VGL101-tutkimus potilailla, joilla on aikuisiän alkanut leukoenkefalopatia, jossa on aksonaalisia sferoideja ja pigmentoitunutta gliaa
torstai 5. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Vigil Neuroscience, Inc.
VGL101:n 2. vaiheen turvallisuus-, siedettävyys- ja todistelututkimus potilailla, joilla on aikuisiän alkanut leukoenkefalopatia, johon liittyy aksonaalisia sferoideja ja pigmentoitua gliaa (ALSP) (Ignite-tutkimus)
Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioidaan VGL101:n turvallisuutta ja siedettävyyttä koehenkilöillä, joilla on dokumentoitu geenimutaatio CSF1R-geenissä aikuisiän alkaneen leukoenkefalopatian hoidossa aksonaalisten sferoidien ja pigmentoituneen glia (ALSP) kanssa, ja arvioida VGL101:n vaikutukset kuvantamiseen ja taudin etenemisen biomarkkereihin potilailla, joilla on ALSP.
Osallistujat saavat VGL101-infuusioita noin 4 viikon välein 1 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Investigative Site 8
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Investigative Site 10
-
-
-
-
-
Leipzig, Saksa
- Investigative Site 7
-
Tübingen, Saksa
- Investigative Site 9
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site 4
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- Investigative Site 3
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- Investigative Site 2
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Investigative Site 1
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Investigative Site 5
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Investigative Site 6
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on dokumentaatio geenimutaatiosta CSF1R-geenissä
Osallistujat täyttävät molemmat (osat A ja B) seuraavista kriteereistä:
Osallistujalla on yli kaksi löydöstä kliinisiä merkkejä tai oireita seuraavissa luokissa:
- Kognitiivinen häiriö tai psykiatrinen ongelma
- Pyramidaaliset merkit neurologisessa tutkimuksessa
- Ekstrapyramidaaliset merkit, kuten jäykkyys.
- Epilepsia
- MRI-löydökset, jotka ovat yhdenmukaisia ALSP:n kanssa, erityisesti molemminpuoliset aivojen valkoisen aineen vauriot, joissa on tai ei ole kutsumukselin ohenemista, seulonta-MRI:ssä.
- Osallistujalla tulee olla tutkimuskumppani (ts. hoitaja, perheenjäsen, ystävä jne.), jolla on tutkijan näkemyksen mukaan usein ja riittävästi yhteyttä tutkittavaan, jotta hän pystyy antamaan tarkkaa tietoa osallistujan terveydestä ja kognitiivisista ominaisuuksista. ja toiminnallisia kykyjä. Opintokumppanin tulee olla valmis allekirjoittamaan opintokumppanin ICF.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on mikä tahansa neurologinen sairaus, joka aiheuttaa riskin osallistujalle tai voi aiheuttaa ALSP:n kaltaista kognitiivista, motorista tai käyttäytymishäiriötä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aivokasvain, vesipää, Alzheimerin tauti, frontotemporaalinen dementia (FTD), ALS, aivohalvaus, Huntingtonin tauti, multippeliskleroosi, Parkinsonin tauti ja Downin oireyhtymä.
- Osallistuja, jolla on mikä tahansa sairaus tai tilanne, joka tutkijan tai toimeksiantajan lääkintähenkilöstön näkemyksen mukaan saattaa aiheuttaa merkittävän riskin, sekoittaa tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi osallistujan osallistumista tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VGL101
Laskimonsisäisenä infuusiona (IV) annettu liuos
|
Laskimonsisäisenä infuusiona (IV) annettu liuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ydintutkimuksen haittavaikutukset
Aikaikkuna: Viikon 52 kautta
|
Iluzanebartin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisten alkavan leukoenkefalopatian hoidossa aksonaalisilla sferoideilla ja pigmentoitulla glialla (ALSP) haittavaikutuksilla ydintutkimuksessa
|
Viikon 52 kautta
|
|
Pitkäaikaiset pidennystapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 52 - viikko 148
|
Iluzanebartin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ALSP: n hoidossa haittavaikutuksilla pitkällä aikavälillä
|
Viikko 52 - viikko 148
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida Iluzanebartin vaikutuksia aivojen tilavuushäviöön MRI: hen ALSP -potilailla ydintutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 52
|
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joiden radiologinen eteneminen on minimaalinen lähtötasosta viikkoon 52
|
Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Aivojen tilavuuden menetyksen välisen korrelaation arvioimiseksi MRI: n ja taudin etenemisen kliinisten mittausten välillä ALSP -potilailla ydintutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Iluzanebartin vaikutukset taudin etenemisen kliinisiin mittauksiin ALSP -tutkimuksen kliinisiin mittauksiin
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Iluzanebartin vaikutukset neurodegeneraation nestebiomarkkereihin ALSP: n nestebiomarkkereissa ydintutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikko 52
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 52 neurofilamentin kevyessä ketjussa (NFL) ja veressä
|
Lähtötaso ja viikko 52
|
|
Arvioida Iluzanebartin farmakokinetiikkaa ALSP -koehenkilöillä ydintutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikon 52 kautta
|
Iluzanebartin seerumin ja aivo -selkäydinnesteen (CSF) pitoisuudet (CSF)
|
Viikon 52 kautta
|
|
Arvioida Iluzanebartin vaikutuksia aivojen tilavuuden menetykseen MRI: hen ALSP-potilailla pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 76, 100, 124 ja 148 aivojen tilavuuden menetyksessä
|
Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
|
Aivojen tilavuushäviön MRI: n ja taudin etenemisen välisen korrelaation arvioimiseksi ALSP-potilailla pitkäaikaisessa pidennyksessä
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
|
Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
|
Iluzanebartin vaikutukset taudin etenemisen kliinisiin mittauksiin ALSP: n kliinisiin mittauksiin pitkällä aikavälillä pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikot 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 ja 148
|
|
Perustaso ja viikot 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 ja 148
|
|
Iluzanebartin vaikutukset neurodegeneraation nestebiomarkkereihin ALSP: llä pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
Vaihda lähtötasosta viikkoihin 76, 100, 124 ja 148 NFL: ssä veressä
|
Lähtötaso ja viikot 76, 100, 124 ja 148
|
|
Arvioida Iluzanebartin farmakokinetiikkaa ALSP: n koehenkilöillä pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: Viikko 52 - viikko 148
|
Iluzanebartin seerumin ja CSF -pitoisuudet
|
Viikko 52 - viikko 148
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 14. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 11. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGL101-01.201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .