Une étude de VGL101 chez des patients atteints de leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée
5 juin 2025 mis à jour par: Vigil Neuroscience, Inc.
Une étude de phase 2 sur l'innocuité, la tolérabilité et la preuve de concept du VGL101 chez des patients atteints de leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée (ALSP) (l'étude Ignite)
Il s'agit d'une étude multicentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VGL101 chez des sujets présentant une documentation d'une mutation génétique du gène CSF1R pour le traitement de la leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée (ALSP) et à évaluer la effets de VGL101 sur l'imagerie et les biomarqueurs de la progression de la maladie chez les sujets atteints d'ALSP.
Les participants recevront des perfusions de VGL101 environ toutes les 4 semaines pendant 1 an.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Leipzig, Allemagne
- Investigative Site 7
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Tübingen, Allemagne
- Investigative Site 9
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Paris, France
- Investigative Site 10
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Amsterdam, Pays-Bas
- Investigative Site 8
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London, Royaume-Uni
- Investigative Site 4
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94158
- Investigative Site 3
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Colorado
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Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
- Investigative Site 2
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Investigative Site 1
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Investigative Site 5
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Investigative Site 6
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Participants qui ont documenté une mutation génétique dans le gène CSF1R
Les participants remplissent les deux (parties A et B) des critères suivants :
Le participant présente plus de 2 signes ou symptômes cliniques dans les catégories suivantes :
- Déficience cognitive ou problème psychiatrique
- Signes pyramidaux à l'examen neurologique
- Signes extrapyramidaux, comme la rigidité.
- Épilepsie
- Résultats d'IRM compatibles avec l'ALSP, en particulier les lésions bilatérales de la substance blanche cérébrale avec ou sans amincissement du corps calleux, sur l'IRM de dépistage.
- Le participant doit avoir un partenaire d'étude (c. et capacités fonctionnelles. Le partenaire d'étude doit être disposé à signer un partenaire d'étude ICF.
Critères d'exclusion clés :
- Le participant a une maladie neurologique qui présente un risque pour le participant ou peut produire une déficience cognitive, motrice ou comportementale similaire à l'ALSP, y compris, mais sans s'y limiter, une tumeur au cerveau, une hydrocéphalie, la maladie d'Alzheimer, la démence frontotemporale (DFT), la SLA, accident vasculaire cérébral, la maladie de Huntington, la sclérose en plaques, la maladie de Parkinson et le syndrome de Down.
- Participant présentant une condition ou une situation qui, de l'avis de l'investigateur ou du personnel médical du sponsor, peut exposer le sujet à un risque significatif, confondre les résultats de l'étude ou interférer de manière significative avec la participation du participant à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: VGL101
Solution administrée par perfusion intraveineuse (IV)
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Solution administrée par perfusion intraveineuse (IV)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables de l'étude de base
Délai: À la semaine 52
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Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'Iluzanebart pour le traitement de la leukoencéphalopathie d'apparition adulte avec des sphéroïdes axonaux et une glie pigmentée (ALSP) par des événements indésirables dans l'étude de base
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À la semaine 52
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Événements indésirables à long terme
Délai: Semaine 52 à la semaine 148
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Pour évaluer la sécurité et la tolérabilité d'Iluzanebart pour le traitement de l'ALSP par des événements indésirables dans l'extension à long terme
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Semaine 52 à la semaine 148
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour évaluer les effets d'Iluzanebart sur la perte de volume cérébral sur l'IRM chez les sujets atteints d'ALSP dans l'étude de base
Délai: BASELINE ET SEMAINE 52
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Pourcentage de sujets avec une progression radiologique minimale de la ligne de base à la semaine 52
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BASELINE ET SEMAINE 52
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Pour évaluer la corrélation entre la perte de volume cérébral sur l'IRM et les mesures cliniques de la progression de la maladie chez les sujets atteints d'ALSP dans l'étude de base
Délai: BASELINE ET SEMAINE 52
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BASELINE ET SEMAINE 52
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Pour évaluer les effets d'Iluzanebart sur les mesures cliniques de la progression de la maladie chez les sujets atteints d'ALSP dans l'étude de base
Délai: BASELINE ET SEMAINE 52
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BASELINE ET SEMAINE 52
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Pour évaluer les effets de l'iluzanebart sur les biomarqueurs de liquide de neurodégénérescence chez les sujets atteints d'ALSP dans l'étude de base
Délai: BASELINE ET SEMAINE 52
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Passez de la ligne de base à la semaine 52 dans la chaîne légère du neurofilament (NFL) et le sang
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BASELINE ET SEMAINE 52
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Pour évaluer la pharmacocinétique d'Iluzanebart chez les sujets atteints d'ALSP dans l'étude de base
Délai: À la semaine 52
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Concentrations sériques et liquides céphalées (CSF) d'iluzanebart
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À la semaine 52
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Pour évaluer les effets d'Iluzanebart sur la perte de volume cérébral sur l'IRM chez les sujets atteints d'ALSP dans l'extension à long terme
Délai: Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Passez de la ligne de base aux semaines 76, 100, 124 et 148 en perte de volume cérébral
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Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Pour évaluer la corrélation entre la perte de volume cérébral sur l'IRM et les mesures cliniques de la progression de la maladie chez les sujets atteints d'ALSP dans l'extension à long terme
Délai: Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Pour évaluer les effets d'Iluzanebart sur les mesures cliniques de la progression de la maladie chez les sujets atteints d'ALSP dans l'extension à long terme
Délai: BASELINE ET SEMAINES 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 et 148
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BASELINE ET SEMAINES 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 et 148
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Pour évaluer les effets de l'illuzanebart sur les biomarqueurs de liquide de neurodégénérescence chez les sujets atteints d'ALSP dans l'extension à long terme
Délai: Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Passez de la ligne de base aux semaines 76, 100, 124 et 148 dans la NFL dans le sang
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Base et semaines 76, 100, 124 et 148
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Pour évaluer la pharmacocinétique d'Iluzanebart chez les sujets atteints d'ALSP à long terme
Délai: Semaine 52 à la semaine 148
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Concentrations de sérum et de LCR d'Iluzanebart
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Semaine 52 à la semaine 148
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 décembre 2022
Achèvement primaire (Réel)
14 février 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
4 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2022
Première publication (Réel)
10 janvier 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VGL101-01.201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .