Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VGL101 hos pasienter med voksendebut leukoencefalopati med aksonale sfæroider og pigmentert glia

5. juni 2025 oppdatert av: Vigil Neuroscience, Inc.

En fase 2-studie av sikkerhet, tolerabilitet og konseptbevis av VGL101 hos pasienter med voksendebut leukoencefalopati med aksonale sfæroider og pigmentert glia (ALSP) (The Ignite-studien)

Dette er en multisenter, åpen studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til VGL101 hos personer med dokumentasjon på en genmutasjon i CSF1R-genet for behandling av voksendebut leukoencefalopati med aksonale sfæroider og pigmentert glia (ALSP) og for å evaluere effekter av VGL101 på avbildning og biomarkører for sykdomsprogresjon hos personer med ALSP. Deltakerne vil motta infusjoner av VGL101 omtrent hver 4. uke i 1 år.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Investigative Site 6
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Investigative Site 10
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Investigative Site 8
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Investigative Site 4
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Tyskland
        • Investigative Site 9

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakere som har dokumentasjon på en genmutasjon i CSF1R-genet

  • Deltakerne oppfyller begge (del A og B) av følgende kriterier:

    1. Deltakeren har mer enn 2 funn av kliniske tegn eller symptomer i følgende kategorier:

      1. Kognitiv svikt eller psykiatrisk problem
      2. Pyramidale tegn ved nevrologisk undersøkelse
      3. Ekstrapyramidale tegn, for eksempel stivhet.
      4. Epilepsi
    2. MR-funn samsvarer med ALSP, spesifikt bilaterale cerebrale hvite substanslesjoner med eller uten tynning av corpus callosum, på screening-MR.
  • Deltakeren må ha en studiepartner (dvs. omsorgsperson, familiemedlem, venn, etc.) som etter utrederens vurdering har hyppig og tilstrekkelig kontakt med forsøkspersonen for å kunne gi nøyaktig informasjon om deltakerens helse og kognitive egenskaper. og funksjonelle evner. Studiepartneren må være villig til å signere en studiepartner ICF.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en hvilken som helst nevrologisk sykdom som utgjør en risiko for deltakeren eller kan gi kognitiv, motorisk eller atferdssvikt som ligner på ALSP, inkludert, men ikke begrenset til, hjernesvulst, hydrocephalus, Alzheimers sykdom, frontotemporal demens (FTD), ALS, hjerneslag, Huntington sykdom, multippel sklerose, Parkinsons sykdom og Downs syndrom.
  • Deltaker med en hvilken som helst tilstand eller situasjon som, etter etterforskerens eller sponsorens medisinske personell, kan sette forsøkspersonen i betydelig risiko, forvirre studieresultatene eller i betydelig grad forstyrre deltakerens deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: VGL101
Løsning administrert via intravenøs infusjon (IV)
Legemiddel: VGL101
Løsning administrert via intravenøs infusjon (IV)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Core Study bivirkninger
Tidsramme: Gjennom uke 52
For å evaluere sikkerheten og toleransen til IluzaneBart for behandling av leukoencefalopati for voksne med aksonal sfæroider og pigmentert glia (ALSP) ved bivirkninger i kjernestudien
Gjennom uke 52
Langsiktige forlengelsesbivender
Tidsramme: Uke 52 til uke 148
For å evaluere sikkerheten og toleransen til IluzaneBart for behandling av ALSP ved bivirkninger i langvarig forlengelse
Uke 52 til uke 148

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av IluzaneBart på tap av hjernevolum på MR hos personer med ALSP i kjernestudien
Tidsramme: Baseline og uke 52
Prosentandel av personer med minimal radiologisk progresjon fra baseline til uke 52
Baseline og uke 52
For å vurdere sammenhengen mellom tap av hjernevolum på MR og kliniske mål for sykdomsprogresjon hos personer med ALSP i kjernestudien
Tidsramme: Baseline og uke 52
  • Korrelasjon mellom tap av hjernevolum og Montreal Cognitive Assessment (MOCA) endringer fra baseline til uke 52
  • Korrelasjon mellom tap av hjernevolum og kortikal basal ganglia funksjonell skala (CBFs) endringer fra baseline til uke 52
Baseline og uke 52
For å evaluere effekten av IluzaneBart på kliniske mål for sykdomsprogresjon hos personer med ALSP i kjernestudien
Tidsramme: Baseline og uke 52
  • Prosentandel av personer med minimal progresjon i MOCA -skalaen, fra baseline til uke 52
  • Prosentandel av personer med minimal progresjon i CBF -er fra baseline til uke 52
  • Prosentandel av forsøkspersoner som ikke forverret seg i det kliniske globale inntrykket - Change (CGI -C) skala i uke 52
Baseline og uke 52
For å evaluere effekten av IluzaneBart på væskebiomarkører av nevrodegenerasjon hos personer med ALSP i kjernestudien
Tidsramme: Baseline og uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i neurofilament lettkjede (NFL) i og blod
Baseline og uke 52
For å evaluere farmakokinetikken til IluzaneBart i personer med ALSP i kjernestudien
Tidsramme: Gjennom uke 52
Serum og cerebrospinalvæske (CSF) konsentrasjoner av iluzanebar
Gjennom uke 52
For å evaluere effekten av IluzaneBart på tap av hjernevolum på MR hos personer med ALSP i langvarig forlengelse
Tidsramme: Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
Endre fra baseline til uke 76, 100, 124 og 148 i tap av hjernevolum
Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
For å vurdere sammenhengen mellom tap av hjernevolum på MR og kliniske mål for sykdomsprogresjon hos personer med ALSP i langvarig forlengelse
Tidsramme: Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
  • Korrelasjon mellom tap av hjernevolum og MOCA -endringer fra baseline til uke 76, 100, 124 og 148
  • Korrelasjon mellom tap av hjernevolum og CBFS endringer fra baseline til uke 76, 100, 124 og 148
Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
For å evaluere effekten av IluzaneBart på kliniske mål for sykdomsprogresjon hos personer med ALSP i langvarig forlengelse
Tidsramme: Baseline and Weeks 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
  • Endring fra baseline til uke 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148 i MOCA og CBFS
  • Gjennomsnittlig CGI-C-score ved uke 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
Baseline and Weeks 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
For å evaluere effekten av IluzaneBart på væskebiomarkører av nevrodegenerasjon hos personer med ALSP i langvarig forlengelse
Tidsramme: Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
Endre fra baseline til uke 76, 100, 124 og 148 i NFL i blod
Baseline og uke 76, 100, 124 og 148
For å evaluere farmakokinetikken til IluzaneBart hos personer med ALSP i langvarig forlengelse
Tidsramme: Uke 52 til uke 148
Serum- og CSF -konsentrasjoner av IluzaneBart
Uke 52 til uke 148

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vigil Neuroscience, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

14. februar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

4. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VGL101-01.201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere