Un estudio de VGL101 en pacientes con leucoencefalopatía de inicio en adultos con esferoides axonales y glía pigmentada

Criterios clave de inclusión:

• Participantes que tienen documentación de una mutación genética en el gen CSF1R

• Los participantes cumplen ambas (Partes A y B) de los siguientes criterios:

  1. El participante tiene más de 2 hallazgos de signos o síntomas clínicos en las siguientes categorías:

     1. Deterioro cognitivo o problema psiquiátrico
     2. Signos piramidales en el examen neurológico
     3. Signos extrapiramidales, como rigidez.
     4. Epilepsia
  2. Hallazgos de resonancia magnética compatibles con ALSP, específicamente, lesiones bilaterales de sustancia blanca cerebral con o sin adelgazamiento del cuerpo calloso, en la resonancia magnética de detección.
• El participante debe tener un compañero de estudio (es decir, cuidador, familiar, amigo, etc.) que, a juicio del investigador, tenga un contacto frecuente y suficiente con el sujeto para poder brindar información precisa sobre la salud y la capacidad cognitiva del participante. y capacidades funcionales. El socio de estudio debe estar dispuesto a firmar un ICF de socio de estudio.

Criterios clave de exclusión:

• El participante tiene cualquier enfermedad neurológica que represente un riesgo para el participante o que pueda producir un deterioro cognitivo, motor o conductual similar al ALSP, que incluye, entre otros, tumor cerebral, hidrocefalia, enfermedad de Alzheimer, demencia frontotemporal (FTD), ALS, accidente cerebrovascular, enfermedad de Huntington, esclerosis múltiple, enfermedad de Parkinson y síndrome de Down.
• Participante con cualquier condición o situación que, en opinión del investigador o del personal médico patrocinador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, confundir los resultados del estudio o interferir significativamente con la participación del participante en el estudio.