento.
Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale.
I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media mentre i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Per la coorte C4181001, il valore basale è stato definito come il valore registrato alla data del consenso informato, mentre per la coorte C4181005 il valore basale era il valore rilevato al giorno 1 prima della somministrazione.
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Basale, mesi 3, 6, 9, 12 [Dati idonei estratti e osservati in questo studio di coorte retrospettivo dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Numero di partecipanti con complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia
Lasso di tempo: Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Le complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia includevano lordosi, cifosi, piccolo forame magno: il forame magno è leggermente stretto e il midollo spinale è leggermente compresso a livello, stenosi del forame magno, stenosi del forame magno con associata mielopatia secondaria c1-c2, stenosi del forame magno con lieve deformità dell'unione bulbospinale, stenosi del forame magno senza alterazione del midollo spinale, mielomalacia cervicale; compressione bulbare, marcata stenosi del forame magno con evidente compressione del bulbo e del passaggio bulbo-midollare, lieve stenosi del forame magno, lieve stenosi del forame magno, restringimento da moderato a grave del forame magno, grave stenosi del forame magno e stenosi del forame magno.
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Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Numero di partecipanti con altre complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia
Lasso di tempo: Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Altre complicanze ortopediche correlate all'acondroplasia includevano l'otite media, l'otite media acuta, l'idrocefalo e la sindrome dell'apnea ostruttiva del sonno.
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Coorti C4181005: 12 mesi; Coorte C4181001: 5 anni [Dati idonei estratti e osservati in questo studio retrospettivo di coorte dal 19 ottobre 2022 al 16 maggio 2023 (circa 7 mesi)]
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 ottobre 2022
Completamento primario (Effettivo)
16 maggio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
16 maggio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 ottobre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
21 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 settembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 maggio 2024
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C4181010
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
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Prove cliniche su Ricefercept
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PfizerTerminatoAcondroplasiaBelgio, Stati Uniti, Giappone, Australia, Portogallo, Danimarca, Italia, Spagna
-
PfizerTerminatoAcondroplasiaStati Uniti, Australia, Belgio, Danimarca, Italia, Portogallo, Spagna