Tutkimus, jossa opitaan resiferseptistä potilailla, joilla on achondroplasia
perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Pilottiprojekti, jolla arvioidaan mahdollisuutta rakentaa Reciferceptille samanaikainen ulkoinen ohjaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on oppia tutkimuslääkkeestä (kutsutaan resiferseptiksi) ihmisillä, joilla on akondroplasia.
Achondroplasia on erittäin harvinainen sairaus, ja achondroplasiapotilailla on lyhyet kädet ja jalat.
Tutkimus sisältää resiferseptikliinisestä tutkimuksesta jo kerätyt tiedot sekä erillisestä achondroplasiatutkimuksesta kerätyt tiedot.
Tässä tutkimuksessa verrataan potilaiden kokemuksia ja se auttaa tutkijoita määrittämään, onko tutkimuslääke, resifersepti, tehokas.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
248
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017
- Pfizer
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Achondroplasiapotilaat, iältään 3 kuukautta - 11 vuotta, joilla on dokumentoitu ja vahvistettu geneettinen akondroplasiadiagnoosi, jotka ovat suorittaneet vähintään 2 kelvollista pituus- ja pituusmittausta luonnonhistoriatutkimuksessa ja joilla on vähintään 6 kuukauden seurantatiedot joko luonnollisessa tutkimuksessa historiatutkimus tai vaiheen 2 resiferseptikoe.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikki potilaat tutkimuksesta C4181005, jotka ovat suorittaneet käynnit 1–11 (päivällä 183), otetaan mukaan tähän projektiin.
Samanaikaisen ulkoisen kontrollin rakentamiseksi tutkimuksen C4181001 potilaiden on täytettävä seuraavat tutkimuksen C4181005 mukaanottokriteerit voidakseen ottaa mukaan:
- Dokumentoitu, vahvistettu geneettinen diagnoosi achondroplasiasta historiallisista lääketieteellisistä tiedoista (testin on oltava suoritettu laboratoriossa, joka on täysin akkreditoitu geneettiseen testaukseen paikallisten määräysten mukaisesti)
- Ikä ≥ 3 kuukautta asti
- olet suorittanut vähintään 2 kelvollista pituus/pituusmittausta (vähintään 3 kuukauden välein)
- Arvioitu Tanner-vaiheen 1 osalta fyysisessä tarkastuksessa ennen ilmoittautumista tai ilmoittautumisen yhteydessä (täytyy arvioida rintojen kehitystä naisilla, kivesten vaihetta miehillä)
- Pystyy seisomaan itsenäisesti pituuden mittaamista varten (jos ≥ 2-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä); Jos ikääntynyt
- Saatavilla on vähintään 6 kuukauden seurantatiedot luonnontieteelliseen tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
Potilaita, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei oteta mukaan tutkimukseen:
- Vaikea liikalihavuus (BMI > 95 % prosenttipiste Hoover-Fongin BMI-kaavioissa);
- Kehon paino 30kg
- Aiemmin krooninen munuaissairaus (CKD) tai munuaisten vajaatoiminta
- Aiempi hoito, jonka tiedetään mahdollisesti vaikuttavan kasvuun (mukaan lukien suun kautta otettavat steroidit > 5 päivää viimeisen 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, suuriannoksiset inhaloitavat kortikosteroidit (> 800 mikrog/vrk beklametasoniekvivalentti) ja lääkitys tarkkaavaisuushäiriöön.
- Alle 6 kuukautta minkä tahansa luun murtumasta tai kirurgisesta toimenpiteestä, joka määritettiin lähtötilanteen käyntipäivämäärästä.
- Sisäisten ohjattujen kasvulevyjen/laitteiden läsnäolo
- Sisäisten ohjattujen kasvulevyjen/laitteiden poistaminen 6 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Resifercept-kohortti
Achondroplasiapotilaat, jotka otettiin mukaan resiferseptivaiheen 2 kliiniseen tutkimukseen
|
Potilaat saivat resiferseptin interventiota vaiheen 2 kliinisessä tutkimuksessa
|
|
Luonnonhistoriallinen kohortti
Achondroplasiapotilaat, jotka osallistuivat achondroplasia-luonnonhistorialliseen tutkimukseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen pituuden kasvu 3. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 3 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
Pituuden kasvu määriteltiin vertailupopulaatiossa havaitun muutoksen suhteeksi perustasosta seisomakorkeudessa (senttimetrissä) odotettuun muutokseen lähtötasosta (senttimetri).
