Un estudio de VGL101 en pacientes con leucoencefalopatía de inicio en adultos con esferoides axonales y glía pigmentada
5 de junio de 2025 actualizado por: Vigil Neuroscience, Inc.
Un estudio de fase 2 de seguridad, tolerabilidad y prueba de concepto de VGL101 en pacientes con leucoencefalopatía de inicio en adultos con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) (estudio Ignite)
Este es un estudio abierto multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad de VGL101 en sujetos con documentación de una mutación genética en el gen CSF1R para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en adultos con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) y para evaluar la efectos de VGL101 en imágenes y biomarcadores de progresión de la enfermedad en sujetos con ALSP.
Los participantes recibirán infusiones de VGL101 aproximadamente cada 4 semanas durante 1 año.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leipzig, Alemania
- Investigative Site 7
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Tübingen, Alemania
- Investigative Site 9
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- Investigative Site 3
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Investigative Site 2
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Investigative Site 1
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Investigative Site 5
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Investigative Site 6
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Paris, Francia
- Investigative Site 10
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Amsterdam, Países Bajos
- Investigative Site 8
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London, Reino Unido
- Investigative Site 4
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participantes que tienen documentación de una mutación genética en el gen CSF1R
Los participantes cumplen ambas (Partes A y B) de los siguientes criterios:
El participante tiene más de 2 hallazgos de signos o síntomas clínicos en las siguientes categorías:
- Deterioro cognitivo o problema psiquiátrico
- Signos piramidales en el examen neurológico
- Signos extrapiramidales, como rigidez.
- Epilepsia
- Hallazgos de resonancia magnética compatibles con ALSP, específicamente, lesiones bilaterales de sustancia blanca cerebral con o sin adelgazamiento del cuerpo calloso, en la resonancia magnética de detección.
- El participante debe tener un compañero de estudio (es decir, cuidador, familiar, amigo, etc.) que, a juicio del investigador, tenga un contacto frecuente y suficiente con el sujeto para poder brindar información precisa sobre la salud y la capacidad cognitiva del participante. y capacidades funcionales. El socio de estudio debe estar dispuesto a firmar un ICF de socio de estudio.
Criterios clave de exclusión:
- El participante tiene cualquier enfermedad neurológica que represente un riesgo para el participante o que pueda producir un deterioro cognitivo, motor o conductual similar al ALSP, que incluye, entre otros, tumor cerebral, hidrocefalia, enfermedad de Alzheimer, demencia frontotemporal (FTD), ALS, accidente cerebrovascular, enfermedad de Huntington, esclerosis múltiple, enfermedad de Parkinson y síndrome de Down.
- Participante con cualquier condición o situación que, en opinión del investigador o del personal médico patrocinador, pueda poner al sujeto en riesgo significativo, confundir los resultados del estudio o interferir significativamente con la participación del participante en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: VGL101
Solución administrada por infusión intravenosa (IV)
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Solución administrada por infusión intravenosa (IV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos del estudio central
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Iluzanebart para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio de adultos con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP) mediante eventos adversos en el estudio central
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Hasta la semana 52
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Eventos adversos de extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Semana 52 a la semana 148
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Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Iluzanebart para el tratamiento de ALSP mediante eventos adversos en la extensión a largo plazo
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Semana 52 a la semana 148
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en la pérdida de volumen cerebral en la resonancia magnética en sujetos con ALSP en el estudio central
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52
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Porcentaje de sujetos con progresión radiológica mínima desde el inicio hasta la semana 52
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Línea de base y semana 52
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Evaluar la correlación entre la pérdida de volumen cerebral en la resonancia magnética y las medidas clínicas de la progresión de la enfermedad en sujetos con ALSP en el estudio central
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52
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Línea de base y semana 52
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en las medidas clínicas de progresión de la enfermedad en sujetos con ALSP en el estudio central
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52
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Línea de base y semana 52
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en biomarcadores de fluidos de neurodegeneración en sujetos con ALSP en el estudio central
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52
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Cambio de la línea de base a la semana 52 en la cadena ligera de neurofilamentos (NFL) y la sangre
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Línea de base y semana 52
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Evaluar la farmacocinética de Iluzanebart en sujetos con ALSP en el estudio central
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
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Concentraciones de suero y de líquido cefalorraquídeo (LCR) de Iluzanebart
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Hasta la semana 52
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en la pérdida de volumen cerebral en la resonancia magnética en sujetos con ALSP en la extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Cambio de la línea de base a las semanas 76, 100, 124 y 148 en pérdida de volumen cerebral
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Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Evaluar la correlación entre la pérdida de volumen cerebral en la resonancia magnética y las medidas clínicas de la progresión de la enfermedad en sujetos con ALSP en la extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en las medidas clínicas de progresión de la enfermedad en sujetos con ALSP en la extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 y 148
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Línea de base y semanas 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 y 148
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Evaluar los efectos de Iluzanebart en biomarcadores de fluidos de neurodegeneración en sujetos con ALSP en la extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Cambio de la línea de base a las semanas 76, 100, 124 y 148 en la NFL en sangre
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Línea de base y semanas 76, 100, 124 y 148
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Evaluar la farmacocinética de Iluzanebart en sujetos con ALSP en la extensión a largo plazo
Periodo de tiempo: Semana 52 a la semana 148
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Concentraciones de suero y LCR de Iluzanebart
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Semana 52 a la semana 148
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
14 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
4 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
10 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VGL101-01.201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .