Une étude pour en savoir plus sur le recifercept chez les patients atteints d'achondroplasie
10 mai 2024 mis à jour par: Pfizer
Un projet pilote pour évaluer la faisabilité de la construction d'un contrôle externe simultané pour Recifercept
Le but de cette étude est d'en savoir plus sur le médicament à l'étude (appelé récifercept) chez les personnes atteintes d'achondroplasie.
L'achondroplasie est une maladie très rare et les patients atteints d'achondroplasie ont des bras et des jambes courts.
L'étude comprendra des données déjà recueillies à partir d'un essai clinique sur le recifercept et des données recueillies à partir d'une étude distincte sur l'achondroplasie.
Cette étude comparera les expériences des patients et aidera les investigateurs à déterminer si le médicament à l'étude, le recifercept, est efficace.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
248
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10017
- Pfizer
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 mois à 15 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients atteints d'achondroplasie, âgés de 3 mois à 11 ans avec un diagnostic génétique documenté et confirmé d'achondroplasie, qui ont effectué au moins 2 mesures valides de taille et de longueur dans l'étude d'histoire naturelle et qui ont au moins 6 mois de données de suivi dans l'un ou l'autre des l'étude d'antécédents ou l'essai de phase 2 du recifercept.
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients de l'étude C4181005 qui ont terminé les visites 1 à 11 (à J183) seront inclus dans ce projet.
Pour construire un contrôle externe simultané, les patients de l'étude C4181001 devront répondre aux critères d'inclusion suivants de l'étude C4181005 pour être éligibles à l'inclusion :
- Diagnostic génétique documenté et confirmé de l'achondroplasie à partir des dossiers médicaux historiques (le test doit avoir été effectué dans un laboratoire entièrement accrédité pour les tests génétiques en vertu des réglementations locales)
- Âgé de ≥ 3 mois à
- Avoir effectué au moins 2 mesures de taille/longueur valides (à au moins 3 mois d'intervalle)
- Évalué pour le stade Tanner 1 lors de l'examen physique avant ou lors de l'inscription (doit inclure une évaluation du développement des seins pour les femmes, du stade testiculaire pour les hommes)
- Capable de se tenir debout de manière autonome pour les mesures de taille (si ≥ 2 ans à l'inscription); Si âgé
- Avoir au moins 6 mois de données de suivi disponibles après l'inscription à l'étude d'histoire naturelle
Critère d'exclusion:
Les patients répondant à l'un des critères suivants ne seront pas inclus dans l'étude :
- Présence d'obésité sévère (IMC > 95 % centile sur les graphiques Hoover-Fong BMI );
- Poids corporel 30 kg
- Antécédents d'insuffisance rénale chronique (IRC) ou d'insuffisance rénale
- Antécédents de réception de tout traitement connu pour affecter potentiellement la croissance (y compris les stéroïdes oraux> 5 jours au cours des 6 derniers mois avant l'inscription, les corticostéroïdes inhalés à forte dose (> 800 mcg / jour d'équivalent de béclamétasone) et les médicaments pour le trouble d'hyperactivité avec déficit de l'attention.
- Moins de 6 mois depuis la fracture ou l'intervention chirurgicale de tout os déterminé à partir de la date de la visite de référence.
- Présence de plaques/dispositifs de croissance guidés internes
- Antécédents de retrait des plaques/dispositifs de croissance guidée interne dans les 6 mois précédant l'inscription
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte Recifercept
Patients atteints d'achondroplasie inclus dans l'essai clinique de phase 2 sur le recifercept
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Les patients ont reçu une intervention de recifercept dans l'essai clinique de phase 2
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Cohorte d'histoire naturelle
Patients atteints d'achondroplasie inscrits à l'étude d'histoire naturelle de l'achondroplasie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Croissance moyenne en taille au mois 3
Délai: Référence, mois 3 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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La croissance en hauteur a été définie comme le rapport entre le changement observé par rapport à la ligne de base de la taille debout (centimètre) et le changement attendu par rapport à la ligne de base (centimètre) dans la population de référence.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 3 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Croissance moyenne en taille au mois 6
Délai: Référence, mois 6 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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La croissance en hauteur a été définie comme le rapport entre le changement observé par rapport à la ligne de base de la taille debout (centimètre) et le changement attendu par rapport à la ligne de base (centimètre) dans la population de référence.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 6 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Croissance moyenne en taille au mois 9
Délai: Référence, mois 9 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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La croissance en hauteur a été définie comme le rapport entre le changement observé par rapport à la ligne de base de la taille debout (centimètre) et le changement attendu par rapport à la ligne de base (centimètre) dans la population de référence.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 9 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Croissance moyenne en taille au mois 12
Délai: Référence, mois 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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La croissance en hauteur a été définie comme le rapport entre le changement observé par rapport à la ligne de base de la taille debout (centimètre) et le changement attendu par rapport à la ligne de base (centimètre) dans la population de référence.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement moyen entre la valeur initiale de l'envergure des bras et la différence de taille/longueur aux mois 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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L'envergure des bras par rapport à la hauteur debout ou la différence de longueur a été définie comme une valeur absolue (longueur du bras [centimètre] - hauteur debout [centimètre]).
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Changement moyen par rapport à la valeur initiale de la hauteur du genou : rapport de segment inférieur aux mois 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Le rapport entre la hauteur du genou et le segment inférieur était le rapport entre la longueur du genou et celle du talon et la différence entre la hauteur debout et la hauteur assise.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Changement moyen par rapport à la valeur initiale du score d'écart type de taille (score Z) aux mois 3, 6, 9 et 12
Délai: Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Le score Z a été calculé comme la différence entre la taille debout moyenne observée lors d'une visite spécifiée et la valeur moyenne de la population de référence divisée par l'écart type de la population de référence.
Le score Z indiquait à quel point le participant était similaire à la population de référence.
Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal.
Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres élevés indiquent des valeurs supérieures à la moyenne.
Pour la cohorte C4181001, la valeur de base était définie comme la valeur enregistrée à la date du consentement éclairé, tandis que pour la cohorte C4181005, la valeur de base était la valeur prise au jour 1 avant l'administration.
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Référence, mois 3, 6, 9, 12 [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Nombre de participants présentant des complications orthopédiques liées à l'achondroplasie
Délai: Cohortes C4181005 : 12 mois ; Cohorte C4181001 : 5 ans [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Les complications orthopédiques liées à l'achondroplasie comprenaient lordose, cyphose, petit foramen magnum : le foramen magnum est légèrement étroit et la moelle épinière est légèrement comprimée au niveau, sténose du foramen magnum, sténose du foramen magnum avec myélopathie secondaire c1-c2 associée, sténose du foramen magnum avec légère postérieure déformation de l'union bulbospinale, sténose du foramen magnum sans altération de la moelle épinière, myélomalacie cervicale ; compression bulbaire, sténose marquée du foramen magnum avec compression évidente du bulbe et du passage bulbe-médulla, légère sténose du foramen magnus, légère sténose du foramen magnum, rétrécissement modéré à sévère du foramen magnum, sténose sévère au foramen magnum et sténose du foramen magnum.
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Cohortes C4181005 : 12 mois ; Cohorte C4181001 : 5 ans [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Nombre de participants présentant d'autres complications orthopédiques liées à l'achondroplasie
Délai: Cohortes C4181005 : 12 mois ; Cohorte C4181001 : 5 ans [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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D'autres complications orthopédiques liées à l'achondroplasie comprenaient l'otite moyenne, l'otite moyenne aiguë, l'hydrocéphalie et le syndrome d'apnée obstructive du sommeil.
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Cohortes C4181005 : 12 mois ; Cohorte C4181001 : 5 ans [Données éligibles extraites et observées dans cette étude de cohorte rétrospective du 19 octobre 2022 au 16 mai 2023 (environ 7 mois)]
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
16 mai 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
16 mai 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 octobre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 décembre 2022
Première publication (Réel)
21 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 septembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 mai 2024
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C4181010
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .