Исследование, чтобы узнать о рециферцепте у пациентов с ахондроплазией
10 мая 2024 г. обновлено: Pfizer
Пилотный проект по оценке возможности создания параллельного внешнего контроля для Recifercept
Цель этого исследования — узнать об исследуемом лекарстве (так называемом рециферцепте) у людей с ахондроплазией.
Ахондроплазия — очень редкое заболевание, у пациентов с ахондроплазией короткие руки и ноги.
Исследование будет включать данные, уже собранные в ходе клинических испытаний рециферцепта, и данные, собранные в ходе отдельного исследования ахондроплазии.
Это исследование позволит сравнить опыт пациентов и поможет исследователям определить, является ли исследуемое лекарство, рециферцепт, эффективным.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
248
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10017
- Pfizer
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 месяца до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ахондроплазией в возрасте от 3 месяцев до 11 лет с задокументированным и подтвержденным генетическим диагнозом ахондроплазии, которые выполнили не менее 2 действительных измерений роста и длины тела в естественном исследование анамнеза или исследование рециферцепта фазы 2.
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты из исследования C4181005, завершившие визиты с 1 по 11 (на D183), будут включены в этот проект.
Чтобы создать параллельный внешний контроль, пациенты из исследования C4181001 должны будут соответствовать следующим критериям включения из исследования C4181005, чтобы иметь право на включение:
- Задокументированный, подтвержденный генетический диагноз ахондроплазии из исторических медицинских записей (тест должен быть проведен в лаборатории, полностью аккредитованной для генетического тестирования в соответствии с местным законодательством)
- Возраст ≥ 3 месяцев до
- Выполнить как минимум 2 действительных измерения роста/длины тела (с интервалом не менее 3 месяцев)
- Оценка на стадию Таннера 1 во время медицинского осмотра до или во время зачисления (должна включать оценку развития груди для женщин, стадию яичек для мужчин).
- Способность самостоятельно стоять для измерения роста (если возраст ≥ 2 лет на момент зачисления); Если в возрасте
- Иметь как минимум 6 месяцев доступных данных последующего наблюдения после зачисления в исследование естественной истории.
Критерий исключения:
Пациенты, отвечающие любому из следующих критериев, не будут включены в исследование:
- Наличие тяжелого ожирения (ИМТ>95% перцентиля по шкале ИМТ Гувера-Фонга);
- Масса тела 30 кг
- Хроническая болезнь почек (ХБП) или почечная недостаточность в анамнезе
- История получения любого лечения, которое, как известно, потенциально влияет на рост (включая пероральные стероиды > 5 дней в течение последних 6 месяцев до регистрации, высокие дозы ингаляционных кортикостероидов (>800 мкг/день, эквивалентные бекламетазону) и лекарства от синдрома дефицита внимания и гиперактивности.
- Менее 6 месяцев после перелома или хирургического вмешательства на любой кости, определяемой с даты исходного визита.
- Наличие любых внутренних направляющих ростовых пластин/устройств
- История удаления внутренних направляющих пластин роста / устройств в течение 6 месяцев до зачисления.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Когорта Рециферцепта
Пациенты с ахондроплазией, включенные в клиническое исследование рециферцепта фазы 2
|
Пациенты получали лечение рециферептом во 2 фазе клинического исследования.
|
|
Когорта естественной истории
Пациенты с ахондроплазией, включенные в исследование естественного течения ахондроплазии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средний рост роста на 3-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 3 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Рост роста определялся как отношение наблюдаемого изменения роста стоя по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) к ожидаемому изменению по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) в контрольной популяции.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, месяц 3 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Средний рост роста на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Рост роста определялся как отношение наблюдаемого изменения роста стоя по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) к ожидаемому изменению по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) в контрольной популяции.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, 6-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Средний рост роста на 9-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 9-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Рост роста определялся как отношение наблюдаемого изменения роста стоя по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) к ожидаемому изменению по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) в контрольной популяции.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, 9-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Средний рост роста на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 12-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Рост роста определялся как отношение наблюдаемого изменения роста стоя по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) к ожидаемому изменению по сравнению с исходным уровнем (сантиметры) в контрольной популяции.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, 12-й месяц [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение размаха рук от исходного уровня до разницы в росте/длине на 3, 6, 9 и 12 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Размах рук относительно роста стоя или разницу в длине определяли как абсолютную величину (длина руки [сантиметр] - рост стоя [сантиметр]).
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Среднее изменение высоты колена по сравнению с исходным уровнем: соотношение нижнего сегмента на 3, 6, 9 и 12 месяцах.
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Высота колена: соотношение нижнего сегмента представляло собой отношение длины колена к длине пятки к разнице между высотой стоя и высотой сидя.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Среднее изменение показателя стандартного отклонения роста (Z-показатель) от исходного уровня на 3, 6, 9, 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Z-показатель рассчитывался как разница между средним наблюдаемым ростом стоя при конкретном посещении и средним значением контрольной группы, деленная на стандартное отклонение контрольной группы.
Оценка Z показывала, насколько участник был похож на контрольную группу.
Z-показатель, равный 0, равен среднему значению и считается нормальным.
Меньшие числа обозначают значения ниже среднего, а более высокие цифры указывают на значения выше среднего.
Для когорты C4181001 базовое значение определялось как значение, зафиксированное на дату информированного согласия, тогда как для когорты C4181005 базовым значением было значение, полученное в день 1 перед введением дозы.
|
Исходный уровень, месяцы 3, 6, 9, 12 [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Количество участников с ортопедическими осложнениями, связанными с ахондроплазией
Временное ограничение: Когорты C4181005: 12 месяцев; Когорта C4181001: 5 лет [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Ортопедические осложнения, связанные с ахондроплазией, включали лордоз, кифоз, маленькое большое затылочное отверстие: большое затылочное отверстие слегка сужено и спинной мозг слегка сдавлен на уровне, стеноз большого затылочного отверстия, стеноз большого затылочного отверстия с сопутствующей вторичной миелопатией С1-С2, стеноз большого затылочного отверстия с легкой задней частью. деформация бульбоспинального сращения, стеноз большого затылочного отверстия без изменения спинного мозга, шейная миеломаляция; бульбарная компрессия, выраженный стеноз большого затылочного отверстия с выраженной компрессией луковицы и луковично-мозгового прохода, легкий стеноз большого затылочного отверстия, легкий стеноз большого затылочного отверстия, сужение большого затылочного отверстия от умеренной до тяжелой степени, тяжелый стеноз большого затылочного отверстия и стеноз большого затылочного отверстия.
|
Когорты C4181005: 12 месяцев; Когорта C4181001: 5 лет [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
|
Количество участников с другими ортопедическими осложнениями, связанными с ахондроплазией
Временное ограничение: Когорты C4181005: 12 месяцев; Когорта C4181001: 5 лет [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Другие ортопедические осложнения, связанные с ахондроплазией, включали средний отит, острый средний отит, гидроцефалию и синдром обструктивного апноэ во сне.
|
Когорты C4181005: 12 месяцев; Когорта C4181001: 5 лет [Подходящие данные извлечены и наблюдались в этом ретроспективном когортном исследовании с 19 октября 2022 г. по 16 мая 2023 г. (приблизительно 7 месяцев)]
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 октября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 мая 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 мая 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 декабря 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 декабря 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C4181010
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .