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Eine Studie zu VGL101 bei Patienten mit Leukoenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia

5. Juni 2025 aktualisiert von: Vigil Neuroscience, Inc.

Eine Phase-2-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Proof-of-Concept-Studie zu VGL101 bei Patienten mit im Erwachsenenalter einsetzender Leukoenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) (The Ignite Study)

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von VGL101 bei Probanden mit Nachweis einer Genmutation im CSF1R-Gen zur Behandlung der im Erwachsenenalter einsetzenden Leukenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) und zur Bewertung der Auswirkungen von VGL101 auf die Bildgebung und Biomarker des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit ALSP. Die Teilnehmer erhalten 1 Jahr lang ungefähr alle 4 Wochen Infusionen mit VGL101.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Deutschland
        • Investigative Site 9
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Investigative Site 10
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Investigative Site 8
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigative Site 6
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, bei denen eine Genmutation im CSF1R-Gen dokumentiert ist

  • Die Teilnehmer erfüllen beide (Teil A und B) der folgenden Kriterien:

    1. Der Teilnehmer hat mehr als 2 Befunde von klinischen Anzeichen oder Symptomen in den folgenden Kategorien:

      1. Kognitive Beeinträchtigung oder psychiatrisches Problem
      2. Pyramidenzeichen bei neurologischer Untersuchung
      3. Extrapyramidale Zeichen wie Steifigkeit.
      4. Epilepsie
    2. MRT-Befunde im Einklang mit ALSP, insbesondere bilaterale zerebrale Läsionen der weißen Substanz mit oder ohne Ausdünnung des Corpus callosum, im Screening-MRT.
  • Der Teilnehmer muss einen Studienpartner haben (d. h. Betreuer, Familienmitglied, Freund usw.), der nach Einschätzung des Ermittlers häufigen und ausreichenden Kontakt mit dem Probanden hat, um genaue Informationen über die Gesundheit und die kognitiven Fähigkeiten des Teilnehmers liefern zu können und funktionale Fähigkeiten. Der Studienpartner muss bereit sein, eine Studienpartner-ICF zu unterzeichnen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine neurologische Erkrankung, die ein Risiko für den Teilnehmer darstellt oder eine kognitive, motorische oder Verhaltensstörung ähnlich ALSP hervorrufen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hirntumor, Hydrozephalus, Alzheimer-Krankheit, frontotemporale Demenz (FTD), ALS, Schlaganfall, Huntington-Krankheit, Multiple Sklerose, Parkinson-Krankheit und Down-Syndrom.
  • Teilnehmer mit einer Erkrankung oder Situation, die nach Meinung des Prüfarztes oder des medizinischen Personals des Sponsors das Subjekt einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie erheblich beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: VGL101
Durch intravenöse Infusion (IV) verabreichte Lösung
Arzneimittel: VGL101
Durch intravenöse Infusion (IV) verabreichte Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Kernstudienereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 52
Um die Sicherheit und Verträglichkeit von Iluzanbart bei der Behandlung von Leukoenzephalopathie von Erwachsenen mit axonalen Sphäroiden und pigmentierten Glia (ALSP) durch unerwünschte Ereignisse in der Kernstudie zu bewerten
Bis Woche 52
Langzeitverlängerte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 148
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Iluzanbart zur Behandlung von ALSP durch unerwünschte Ereignisse in der Langzeitverlängerung
Woche 52 bis Woche 148

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf den Verlust des Gehirnvolumens bei MRT bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Prozentsatz der Probanden mit minimalem radiologischem Fortschreiten von Grundlinie bis Woche 52
Baseline und Woche 52
Um die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens bei der MRT und den klinischen Maßnahmen des Fortschreitens der Krankheiten bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der kognitiven Bewertung von Montreal (MOCA) von Montreal von der Ausgangswert bis zur Woche 52
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der kortikalen Basalganglienfunktionsskala (CBFS) Änderungen von Grundlinien zu Woche 52
Baseline und Woche 52
Um die Auswirkungen von Iluzanbart auf die klinischen Messungen des Fortschreitens der Krankheit bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden mit minimalem Fortschreiten in der MOCA -Skala von Grundlinie bis Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden mit minimalem Fortschreiten in CBFs von Grundlinie bis Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden, die sich im klinischen Global Impression - Change (CGI -C) -Skala in Woche 52 nicht verschlechterten
Baseline und Woche 52
Um die Auswirkungen von Iluzanbart auf Flüssigkeitsbiomarker für die Neurodegeneration bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 52 in der Neurofilament Light Chain (NFL) in und Blut
Baseline und Woche 52
Bewertung der Pharmakokinetik von Iluzanbart bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie
Zeitfenster: Bis Woche 52
Serum- und Cerebrospinalflüssigkeitskonzentrationen (CSF) von Iluzanbart
Bis Woche 52
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf den Verlust des Gehirnvolumens bei MRT bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 76, 100, 124 und 148 im Gehirnvolumenverlust
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Um die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens bei der MRT und den klinischen Messungen des Fortschreitens der Erkrankung bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung zu bewerten
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der MOCA -Veränderungen von Ausgangswert bis Wochen 76, 100, 124 und 148
  • Die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der CBFs ändert sich von Ausgangswert bis Wochen 76, 100, 124 und 148
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf die klinischen Messungen des Fortschreitens der Erkrankung bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
  • Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148 in der MOCA und CBFS
  • Durchschnittlicher CGI-C-Wert in den Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
Grundlinie und Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf Flüssigkeitsbiomarker für die Neurodegeneration bei Probanden mit ALSP in Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 76, 100, 124 und 148 in NFL im Blut
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Bewertung der Pharmakokinetik von Iluzanbart bei Probanden mit ALSP in Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 148
Serum- und CSF -Konzentrationen von Iluzanbart
Woche 52 bis Woche 148

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vigil Neuroscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VGL101-01.201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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