En studie av VGL101 hos patienter med vuxen-debut leukoencefalopati med axonala sfäroider och pigmenterad glia
5 juni 2025 uppdaterad av: Vigil Neuroscience, Inc.
En fas 2-studie av säkerhet, tolerabilitet och begreppsmässigt begrepp av VGL101 hos patienter med vuxen-debut leukoencefalopati med axonala sfäroider och pigmenterad glia (ALSP) (The Ignite-studien)
Detta är en multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av VGL101 hos patienter med dokumentation av en genmutation i CSF1R-genen för behandling av vuxen-debut leukoencefalopati med axonala sfäroider och pigmenterad glia (ALSP) och för att utvärdera effekter av VGL101 på avbildning och biomarkörer för sjukdomsprogression hos patienter med ALSP.
Deltagarna kommer att få infusioner av VGL101 ungefär var fjärde vecka under 1 år.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike
- Investigative Site 10
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Investigative Site 3
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Investigative Site 2
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Investigative Site 5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Investigative Site 6
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Investigative Site 8
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Investigative Site 4
-
-
-
-
-
Leipzig, Tyskland
- Investigative Site 7
-
Tübingen, Tyskland
- Investigative Site 9
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Deltagare som har dokumentation av en genmutation i CSF1R-genen
Deltagare uppfyller båda (del A och B) av följande kriterier:
Deltagaren har mer än 2 fynd av kliniska tecken eller symtom i följande kategorier:
- Kognitiv funktionsnedsättning eller psykiatriska problem
- Pyramidala tecken på neurologisk undersökning
- Extrapyramidala tecken, såsom stelhet.
- Epilepsi
- MRT-fynd överensstämmer med ALSP, särskilt bilaterala cerebrala vita substanslesioner med eller utan förtunning av corpus callosum, på screening-MR.
- Deltagaren måste ha en studiepartner (d.v.s. vårdgivare, familjemedlem, vän etc.) som, enligt utredarens bedömning, har tät och tillräcklig kontakt med försökspersonen för att kunna ge korrekt information om deltagarens hälsa och kognitiva och funktionella förmågor. Studiepartnern måste vara villig att teckna en studiepartner ICF.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Deltagaren har någon neurologisk sjukdom som utgör en risk för deltagaren eller kan orsaka kognitiv, motorisk eller beteendestörning liknande ALSP, inklusive, men inte begränsat till, hjärntumör, hydrocefalus, Alzheimers sjukdom, frontotemporal demens (FTD), ALS, stroke, Huntingtons sjukdom, multipel skleros, Parkinsons sjukdom och Downs syndrom.
- Deltagare med något tillstånd eller en situation som, enligt utredarens eller sponsorns medicinska personal, kan utsätta försökspersonen för betydande risk, förvirra studieresultaten eller avsevärt störa deltagarens deltagande i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: VGL101
Lösning administrerad via intravenös infusion (IV)
|
Lösning administrerad via intravenös infusion (IV)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kärnstudie biverkningar
Tidsram: Genom vecka 52
|
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för Iluzanebart för behandling av vuxen-början leukoencefalopati med axonala sfäroider och pigmenterad glia (ALSP) genom biverkningar i kärnstudien
|
Genom vecka 52
|
|
Långsiktiga förlängningsbiverkningar
Tidsram: Vecka 52 till vecka 148
|
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för Iluzanebart för behandling av ALSP genom biverkningar i den långsiktiga förlängningen
|
Vecka 52 till vecka 148
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på hjärnvolymförlust på MRI hos personer med ALSP i kärnstudien
Tidsram: Baslinje och vecka 52
|
Procentandel av försökspersoner med minimal radiologisk utveckling från baslinjen till vecka 52
|
Baslinje och vecka 52
|
|
För att bedöma sambandet mellan hjärnvolymförlust på MR och kliniska mått på sjukdomsprogression hos personer med ALSP i kärnstudien
Tidsram: Baslinje och vecka 52
|
|
Baslinje och vecka 52
|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på kliniska mått på sjukdomsprogression hos personer med ALSP i kärnstudien
Tidsram: Baslinje och vecka 52
|
|
Baslinje och vecka 52
|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på flytande biomarkörer för neurodegeneration hos försökspersoner med ALSP i kärnstudien
Tidsram: Baslinje och vecka 52
|
Byt från baslinje till vecka 52 i Neurofilament Light Chain (NFL) i och blod
|
Baslinje och vecka 52
|
|
För att utvärdera farmakokinetiken för Iluzanebart i ämnen med ALSP i kärnstudien
Tidsram: Genom vecka 52
|
Serum- och cerebrospinalvätskekoncentrationer (CSF) av Iluzanebart
|
Genom vecka 52
|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på hjärnvolymförlust på MRI hos personer med ALSP i den långsiktiga förlängningen
Tidsram: Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
Ändra från baslinjen till veckor 76, 100, 124 och 148 i hjärnvolymförlust
|
Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
|
För att bedöma sambandet mellan hjärnvolymförlust på MR och kliniska mått på sjukdomsprogression hos personer med ALSP i långsiktig förlängning
Tidsram: Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
|
Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på kliniska mått på sjukdomsprogression hos personer med ALSP i den långsiktiga förlängningen
Tidsram: Baslinje och veckor 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 och 148
|
|
Baslinje och veckor 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 och 148
|
|
För att utvärdera effekterna av Iluzanebart på flytande biomarkörer för neurodegeneration hos personer med ALSP i långsiktig förlängning
Tidsram: Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
Byt från baslinjen till veckor 76, 100, 124 och 148 i NFL i blod
|
Baslinje och veckor 76, 100, 124 och 148
|
|
För att utvärdera farmakokinetiken för Iluzanebart i ämnen med ALSP i den långsiktiga förlängningen
Tidsram: Vecka 52 till vecka 148
|
Serum- och CSF -koncentrationer av iluzanebart
|
Vecka 52 till vecka 148
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 december 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
14 februari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
4 juni 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 november 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 december 2022
Första postat (Faktisk)
10 januari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 juni 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VGL101-01.201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .