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Uno studio su VGL101 in pazienti con leucoencefalopatia ad esordio in età adulta con sferoidi assonali e glia pigmentata

5 giugno 2025 aggiornato da: Vigil Neuroscience, Inc.

Uno studio di fase 2 sulla sicurezza, tollerabilità e prova di concetto di VGL101 in pazienti con leucoencefalopatia ad insorgenza nell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) (The Ignite Study)

Questo è uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 in soggetti con documentazione di una mutazione genica nel gene CSF1R per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio nell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) e per valutare il effetti di VGL101 sull'imaging e sui biomarcatori della progressione della malattia nei soggetti con ALSP. I partecipanti riceveranno infusioni di VGL101 circa ogni 4 settimane per 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Investigative Site 10
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Germania
        • Investigative Site 9
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Investigative Site 8
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site 4
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigative Site 6

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti che hanno documentazione di una mutazione genetica nel gene CSF1R

  • I partecipanti soddisfano entrambi (Parti A e B) dei seguenti criteri:

    1. Il partecipante presenta più di 2 reperti di segni o sintomi clinici nelle seguenti categorie:

      1. Compromissione cognitiva o problema psichiatrico
      2. Segni piramidali all'esame neurologico
      3. Segni extrapiramidali, come rigidità.
      4. Epilessia
    2. Risultati della risonanza magnetica coerenti con ALSP, in particolare lesioni bilaterali della sostanza bianca cerebrale con o senza assottigliamento del corpo calloso, alla risonanza magnetica di screening.
  • Il partecipante deve avere un partner di studio (cioè, caregiver, familiare, amico, ecc.) che, a giudizio dello sperimentatore, ha contatti frequenti e sufficienti con il soggetto in modo da essere in grado di fornire informazioni accurate sulla salute del partecipante e cognitivo e capacità funzionali. Il partner di studio deve essere disposto a firmare un partner di studio ICF.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante ha qualsiasi malattia neurologica che rappresenta un rischio per il partecipante o può produrre compromissione cognitiva, motoria o comportamentale simile all'ALSP, inclusi, ma non limitati a, tumore al cervello, idrocefalo, morbo di Alzheimer, demenza frontotemporale (FTD), SLA, ictus, malattia di Huntington, sclerosi multipla, morbo di Parkinson e sindrome di Down.
  • - Partecipante con qualsiasi condizione o situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del personale medico dello sponsor, possa mettere il soggetto a rischio significativo, confondere i risultati dello studio o interferire in modo significativo con la partecipazione del partecipante allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VGL101
Soluzione somministrata tramite infusione endovenosa (IV)
Droga: VGL101
Soluzione somministrata tramite infusione endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi dello studio core
Lasso di tempo: Durante la settimana 52
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iluzanebart per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) da eventi avversi nello studio centrale
Durante la settimana 52
Eventi avversi di estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Settimana da 52 alla settimana 148
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iluzanebart per il trattamento di ALSP da parte di eventi avversi nell'estensione a lungo termine
Settimana da 52 alla settimana 148

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulla perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Percentuale di soggetti con progressione radiologica minima dalla linea di base alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare la correlazione tra perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica e le misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e Montreal Cognitive Assessment (MOCA) cambia dal basale alla settimana 52
  • Correlazione tra perdita del volume del cervello e scala funzionale dei gangli della base corticale (CBFS) cambia dal basale alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulle misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
  • Percentuale di soggetti con progressione minima nella scala MOCA, dalla linea di base alla settimana 52
  • Percentuale di soggetti con progressione minima nei CBF dalla base alla settimana 52
  • Percentuale di soggetti che non sono peggiorati nella scala clinica dell'impressione globale - cambiamento (CGI -C) alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sui biomarcatori fluidi della neurodegenerazione in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Cambiare dal basale alla settimana 52 nella catena leggera del neurofilamento (NFL) e sangue
Basale e settimana 52
Per valutare la farmacocinetica di Iluzanebart in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Durante la settimana 52
Concentrazioni sieriche e di liquido cerebrospinale (CSF) di Iluzanebart
Durante la settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulla perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148 nella perdita del volume del cervello
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare la correlazione tra perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica e le misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e MOCA cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e CBF cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulle misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
  • Cambia dal basale alle settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148 nel MOCA e CBFS
  • Punteggio CGI-C medio a settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
Basale e settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sui biomarcatori fluidi della neurodegenerazione in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148 in NFL nel sangue
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare la farmacocinetica di Iluzanebart in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Settimana da 52 alla settimana 148
Concentrazioni sieriche e CSF di Iluzanebart
Settimana da 52 alla settimana 148

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vigil Neuroscience, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

4 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGL101-01.201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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