VGL101 在成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞白质脑病患者中的研究
2025年6月5日 更新者：Vigil Neuroscience, Inc.
VGL101 在成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞 (ALSP) 白质脑病患者中进行的 2 期安全性、耐受性和概念验证研究（Ignite 研究）
这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估 VGL101 在有 CSF1R 基因突变记录的受试者中的安全性和耐受性，用于治疗成人发病的轴突球体和色素性胶质细胞白质脑病 (ALSP)，并评估 VGL101 的安全性和耐受性。 VGL101 对 ALSP 患者疾病进展的影像学和生物标志物的影响。
参与者将在 1 年内大约每 4 周接受一次 VGL101 输注。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Leipzig、德国
- Investigative Site 7
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Tübingen、德国
- Investigative Site 9
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Paris、法国
- Investigative Site 10
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California
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San Francisco、California、美国、94158
- Investigative Site 3
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Colorado
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Englewood、Colorado、美国、80113
- Investigative Site 2
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Investigative Site 1
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Investigative Site 5
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Investigative Site 6
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London、英国
- Investigative Site 4
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Amsterdam、荷兰
- Investigative Site 8
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 有 CSF1R 基因突变记录的参与者
参与者同时满足（A 部分和 B 部分）以下标准：
参与者在以下类别中有 2 个以上的临床体征或症状发现：
- 认知障碍或精神问题
- 神经系统检查中的锥体征
- 锥体外系征，如强直。
- 癫痫
- MRI 检查结果与 ALSP 一致，特别是双侧大脑白质病变，伴或不伴胼胝体变薄，在筛选 MRI 上。
- 参与者必须有一个研究伙伴（即照顾者、家庭成员、朋友等），根据研究者的判断，该伙伴与受试者有频繁和充分的接触，以便能够提供有关参与者健康和认知能力的准确信息和功能能力。 学习伙伴必须愿意签署学习伙伴 ICF。
关键排除标准：
- 参与者患有任何对参与者构成风险或可能产生类似于 ALSP 的认知、运动或行为障碍的神经系统疾病，包括但不限于脑肿瘤、脑积水、阿尔茨海默病、额颞叶痴呆 (FTD)、ALS、中风、亨廷顿病、多发性硬化症、帕金森病和唐氏综合症。
- 研究者或赞助医务人员认为任何条件或情况可能会使受试者处于重大风险、混淆研究结果或严重干扰参与者参与研究的任何条件或情况的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：VGL101
通过静脉输注 (IV) 给药的溶液
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通过静脉输注 (IV) 给药的溶液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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核心学习不利事件
大体时间：通过第52周
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评估Iluzanebart在核心研究中通过不良事件使用轴突球体和色素胶质胶质（ALSP）治疗成人发作的白细胞术治疗的安全性和耐受性
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通过第52周
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长期扩展不良事件
大体时间：第52周至第148周
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评估Iluzanebart在长期扩展中通过不利事件处理ALSP的安全性和耐受性
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第52周至第148周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估Iluzanebart对ALSP受试者核心研究受试者MRI的影响
大体时间：基线和第52周
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从基线到第52周的放射学进展最小的受试者的百分比
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基线和第52周
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评估核心研究中ALSP受试者中MRI上的脑体积损失与疾病进展的临床测量之间的相关性
大体时间：基线和第52周
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基线和第52周
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评估Iluzanebart对核心研究中ALSP受试者疾病进展的临床进展的影响
大体时间：基线和第52周
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基线和第52周
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评估Iluzanebart对ALSP受试者核心研究受试者的流体生物标志物的影响
大体时间：基线和第52周
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在神经丝轻链（NFL）和血液中，从基线到第52周更改
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基线和第52周
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评估核心研究中ALSP受试者中iluzanebart的药代动力学
大体时间：通过第52周
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Iluzanebart的血清和脑脊液（CSF）浓度
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通过第52周
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评估Iluzanebart在长期延伸的ALSP受试者中对脑体积损失对MRI的影响
大体时间：基线和第76、100、124和148周
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从基线到第76、100、124和148周的变化大脑体积损失
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基线和第76、100、124和148周
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评估MRI上脑体积损失与ALSP受试者长期延伸受试者疾病进展的临床度量之间的相关性
大体时间：基线和第76、100、124和148周
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基线和第76、100、124和148周
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评估Iluzanebart对ALSP受试者疾病进展的临床测量的影响
大体时间：基线和第64、76、88、100、112、124、136和148
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基线和第64、76、88、100、112、124、136和148
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评估Iluzanebart对长期延伸受试者神经退行性生物标志物的影响
大体时间：基线和第76、100、124和148周
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从基线到第76、100、124和148周在NFL中的血液中的变化
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基线和第76、100、124和148周
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评估长期延长的ALSP受试者中iluzanebart的药代动力学
大体时间：第52周至第148周
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Iluzanebart的血清和CSF浓度
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第52周至第148周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月14日
初级完成 (实际的)
2025年2月14日
研究完成 (实际的)
2025年6月4日
研究注册日期
首次提交
2022年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月22日
首次发布 (实际的)
2023年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月5日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- VGL101-01.201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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