Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af VGL101 hos patienter med voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia

5. juni 2025 opdateret af: Vigil Neuroscience, Inc.

En fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og konceptbevis af VGL101 hos patienter med voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) (The Ignite Study)

Dette er en multicenter, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VGL101 i forsøgspersoner med dokumentation for en genmutation i CSF1R-genet til behandling af voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) og for at evaluere effekter af VGL101 på billeddannelse og biomarkører for sygdomsprogression hos personer med ALSP. Deltagerne vil modtage infusioner af VGL101 cirka hver 4. uge i 1 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site 4
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Investigative Site 6
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Investigative Site 10
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Investigative Site 8
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Tyskland
        • Investigative Site 9

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere, der har dokumentation for en genmutation i CSF1R-genet

  • Deltagerne opfylder begge (del A og B) af følgende kriterier:

    1. Deltageren har mere end 2 fund af kliniske tegn eller symptomer i følgende kategorier:

      1. Kognitiv svækkelse eller psykiatrisk problem
      2. Pyramidale tegn ved neurologisk undersøgelse
      3. Ekstrapyramidale tegn, såsom stivhed.
      4. Epilepsi
    2. MR-fund i overensstemmelse med ALSP, specifikt bilaterale cerebrale hvide substans læsioner med eller uden udtynding af corpus callosum, på screenings-MR.
  • Deltageren skal have en studiepartner (dvs. omsorgsperson, familiemedlem, ven osv.), som efter investigators vurdering har hyppig og tilstrækkelig kontakt med forsøgspersonen til at kunne give præcise oplysninger om deltagerens helbred og kognitive og funktionelle evner. Studiepartneren skal være villig til at tegne en studiepartner ICF.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har enhver neurologisk sygdom, der udgør en risiko for deltageren eller kan forårsage kognitiv, motorisk eller adfærdsmæssig svækkelse svarende til ALSP, herunder, men ikke begrænset til, hjernetumor, hydrocephalus, Alzheimers sygdom, frontotemporal demens (FTD), ALS, slagtilfælde, Huntingtons sygdom, multipel sklerose, Parkinsons sygdom og Downs syndrom.
  • Deltager med en hvilken som helst tilstand eller situation, der efter investigatorens eller sponsorens medicinske personales mening kan udsætte forsøgspersonen i betydelig risiko, forvirre undersøgelsesresultaterne eller væsentligt forstyrre deltagerens deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: VGL101
Opløsning administreret via intravenøs infusion (IV)
Medicin: VGL101
Opløsning administreret via intravenøs infusion (IV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kerneundersøgelse Bivirkninger
Tidsramme: Gennem uge 52
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Iluzanebart til behandling af voksne-begyndt leukoencephalopati med aksonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) ved bivirkninger i kerneundersøgelsen
Gennem uge 52
Langsigtede udvidelsesbemærkninger
Tidsramme: Uge 52 til uge 148
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Iluzanebart til behandling af ALSP ved bivirkninger i den langsigtede udvidelse
Uge 52 til uge 148

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på hjernevolumentab på MR i personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
Procentdel af personer med minimal radiologisk progression fra baseline til uge 52
Baseline og uge 52
For at vurdere sammenhængen mellem hjernevolumentab på MR og kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
  • Korrelation mellem hjernevolumentab og Montreal Cognitive Assessment (MOCA) ændrer sig fra baseline til uge 52
  • Korrelation mellem hjernevolumentab og kortikale basal ganglia funktionelle skala (CBFS) ændrer sig fra baseline til uge 52
Baseline og uge 52
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
  • Procentdel af personer med minimal progression i MOCA -skalaen, fra baseline til uge 52
  • Procentdel af personer med minimal progression i CBF'er fra baseline til uge 52
  • Procentdel af forsøgspersoner, der ikke forværres i det kliniske globale indtryk - Skift (CGI -C) skala i uge 52
Baseline og uge 52
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på væskebiomarkører for neurodegeneration hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
Skift fra baseline til uge 52 i Neurofilament Light Chain (NFL) i og blod
Baseline og uge 52
At evaluere farmakokinetikken af ​​Iluzanebart hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Gennem uge 52
Serum- og cerebrospinalvæske (CSF) koncentrationer af Iluzanebart
Gennem uge 52
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på hjernevolumentab på MR i personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
Ændring fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148 i hjernevolumentab
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
For at vurdere sammenhængen mellem hjernevolumentab på MR og kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i den langsigtede forlængelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
  • Korrelation mellem tab af hjernevolumen og MOCA -ændringer fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148
  • Korrelation mellem tab af hjernevolumen og CBFS ændrer sig fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i den langsigtede forlængelse
Tidsramme: Baseline og uger 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
  • Ændring fra baseline til uge 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148 i MOCA og CBFS
  • Gennemsnitlig CGI-C-score ved uge 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
Baseline og uger 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på væskebiomarkører for neurodegeneration hos personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
Skift fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148 i NFL i blod
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
For at evaluere farmakokinetikken af ​​Iluzanebart hos personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Uge 52 til uge 148
Serum- og CSF -koncentrationer af Iluzanebart
Uge 52 til uge 148

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vigil Neuroscience, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

4. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2022

Først opslået (Faktiske)

10. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VGL101-01.201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ALSP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner