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一项了解软骨发育不全患者 Recifercept 的研究

2024年5月10日 更新者：Pfizer

评估构建 Recifercept 并发外部控制可行性的试点项目

本研究的目的是了解软骨发育不全患者的研究药物（称为 recifercept）。 软骨发育不全是一种非常罕见的疾病，软骨发育不全患者的胳膊和腿都很短。 该研究将包括已经从 recifercept 临床试验中收集的数据和从另一项软骨发育不全研究中收集的数据。 这项研究将比较患者的经历，并将帮助研究人员确定研究药物 recifercept 是否有效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

248

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10017
        • Pfizer

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3个月 至 15年 (孩子)

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

软骨发育不全患者，年龄在 3 个月至 11 岁之间，有记录和确诊的软骨发育不全基因诊断，在自然历史研究中完成至少 2 次有效的身高和长度测量，并且在自然历史研究中至少有 6 个月的随访数据历史研究或 2 期 recifercept 试验。

描述

纳入标准：

  • 研究 C4181005 中已完成访视 1 至 11（在 D183）的所有患者将被纳入该项目。

要构建同步外部对照，研究 C4181001 的患者需要满足研究 C4181005 的以下纳入标准才有资格纳入：

  • 根据历史医疗记录记录并确认的软骨发育不全基因诊断（测试必须在根据当地法规完全认可的基因测试实验室进行）
  • 年龄≥3个月至
  • 已完成至少 2 次有效的身高/长度测量（至少相隔 3 个月）
  • 在入学前或入学时的体检期间评估 Tanner 1 期（必须包括女性乳房发育评估、男性睾丸阶段评估）
  • 能够独立站立进行身高测量（如果入学时年满 2 岁）；如果老化
  • 参加自然历史研究后至少有 6 个月的可用随访数据

排除标准：

  • 符合以下任何标准的患者将不被纳入研究：

    • 存在严重肥胖（Hoover-Fong BMI 图表上的 BMI > 95% 百分位数）；
    • 体重 30kg
    • 慢性肾脏病 (CKD) 或肾功能不全的病史
    • 接受过已知可能影响生长的任何治疗的历史（包括入组前最后 6 个月内口服类固醇 > 5 天，高剂量吸入皮质类固醇（> 800 mcg/day beclametasone equivalent）和治疗注意力缺陷多动障碍的药物。
    • 自基线访视日期起确定的任何骨骼骨折或外科手术后不到 6 个月。
    • 存在任何内部引导生长板/设备
    • 入组前 6 个月内移除内部引导生长板/装置的历史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：追溯

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
接受队列
参加 recifercept 2 期临床试验的软骨发育不全患者
其他：受感受器
患者在2期临床试验中接受了recifercept干预
自然历史队列
参加软骨发育不全自然史研究的软骨发育不全患者

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 3 个月的平均身高增长
大体时间：基线，第 3 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
身高增长定义为观察到的站立高度（厘米）相对于基线的变化与参考人群相对于基线（厘米）的预期变化的比率。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 3 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
第 6 个月的平均身高增长
大体时间：基线，第 6 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]
身高增长定义为观察到的站立高度（厘米）相对于基线的变化与参考人群相对于基线（厘米）的预期变化的比率。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 6 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]
第 9 个月的平均身高增长
大体时间：基线，第 9 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]
身高增长定义为观察到的站立高度（厘米）相对于基线的变化与参考人群相对于基线（厘米）的预期变化的比率。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 9 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]
第 12 个月时的平均身高增长
大体时间：基线，第 12 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]
身高增长定义为观察到的站立高度（厘米）相对于基线的变化与参考人群相对于基线（厘米）的预期变化的比率。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 12 个月 [在这项回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日到 2023 年 5 月 16 日（大约 7 个月）提取和观察的合格数据]

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 3、6、9 和 12 个月从臂展基线到身高/长度差的平均变化
大体时间：基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
臂展与站立高度或长度之差定义为绝对值（臂长[厘米]-站立高度[厘米]）。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
膝盖高度相对于基线的平均变化：第 3、6、9 和 12 个月的较低节段比率
大体时间：基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
膝高：下节比是膝盖与脚跟长度与站立高度和坐高之差的比值。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
第 3、6、9、12 个月的身高标准差分数（Z 分数）与基线的平均变化
大体时间：基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
Z 分数计算为指定访问时观察到的平均站立高度与参考人群平均值之间的差异除以参考人群的标准差。 Z 分数表明参与者与参考人群的相似程度。 z 分数 0 等于平均值​​，被视为正常。 较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。 对于 C4181001 队列，基线值定义为知情同意日记录的值，而对于 C4181005 队列，基线值是给药前第 1 天采集的值。
基线，第 3、6、9、12 个月 [在本回顾性队列研究中从 2022 年 10 月 19 日至 2023 年 5 月 16 日（约 7 个月）提取和观察的合格数据]
患有软骨发育不全相关骨科并发症的参与者人数
大体时间：C4181005队列：12个月； C4181001队列：5年[在本回顾性队列研究中提取和观察的合格数据从2022年10月19日至2023年5月16日（约7个月）]
软骨发育不全相关的骨科并发症包括脊柱前凸、后凸、枕骨大孔小：枕骨大孔轻微狭窄，脊髓在水平处轻微受压、枕骨大孔狭窄、枕骨大孔狭窄伴有c1-c2继发性脊髓病、枕骨大孔狭窄伴轻度后路脊髓病球脊柱结合畸形、枕骨大孔狭窄（无脊髓改变）、颈髓软化症；球部受压、枕骨大孔明显狭窄，球部和球髓通道明显受压、轻度大孔狭窄、枕骨大孔轻度狭窄、枕骨大孔中度至重度狭窄、枕骨大孔重度狭窄和枕骨大孔狭窄。
C4181005队列：12个月； C4181001队列：5年[在本回顾性队列研究中提取和观察的合格数据从2022年10月19日至2023年5月16日（约7个月）]
患有其他软骨发育不全相关骨科并发症的参与者人数
大体时间：C4181005队列：12个月； C4181001队列：5年[在本回顾性队列研究中提取和观察的合格数据从2022年10月19日至2023年5月16日（约7个月）]
其他与软骨发育不全相关的骨科并发症包括中耳炎、急性中耳炎、脑积水和阻塞性睡眠呼吸暂停综合征。
C4181005队列：12个月； C4181001队列：5年[在本回顾性队列研究中提取和观察的合格数据从2022年10月19日至2023年5月16日（约7个月）]

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年10月19日

初级完成 (实际的)

2023年5月16日

研究完成 (实际的)

2023年5月16日

研究注册日期

首次提交

2022年10月12日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月19日

首次发布 (实际的)

2022年12月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年9月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月10日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • C4181010

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

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