Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie recyferceptu u pacjentów z achondroplazją

10 maja 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Projekt pilotażowy mający na celu ocenę wykonalności skonstruowania równoczesnej kontroli zewnętrznej dla Recifercept

Celem tego badania jest poznanie badanego leku (zwanego reciferceptem) u osób z achondroplazją. Achondroplazja jest bardzo rzadką chorobą, a pacjenci z achondroplazją mają krótkie ręce i nogi. Badanie obejmie dane już zebrane z badania klinicznego reciferceptu oraz dane zebrane z oddzielnego badania achondroplazji. W badaniu tym zostaną porównane doświadczenia pacjentów i pomoże badaczom ustalić, czy badany lek, recyfercept, jest skuteczny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

248

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z achondroplazją w wieku od 3 miesięcy do 11 lat z udokumentowaną i potwierdzoną genetyczną diagnozą achondroplazji, którzy wykonali co najmniej 2 ważne pomiary wzrostu i długości w badaniu historii naturalnej i mają co najmniej 6-miesięczne dane kontrolne w badanie historii lub badanie recyfereceptu fazy 2.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci z badania C4181005, którzy odbyli wizyty od 1 do 11 (w D183), zostaną włączeni do tego projektu.

Aby skonstruować równoległą kontrolę zewnętrzną, pacjenci z badania C4181001 będą musieli spełniać następujące kryteria włączenia z badania C4181005, aby kwalifikować się do włączenia:

  • Udokumentowana, potwierdzona diagnoza genetyczna achondroplazji na podstawie historii choroby (badanie musi być wykonane w laboratorium w pełni akredytowanym do badań genetycznych zgodnie z lokalnymi przepisami)
  • Wiek ≥ 3 miesiące do
  • Wykonać co najmniej 2 ważne pomiary wzrostu/długości (w odstępie co najmniej 3 miesięcy)
  • Oceniony na stopień Tannera 1 podczas badania fizykalnego przed lub podczas rejestracji (musi obejmować ocenę rozwoju piersi u kobiet, stadium jąder u mężczyzn)
  • Zdolny do samodzielnego stania do pomiarów wzrostu (jeśli ≥ 2 lata w momencie rejestracji); Jeśli w wieku
  • Mieć dostępne dane uzupełniające z co najmniej 6 miesięcy po włączeniu do badania historii naturalnej

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie zostaną włączeni do badania:

    • Obecność znacznej otyłości (BMI>95% percentyla na wykresach BMI Hoovera-Fonga);
    • Masa ciała 30kg
    • Historia przewlekłej choroby nerek (CKD) lub zaburzenia czynności nerek
    • Historia otrzymywania jakiegokolwiek leczenia, o którym wiadomo, że może wpływać na wzrost (w tym sterydów doustnych > 5 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania, kortykosteroidów wziewnych w dużych dawkach (>800 mcg/dobę ekwiwalentu beklametazonu) i leków na zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi.
    • Mniej niż 6 miesięcy od złamania lub zabiegu chirurgicznego dowolnej kości ustalonej na podstawie daty wizyty wyjściowej.
    • Obecność jakichkolwiek wewnętrznych płytek/urządzeń do wzrostu
    • Historia usunięcia płytek/urządzeń wzrostowych z wewnętrznym prowadzeniem w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta recyferceptów
Pacjenci z achondroplazją włączeni do badania klinicznego fazy 2 reciferceptu
Inny: Recyfercept
Pacjenci otrzymywali interwencję recyferceptem w badaniu klinicznym fazy 2
Kohorta historii naturalnej
Pacjenci z achondroplazją włączeni do badania historii naturalnej achondroplazji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni wzrost wzrostu w 3 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 3 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wzrost wzrostu zdefiniowano jako stosunek zaobserwowanej zmiany wysokości w pozycji stojącej (w centymetrach) od wartości wyjściowej do oczekiwanej zmiany od wartości wyjściowej (w centymetrach) w populacji referencyjnej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiąc 3 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Średni wzrost wzrostu w 6. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wzrost wzrostu zdefiniowano jako stosunek zaobserwowanej zmiany wysokości w pozycji stojącej (w centymetrach) od wartości wyjściowej do oczekiwanej zmiany od wartości wyjściowej (w centymetrach) w populacji referencyjnej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Średni wzrost wzrostu w 9 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 9 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wzrost wzrostu zdefiniowano jako stosunek zaobserwowanej zmiany wysokości w pozycji stojącej (w centymetrach) od wartości wyjściowej do oczekiwanej zmiany od wartości wyjściowej (w centymetrach) w populacji referencyjnej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiąc 9 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Średni wzrost wzrostu w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wzrost wzrostu zdefiniowano jako stosunek zaobserwowanej zmiany wysokości w pozycji stojącej (w centymetrach) od wartości wyjściowej do oczekiwanej zmiany od wartości wyjściowej (w centymetrach) w populacji referencyjnej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiąc 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości wyjściowej rozpiętości ramion do różnicy wzrostu/długości w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Rozpiętość ramion do wysokości w pozycji stojącej lub różnicę długości określono jako wartość bezwzględną (długość ramienia [centymetr] - wysokość w pozycji stojącej [centymetr]). W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Średnia zmiana wysokości kolana w stosunku do wartości wyjściowych: współczynnik dolnego segmentu w miesiącach 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wysokość kolana: stosunek dolnego segmentu to stosunek długości kolana do pięty do różnicy między wysokością w pozycji stojącej a wysokością w pozycji siedzącej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Średnia zmiana wyniku odchylenia standardowego wzrostu (Z-Score) w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącach 3, 6, 9, 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Wynik Z obliczono jako różnicę między średnią wysokością zaobserwowaną w pozycji stojącej podczas określonej wizyty a średnią wartością populacji referencyjnej podzieloną przez odchylenie standardowe populacji referencyjnej. Wynik Z wskazywał, jak podobny był uczestnik do populacji referencyjnej. Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe od średniej, a wyższe liczby oznaczają wartości wyższe od średniej. W przypadku kohorty C4181001 wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość zarejestrowaną w dniu wyrażenia świadomej zgody, natomiast w przypadku kohorty C4181005 wartością wyjściową była wartość zmierzona w dniu 1 przed dawkowaniem.
Wartość wyjściowa, miesiące 3, 6, 9, 12 [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Liczba uczestników z powikłaniami ortopedycznymi związanymi z achondroplazją
Ramy czasowe: Kohorty C4181005: 12 miesięcy; Kohorta C4181001: 5 lat [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Powikłania ortopedyczne związane z achondroplazją obejmowały lordozę, kifozę, mały otwór wielki: otwór wielki jest nieco wąski, a rdzeń kręgowy jest lekko ściśnięty na poziomie, zwężenie otworu wielkiego, zwężenie otworu wielkiego z towarzyszącą mielopatią wtórną C1-C2, zwężenie otworu wielkiego z łagodnym tylnym deformacja zrostu opuszkowo-rdzeniowego, zwężenie otworu wielkiego bez zmian w rdzeniu kręgowym, mielomalacja szyjki macicy; ucisk opuszki, znaczne zwężenie otworu wielkiego z wyraźnym uciskiem opuszki i przejścia opuszki-rdzenia, łagodne zwężenie otworu wielkiego, łagodne zwężenie otworu wielkiego, umiarkowane do ciężkiego zwężenie otworu wielkiego, ciężkie zwężenie otworu wielkiego i zwężenie otworu wielkiego.
Kohorty C4181005: 12 miesięcy; Kohorta C4181001: 5 lat [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Liczba uczestników z innymi powikłaniami ortopedycznymi związanymi z achondroplazją
Ramy czasowe: Kohorty C4181005: 12 miesięcy; Kohorta C4181001: 5 lat [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]
Inne powikłania ortopedyczne związane z achondroplazją obejmowały zapalenie ucha środkowego, ostre zapalenie ucha środkowego, wodogłowie i zespół obturacyjnego bezdechu sennego.
Kohorty C4181005: 12 miesięcy; Kohorta C4181001: 5 lat [Kwalifikujące się dane wyodrębnione i zaobserwowane w tym retrospektywnym badaniu kohortowym od 19 października 2022 r. do 16 maja 2023 r. (około 7 miesięcy)]

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C4181010

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj