Eine Studie zu VGL101 bei Patienten mit Leukoenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia

Wichtige Einschlusskriterien:

• Teilnehmer, bei denen eine Genmutation im CSF1R-Gen dokumentiert ist

• Die Teilnehmer erfüllen beide (Teil A und B) der folgenden Kriterien:

  1. Der Teilnehmer hat mehr als 2 Befunde von klinischen Anzeichen oder Symptomen in den folgenden Kategorien:

     1. Kognitive Beeinträchtigung oder psychiatrisches Problem
     2. Pyramidenzeichen bei neurologischer Untersuchung
     3. Extrapyramidale Zeichen wie Steifigkeit.
     4. Epilepsie
  2. MRT-Befunde im Einklang mit ALSP, insbesondere bilaterale zerebrale Läsionen der weißen Substanz mit oder ohne Ausdünnung des Corpus callosum, im Screening-MRT.
• Der Teilnehmer muss einen Studienpartner haben (d. h. Betreuer, Familienmitglied, Freund usw.), der nach Einschätzung des Ermittlers häufigen und ausreichenden Kontakt mit dem Probanden hat, um genaue Informationen über die Gesundheit und die kognitiven Fähigkeiten des Teilnehmers liefern zu können und funktionale Fähigkeiten. Der Studienpartner muss bereit sein, eine Studienpartner-ICF zu unterzeichnen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Der Teilnehmer hat eine neurologische Erkrankung, die ein Risiko für den Teilnehmer darstellt oder eine kognitive, motorische oder Verhaltensstörung ähnlich ALSP hervorrufen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hirntumor, Hydrozephalus, Alzheimer-Krankheit, frontotemporale Demenz (FTD), ALS, Schlaganfall, Huntington-Krankheit, Multiple Sklerose, Parkinson-Krankheit und Down-Syndrom.
• Teilnehmer mit einer Erkrankung oder Situation, die nach Meinung des Prüfarztes oder des medizinischen Personals des Sponsors das Subjekt einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie erheblich beeinträchtigen können.