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukausi 3 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
|
Keskimääräinen pituuden kasvu 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
Pituuden kasvu määriteltiin vertailupopulaatiossa havaitun muutoksen suhteeksi perustasosta seisomakorkeudessa (senttimetrissä) odotettuun muutokseen lähtötasosta (senttimetri).
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukausi 6 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
|
Keskimääräinen pituuden kasvu 9. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 9 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
Pituuden kasvu määriteltiin vertailupopulaatiossa havaitun muutoksen suhteeksi perustasosta seisomakorkeudessa (senttimetrissä) odotettuun muutokseen lähtötasosta (senttimetri).
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukausi 9 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut tukikelpoiset tiedot]
|
|
Keskimääräinen pituuden kasvu 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana havaitut kelpoiset tiedot (noin 7 kuukautta)]
|
Pituuden kasvu määriteltiin vertailupopulaatiossa havaitun muutoksen suhteeksi perustasosta seisomakorkeudessa (senttimetrissä) odotettuun muutokseen lähtötasosta (senttimetri).
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukausi 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana havaitut kelpoiset tiedot (noin 7 kuukautta)]
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta käsivarren välissä korkeus/pituuseroon kuukausina 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Käsivarren jänneväli seisomakorkeuteen tai pituusero määritettiin absoluuttiseksi arvoksi (käsivarren pituus [senttimetri] - seisomakorkeus [senttimetri]).
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta polven korkeudessa: alemman segmentin suhde kuukausina 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Polven korkeus: alemman segmentin suhde oli polven ja kantapään pituuden suhde seisomakorkeuden ja istumakorkeuden eroon.
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta korkeuden keskihajontapisteissä (Z-score) kuukausina 3, 6, 9, 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Z-pisteet laskettiin erotuksena määritellyllä käynnillä havaitun keskimääräisen seisomakorkeuden ja vertailupopulaation keskiarvon välillä jaettuna vertailupopulaation keskihajonnalla.
Z-pistemäärä osoitti, kuinka samanlainen osallistuja oli vertailupopulaatioon.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut tarkoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
C4181001-kohortin perusarvo määriteltiin tietoisen suostumuksen päivämääränä kirjatuksi arvoksi, kun taas C4181005-kohortin perusarvo oli päivänä 1 ennen annostusta otettu arvo.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 3, 6, 9, 12 [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 ja 16. toukokuuta 2023 välisenä aikana (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
|
Osallistujien määrä, joilla on achondroplasiaan liittyviä ortopedisia komplikaatioita
Aikaikkuna: C4181005 kohortit: 12 kuukautta; C4181001 kohortti: 5 vuotta [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 - 16. toukokuuta 2023 (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Achondroplasiaan liittyviä ortopedisia komplikaatioita olivat lordoosi, kyfoosi, pieni foramen magnum: foramen magnum on hieman kapea ja selkäydin on hieman puristunut tasolla, foramen magnum stenoosi, foramen magnum ahtauma ja siihen liittyvä c1-c2 sekundaarinen myelopatia, foramen magnum ahtauma, jossa on lievä takaosa bulbospinaalisen liitoksen epämuodostuma, foramen magnum ahtauma ilman selkäytimen muutoksia, kohdunkaulan myelomalasia; bulbar-kompressio, merkittävä foramen magnumin ahtauma, jossa on selvää sipulin ja sipuli-ytimen kulkua, lievä foramen magnus ahtauma, lievä foramen magnumin ahtauma, keskivaikea tai vaikea foramen magnumin ahtauma, vakava ahtauma foramen magnumissa ja ahtauma foramen magnum.
|
C4181005 kohortit: 12 kuukautta; C4181001 kohortti: 5 vuotta [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 - 16. toukokuuta 2023 (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
|
Osallistujien määrä, jolla on muita achondroplasiaan liittyviä ortopedisia komplikaatioita
Aikaikkuna: C4181005 kohortit: 12 kuukautta; C4181001 kohortti: 5 vuotta [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 - 16. toukokuuta 2023 (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Muita achondroplasiaan liittyviä ortopedisia komplikaatioita olivat välikorvatulehdus, akuutti välikorvatulehdus, vesipää ja obstruktiivinen uniapnea-oireyhtymä.
|
C4181005 kohortit: 12 kuukautta; C4181001 kohortti: 5 vuotta [Tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa 19. lokakuuta 2022 - 16. toukokuuta 2023 (noin 7 kuukautta) havaitut kelpoiset tiedot]
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- C4181010
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .