Um estudo de VGL101 em pacientes com leucoencefalopatia de início adulto com esferoides axonais e glia pigmentada
5 de junho de 2025 atualizado por: Vigil Neuroscience, Inc.
Um estudo de segurança, tolerabilidade e prova de conceito de Fase 2 do VGL101 em pacientes com leucoencefalopatia de início adulto com esferoides axonais e glia pigmentada (ALSP) (The Ignite Study)
Este é um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança e tolerabilidade do VGL101 em indivíduos com documentação de uma mutação genética no gene CSF1R para o tratamento de leucoencefalopatia de início adulto com esferoides axonais e glia pigmentada (ALSP) e para avaliar a efeitos de VGL101 em imagens e biomarcadores de progressão da doença em indivíduos com ALSP.
Os participantes receberão infusões de VGL101 aproximadamente a cada 4 semanas durante 1 ano.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Leipzig, Alemanha
- Investigative Site 7
-
Tübingen, Alemanha
- Investigative Site 9
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Investigative Site 3
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Investigative Site 2
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Investigative Site 5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Investigative Site 6
-
-
-
-
-
Paris, França
- Investigative Site 10
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda
- Investigative Site 8
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- Investigative Site 4
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Participantes que têm documentação de uma mutação genética no gene CSF1R
Os participantes preenchem ambos (Partes A e B) dos seguintes critérios:
O participante tem mais de 2 achados de sinais ou sintomas clínicos nas seguintes categorias:
- Comprometimento cognitivo ou problema psiquiátrico
- Sinais piramidais no exame neurológico
- Sinais extrapiramidais, como rigidez.
- Epilepsia
- Achados de ressonância magnética consistentes com ALSP, especificamente, lesões cerebrais bilaterais da substância branca com ou sem adelgaçamento do corpo caloso, na ressonância magnética de triagem.
- O participante deve ter um parceiro de estudo (ou seja, cuidador, familiar, amigo, etc.) e habilidades funcionais. O parceiro de estudo deve estar disposto a assinar um ICF de parceiro de estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- O participante tem qualquer doença neurológica que representa um risco para o participante ou pode produzir comprometimento cognitivo, motor ou comportamental semelhante ao ALSP, incluindo, mas não limitado a, tumor cerebral, hidrocefalia, doença de Alzheimer, demência frontotemporal (FTD), ALS, acidente vascular cerebral, doença de Huntington, esclerose múltipla, doença de Parkinson e síndrome de Down.
- Participante com qualquer condição ou situação que, na opinião do investigador ou da equipe médica do patrocinador, possa colocar o sujeito em risco significativo, confundir os resultados do estudo ou interferir significativamente na participação do participante no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: VGL101
Solução administrada por infusão intravenosa (IV)
|
Solução administrada por infusão intravenosa (IV)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos do estudo central
Prazo: Até a semana 52
|
Avaliar a segurança e a tolerabilidade de Iluzanebart para o tratamento de leucoencefalopatia de início de adultos com esferóides axonais e glia pigmentada (ALSP) por eventos adversos no estudo central
|
Até a semana 52
|
|
Eventos adversos de extensão de longo prazo
Prazo: Semana 52 a semana 148
|
Avaliar a segurança e a tolerabilidade de Iluzanebart para o tratamento do ALSP por eventos adversos na extensão de longo prazo
|
Semana 52 a semana 148
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para avaliar os efeitos do iluzanebart na perda de volume cerebral na ressonância magnética em indivíduos com ALSP no estudo principal
Prazo: Linha de base e semana 52
|
Porcentagem de indivíduos com progressão radiológica mínima da linha de base para a semana 52
|
Linha de base e semana 52
|
|
Para avaliar a correlação entre a perda de volume cerebral na ressonância magnética e medidas clínicas de progressão da doença em indivíduos com ALSP no estudo principal
Prazo: Linha de base e semana 52
|
|
Linha de base e semana 52
|
|
Para avaliar os efeitos do iluzanebart nas medidas clínicas de progressão da doença em indivíduos com ALSP no estudo principal
Prazo: Linha de base e semana 52
|
|
Linha de base e semana 52
|
|
Para avaliar os efeitos do iluzanebart nos biomarcadores de fluidos da neurodegeneração em indivíduos com ALSP no estudo principal
Prazo: Linha de base e semana 52
|
Mudança da linha de base para a semana 52 na cadeia leve de neurofilamentos (NFL) em e no sangue
|
Linha de base e semana 52
|
|
Para avaliar a farmacocinética de Iluzanebart em indivíduos com ALSP no estudo principal
Prazo: Até a semana 52
|
Concentrações de líquido sérico e cefalorraquidiano (LCR) de iluzanebart
|
Até a semana 52
|
|
Para avaliar os efeitos do Iluzanebart na perda de volume cerebral na ressonância magnética em indivíduos com ALSP na extensão de longo prazo
Prazo: Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
Mudança da linha de base para as semanas 76, 100, 124 e 148 em perda de volume cerebral
|
Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
|
Para avaliar a correlação entre a perda de volume cerebral na ressonância magnética e medidas clínicas de progressão da doença em indivíduos com ALSP na extensão de longo prazo
Prazo: Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
|
Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
|
Para avaliar os efeitos do iluzanebart nas medidas clínicas de progressão da doença em indivíduos com ALSP na extensão de longo prazo
Prazo: Base e semana 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
|
|
Base e semana 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
|
|
Para avaliar os efeitos do iluzanebart nos biomarcadores de fluidos da neurodegeneração em indivíduos com ALSP na extensão de longo prazo
Prazo: Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
Mudança de linha de base para semanas 76, 100, 124 e 148 na NFL em sangue
|
Linha de base e semanas 76, 100, 124 e 148
|
|
Para avaliar a farmacocinética de Iluzanebart em indivíduos com ALSP na extensão de longo prazo
Prazo: Semana 52 a semana 148
|
Concentrações de soro e LCF de iluzanebart
|
Semana 52 a semana 148
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
14 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
4 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
10 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VGL101-01.201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .