Tanulmány a reciferceptről achondroplasiás betegeknél
2023. július 26. frissítette: Pfizer
Kísérleti projekt a Recifercept egyidejű külső vezérlésének kivitelezhetőségének értékelésére
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megismerje a vizsgált gyógyszert (úgynevezett reciferceptet) achondroplasiában szenvedő betegeknél.
Az achondroplasia nagyon ritka betegség, és az achondroplasiában szenvedő betegek karjai és lábai rövidek.
A tanulmány egy recifercept klinikai vizsgálatból már gyűjtött adatokat és egy külön achondroplasia vizsgálatból gyűjtött adatokat tartalmaz majd.
Ez a vizsgálat összehasonlítja a betegek tapasztalatait, és segít a vizsgálóknak meghatározni, hogy a vizsgálati gyógyszer, a recifercept, hatékony-e.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
250
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10017
- Pfizer
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
3 hónapos és 11 éves kor közötti achondroplasiás betegek dokumentált és megerősített genetikai diagnózissal achondroplasia, akik legalább 2 érvényes magasság- és hosszmérést végeztek el a természetrajzi vizsgálatban, és legalább 6 hónapos követési adatokkal rendelkeznek bármelyik természetes vizsgálatban. anamnézis tanulmány vagy a 2. fázisú recifercept vizsgálat.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A C4181005 vizsgálatból származó összes olyan beteg, aki befejezte az 1–11. látogatást (183. napon), részt vesz ebben a projektben.
Egyidejű külső kontroll összeállításához a C4181001 vizsgálatból származó betegeknek meg kell felelniük a C4181005 vizsgálatban szereplő alábbi kritériumoknak ahhoz, hogy jogosultak legyenek a felvételre:
- Az achondroplasia dokumentált, megerősített genetikai diagnózisa történelmi orvosi feljegyzésekből (a vizsgálatot a helyi előírások szerint genetikai vizsgálatra teljesen akkreditált laboratóriumban kell elvégezni)
- ≥ 3 hónapos kortól
- Legalább 2 érvényes magasság-/hosszmérést végzett (legalább 3 hónap eltéréssel)
- Tanner 1. stádiumra értékelték a beiratkozás előtti vagy a beiratkozáskor végzett fizikális vizsgálat során (nőstényeknél az emlőfejlődés értékelését, férfiaknál a herestádium értékelését kell tartalmaznia)
- Képes önállóan állni a magasságméréshez (ha ≥ 2 éves a beiratkozáskor); Ha megöregedett
- A természetrajzi tanulmányba való beiratkozást követően legalább 6 hónapnyi követési adatokkal kell rendelkeznie
Kizárási kritériumok:
A következő kritériumok bármelyikének megfelelő betegeket nem vonják be a vizsgálatba:
- Súlyos elhízás jelenléte (BMI>95% percentilis a Hoover-Fong BMI diagramokon);
- Testsúly 30 kg
- Krónikus vesebetegség (CKD) vagy vesekárosodás a kórtörténetben
- Bármilyen olyan kezelés előzménye, amelyről ismert, hogy befolyásolhatja a növekedést (beleértve az orális szteroidokat a felvétel előtti utolsó 6 hónapban > 5 napon át, a nagy dózisú inhalációs kortikoszteroidokat (>800 mcg/nap beklametazon egyenérték) és a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség kezelésére adott gyógyszert.
- Kevesebb, mint 6 hónap telt el bármely csont törése vagy sebészeti beavatkozása óta, amelyet a vizsgálat kiindulási időpontjától számítottak.
- Bármilyen belső irányított növekedési lemez/eszköz jelenléte
- Belső irányított növekedési lemezek/eszközök eltávolításának története a felvételt megelőző 6 hónapon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Visszatekintő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Recifercept kohorsz
A 2. fázisú recifercept klinikai vizsgálatba bevont achondroplasiás betegek
|
A 2. fázisú klinikai vizsgálatban a betegek recifercept beavatkozást kaptak
|
|
Természetrajzi kohorsz
Achondroplasiás betegek, akiket bevontak az achondroplasia természetrajzi vizsgálatába
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magasság növekedés
Időkeret: 6 hónap
|
A magasságnövekedés növekedése a referenciapopuláció várt növekedése felett, úgy definiálva, hogy az achondroplasia referenciapopulációban a magasság növekedése +50%
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Álló magasság
Időkeret: 6 hónap
|
állómagasság centiméterben
|
6 hónap
|
|
Ülőmagasság
Időkeret: 6 hónap
|
ülőmagasság centiméterben
|
6 hónap
|
|
Térd magasság
Időkeret: 6 hónap
|
térdmagasság centiméterben
|
6 hónap
|
|
Kar fesztávolsága
Időkeret: 6 hónap
|
karfesztávolság centiméterben
|
6 hónap
|
|
A lábak hossza
Időkeret: 6 hónap
|
a lábak hossza centiméterben
|
6 hónap
|
|
Ülőmagasság és állómagasság aránya
Időkeret: 6 hónap
|
ülőmagasság és állómagasság aránya (egység nélkül)
|
6 hónap
|
|
karfesztávolság a magassághoz vagy a hosszkülönbséghez
Időkeret: 6 hónap
|
karfesztávolság a magasságtól vagy hosszkülönbség centiméterben
|
6 hónap
|
|
térdmagasság és alacsony szegmens arány
Időkeret: 6 hónap
|
térdmagasság és alacsony szegmens arány (egység nélkül)
|
6 hónap
|
|
Achondroplasiával kapcsolatos ortopédiai szövődmények
Időkeret: 6 hónap
|
lordosis, kyphoscoliosis, kis foramen magnum, gerincszűkület
|
6 hónap
|
|
Egyéb chondroplasiával kapcsolatos szövődmények
Időkeret: 6 hónap
|
alvászavarok légzés, akut középfülgyulladás, hydrocephalus
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. május 16.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. május 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. október 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. december 19.
Első közzététel (Tényleges)
2022. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 26.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C4181010
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .