VGL101 在成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞白质脑病患者中的研究
2024年4月22日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.
VGL101 在成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞 (ALSP) 白质脑病患者中进行的 2 期安全性、耐受性和概念验证研究（Ignite 研究）
这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估 VGL101 在有 CSF1R 基因突变记录的受试者中的安全性和耐受性，用于治疗成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞白质脑病 (ALSP)，并评估 VGL101 的安全性和耐受性。 VGL101 对 ALSP 患者疾病进展的影像学和生物标志物的影响。
参与者将在 1 年内大约每 4 周接受一次 VGL101 输注。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Vigil Clinical Trials
- 电话号码：+1 857 254 4445
- 邮箱：trials@vigilneuro.com
学习地点
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Leipzig、德国
- Investigative Site 7
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Tübingen、德国
- Investigative Site 9
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Paris、法国
- Investigative Site 10
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- Investigative Site 3
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- Investigative Site 2
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Investigative Site 5
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-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Investigative Site 6
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-
London、英国
- Investigative Site 4
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-
-
Amsterdam、荷兰
- Investigative Site 8
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 有 CSF1R 基因突变记录的参与者
参与者同时满足（A 部分和 B 部分）以下标准：
参与者在以下类别中有 2 个以上的临床体征或症状发现：
- 认知障碍或精神问题
- 神经系统检查中的锥体征
- 锥体外系征，如强直。
- 癫痫
- MRI 检查结果与 ALSP 一致，特别是双侧大脑白质病变，伴或不伴胼胝体变薄，在筛选 MRI 上。
- 参与者必须有一个研究伙伴（即照顾者、家庭成员、朋友等），根据研究者的判断，该伙伴与受试者有频繁和充分的接触，以便能够提供有关参与者健康和认知能力的准确信息和功能能力。 学习伙伴必须愿意签署学习伙伴 ICF。
关键排除标准：
- 参与者患有任何对参与者构成风险或可能产生类似于 ALSP 的认知、运动或行为障碍的神经系统疾病，包括但不限于脑肿瘤、脑积水、阿尔茨海默病、额颞叶痴呆 (FTD)、ALS、中风、亨廷顿病、多发性硬化症、帕金森病和唐氏综合症。
- 研究者或赞助医务人员认为任何条件或情况可能会使受试者处于重大风险、混淆研究结果或严重干扰参与者参与研究的任何条件或情况的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：VGL101
通过静脉输注 (IV) 给药的溶液
|
通过静脉输注 (IV) 给药的溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：第 24 周
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通过不良事件评估 VGL101 治疗成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞 (ALSP) 脑白质病的安全性和耐受性
|
第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 VGL101 对 ALSP 参与者体积磁共振成像的影响
大体时间：第 24 周
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体积磁共振成像 (MRI) 从基线到第 24 周的变化。
该测量的单位是毫升。
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第 24 周
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|
评估 VGL101 对 ALSP 参与者疾病进展生物标志物的影响
大体时间：第 24 周
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脑脊液 (CSF) 和血液中神经丝轻链 (NfL) 从基线到第 24 周的变化
|
第 24 周
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|
评估 VGL101 对 ALSP 参与者目标参与生物标志物的影响
大体时间：第 24 周
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CSF 中可溶性集落刺激因子 1 受体 (sCSF1R) 从基线到第 24 周的变化
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第 24 周
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评估 VGL101 对 ALSP 参与者基于 MRI 的 ALSP 严重程度评分的影响
大体时间：第 24 周
|
基于 MRI 的 ALSP 严重程度评分从基线更改为第 24 周。
该量表的最低分为 0 分，最高分为 57 分。
分数越高代表放射学疾病负担越大。
|
第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月14日
初级完成 (估计的)
2024年7月31日
研究完成 (估计的)
2027年3月31日
研究注册日期
首次提交
2022年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月22日
首次发布 (实际的)
2023年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月22日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- VGL101-01.201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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