Badanie VGL101 u pacjentów z leukoencefalopatią o początku w wieku dorosłym z sferoidami aksonalnymi i glejem barwnikowym
5 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Vigil Neuroscience, Inc.
Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i weryfikacji koncepcji VGL101 u pacjentów z leukoencefalopatią rozpoczynającą się w wieku dorosłym z sferoidami aksonalnymi i barwnikiem glejowym (ALSP) (badanie zapalne)
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji VGL101 u osób z udokumentowaną mutacją genu CSF1R w leczeniu leukoencefalopatii rozpoczynającej się w wieku dorosłym ze sferoidami aksonalnymi i glejem barwnikowym (ALSP) oraz ocenę wpływ VGL101 na obrazowanie i biomarkery progresji choroby u osób z ALSP.
Uczestnicy będą otrzymywać infuzje VGL101 mniej więcej co 4 tygodnie przez 1 rok.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Investigative Site 10
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Investigative Site 8
-
-
-
-
-
Leipzig, Niemcy
- Investigative Site 7
-
Tübingen, Niemcy
- Investigative Site 9
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- Investigative Site 3
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- Investigative Site 2
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Investigative Site 5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Investigative Site 6
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Investigative Site 4
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy, którzy mają udokumentowaną mutację genu w genie CSF1R
Uczestnicy spełniają oba (część A i B) następujących kryteriów:
U uczestnika stwierdzono więcej niż 2 oznaki lub objawy kliniczne w następujących kategoriach:
- Zaburzenia funkcji poznawczych lub problemy psychiatryczne
- Objawy piramidalne w badaniu neurologicznym
- Objawy pozapiramidowe, takie jak sztywność.
- Padaczka
- Wyniki MRI zgodne z ALSP, w szczególności obustronne uszkodzenia istoty białej mózgu ze ścieńczeniem ciała modzelowatego lub bez, w przesiewowym MRI.
- Uczestnik musi mieć partnera badania (tj. opiekuna, członka rodziny, przyjaciela itp.), który w ocenie badacza ma częsty i wystarczający kontakt z badanym, aby móc udzielić dokładnych informacji na temat stanu zdrowia i funkcji poznawczych uczestnika i zdolności funkcjonalne. Partner badania musi być chętny do podpisania ICF partnera badania.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestnik cierpi na jakąkolwiek chorobę neurologiczną, która stanowi zagrożenie dla uczestnika lub może powodować upośledzenie funkcji poznawczych, ruchowych lub behawioralnych podobne do ALSP, w tym między innymi guz mózgu, wodogłowie, chorobę Alzheimera, otępienie czołowo-skroniowe (FTD), ALS, udar mózgu, choroba Huntingtona, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona i zespół Downa.
- Uczestnik z jakimkolwiek stanem lub sytuacją, która w opinii badacza lub personelu medycznego sponsora może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki badania lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: VGL101
Roztwór podawany we wlewie dożylnym (IV)
|
Roztwór podawany we wlewie dożylnym (IV)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podstawowe badanie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
|
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję ILuzaneBart w leczeniu leukoencefalopatii dorosłych z sferoidami aksonów i gleju pigmentowego (ALSP) przez zdarzenia niepożądane w badaniu podstawowym
|
Do 52 tygodnia
|
|
Długoterminowe zdarzenia niepożądane rozszerzenia
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 148
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ILuzaneBart do leczenia ALSP przez zdarzenia niepożądane w długoterminowym rozszerzeniu
|
Tydzień 52 do tygodnia 148
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na utratę objętości mózgu na MRI u osób z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
|
Procent osób z minimalnym postępem radiologicznym od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
|
Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Aby ocenić korelację między utratą objętości mózgu w MRI a miarami klinicznymi progresji choroby u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na kliniczne miary progresji choroby u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na płynne biomarkery neurodegeneracji u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
|
Zmiana z wartości wyjściowej na 52 tydzień w łańcuchu lekkim neurofilamentowym (NFL) we krwi i krwi
|
Linia bazowa i tydzień 52
|
|
Aby ocenić farmakokinetykę IluzaneBart u osób z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
|
Stężenie iluzanebart w surowicy i płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF)
|
Do 52 tygodnia
|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na utratę objętości mózgu na MRI u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 76, 100, 124 i 148 w utraty objętości mózgu
|
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
|
Aby ocenić korelację między utratą objętości mózgu w MRI a miarami klinicznymi progresji choroby u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
|
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na kliniczne miary progresji choroby u osób z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148
|
|
Linia bazowa i tygodnie 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148
|
|
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na biomarkery płynów neurodegeneracji u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
Zmiana z wartości wyjściowej na 76, 100, 124 i 148 w NFL we krwi
|
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
|
|
Aby ocenić farmakokinetykę IluzaneBart u osób z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 148
|
Stężenia surowicy i płynu mózgowo -rdzeniowego ILuzaneBart
|
Tydzień 52 do tygodnia 148
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 lutego 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 czerwca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 listopada 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VGL101-01.201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .